유전자치료제 시대의 도래

최근 정부는 ‘바이오헬스 미래 신산업 육성 전략’을 수립하고 글로벌 임상/생산/수출 등 전반적으로 올해 총 3,400억원을 투자한다고 밝혔다. 우리나라가 보유한 기술 및 임상능력을 토대로 바이오의약품의 글로벌 시장 선점에 박차를 가하겠다는 것이다. 특히 태동기에 있는 세포치료제, 유전자치료제 등의 3세대 바이오의약품 시장은 절대적인 강자가 없기 때문에 정책적으로 강하게 Drive를 걸 가능성이 높다.


특히 3세대 바이오의약품 중 유전자치료제 시장을 관심 있게 지켜볼 필요가 있다. 유전자치료제는 결핍 및 결함이 있는 유전자를 교정 또는 교체하여 질병을 분자수준에서 근본적으로 치료하는 의약품이다. 분자수준에서 접근이 가능하기 때문에 현존하는 난치성질환을 치료하는 차세대 의학 원천기술로 대두되고 있다. 상용화 단계 측면에서 유전자치료제는 줄기세포치료제에 비해 더디지만, 다국가 임상으로 임상 Data가 풍부하고, 시장성이 유망한 치료제가 많아 글로벌 라이선스-아웃이 기대된다. 더욱이 내년에는 코오롱생명과학의 퇴행성관절염 치료제인 티슈진-C(공식 브랜드명: Invossa)가 국내 최초의 세포 기반 유전자치료제로 시판될 것으로 기대되면서 시장의 관심이 증폭되고 있는 상황이다.

올 초 네덜란드의 UinQure 社가 개발한 유전자치료제인 Glybera는 독일에서 희귀질환 치료제로는 최고가인 약 110만 유로(약 15억 2,000만원)로 약가가 책정된 바 있다. 이 치료제는 지방이 혈관을 막아버리는 희귀유전질환인 지단백지질분해효소결핍증(LPLD) 치료 약물이다. 희귀질환인 만큼 유럽에 Glybera가 필요한 환자는 약 150~200명 정도에 불과하지만, 사실상 해법이 없었던 난치성질환의 치료의 길이 열리고 있다는 데 높은 평가를 줄만 하다.

글로벌 제약업체들의 스탠스 변화도 눈여겨보아야 한다. Pfizer는 유전자치료제를 추가적인 성장동력으로 삼을 것임을 발표하였고, Spark Therapeutics와 혈우병 치료제 개발 계약을 체결하는 등 적극적인 행보를 보이고 있다. Spark Therapeutics는 희귀 안구질환 치료제 임상3상이 진행 중인 유전자치료제 신생 기업이다. 신생 기업들의 경우 임상이 진행될수록 투입되는 비용 부담이 만만치 않기 때문에 글로벌 제약사와 손잡고 공동 개발하는 사례가 급증할 것으로 전망된다.

항암제를 중심으로 임상 시험이 활발해진 점도 주목해야 한다. 기존 화학요법, 방사선 치료 등의 암 치료법은 종양 진행을 지연시키는데 효과가 있으나 탈모 및 골수에서 생성되는 호중구(neutrophil)의 감소를 야기하는 등 부작용 역시 동반되는 문제가 있었다. 반면에 유전자치료제는 암세포를 대상으로 하면서도 면역반응이 손상되지 않아 2013년부터 암 치료에 유전자치료제를 적용한 치료법이 이목을 끌기 시작했다. 현재 암 관련 임상 실험 현황을 살펴보면 64%로 대다수를 차지하고 있으며, 암 치료를 위한 유전자치료제의 첫 출시와 함께 본격적인 시장 확대가 예상된다.


국내 유전자치료제 기업들의 임상 동향을 살펴보면, 임상 단계에서는 코오롱생명과학의 티슈진-C가 국내 임상3상 진행 중으로 가장 앞서 있다. 미국에서도 코오롱의 자회사인 티슈진 인크가 임상3상 승인을 받았다. 글로벌 임상이 가장 활발한 기업으로는 바이로메드를 꼽을 수 있다. 허혈성 지체질환 치료제(VM202-PAD)가 미국과 한국에서 임상3상이 개시될 예정이고, 당뇨병성 신경병증 치료제(VM202-DPN)는 미국에서 임상3상 승인을 받았다. 이밖에 항암 유전자치료제인 신라젠의 JX-594(간암 대상)는 최근 임상3상을 미국 FDA로부터 승인을 받았고, 제넥신의 GX-188E(자궁경부전암 대상)는 한국과 유럽에서 임상2상을 진행 중에 있다.