제2 한미약품 '금맥', 희귀의약품에서 뚫는다

지난달 식품의약품안전처는 희귀병 환자를 위한 희귀의약품 지정요건을 완화했다. 약품 출고가 또는 수입 금액이 15억원 이하이고 국내 임상을 거쳤을 때만 희귀의약품으로 지정해주던 기준을 없앤 것이다.


정부는 희귀의약품 지정을 위한 심사절차를 획기적으로 줄이는 방안도 7월까지 구체화하기로 했다. 정부가 이처럼 희귀의약품 산업 육성에 나서면서 제약·바이오 업계의 움직임이 빨라지고 있다.

4일 제약·바이오 업계에 따르면 희귀의약품 산업이 '한미약품 8조원 기술수출' 쾌거를 이어갈 금맥으로 부상하고 있다. 희귀의약품 세계 시장 규모는 970억달러(약 116조8000억원, 2014년)에 달한다.

국내 업체 가운데 가장 공격적인 곳은 SK바이오팜이다. SK바이오팜은 파킨슨병(SKL-PD) 치료제, 급성반복발작(Plumiaz)과 기면증(SKL-N05), 간질, 영아연축(YKP509) 등 다수의 희귀의약품 개발을 진행 중이다.

급성반복발작 치료제는 미국에서 임상3상을 끝내고 신약허가신청(NDA) 단계에 진입하는 등 모든 약품이 미국 식품의약국(FDA) 임상 1~3상을 진행 중이다. SK바이오팜은 기술수출 보다는 독자적으로 임상 투자와 생산을 소화할 계획으로 알려졌다.


녹십자 (109,100원 ▼1,500 -1.36%)는 헌터증후군(Hunterase), A형 혈우병(GreenGene F) 치료제 등 2개 파이프라인이 FDA 임상 3상 중이다. 국내에 이미 제품이 출시돼 효능을 검증받았다.

JW중외제약 (29,150원 ▼650 -2.18%)도 급성골수성백혈병과 재발성다발성골수종 치료제 CWP-291 임상을 미국에서 진행 중이다. 해당 약품은 2개의 적응증에 대해 각각 FDA 임상을 진행 중이다.

대형 제약·바이오 기업 외에 안트로젠 (14,240원 ▼60 -0.42%), 지트리비앤티 (12,140원 ▼280 -2.25%), 메디포스트 (6,890원 ▲190 +2.84%) 등 중소 바이오 기업들도 국내는 물론 미국 FDA 등 해외 임상에 나선 상태다.

업계가 희귀의약품에서 임상 투자를 아끼지 않는 이유는 시장을 그만큼 낙관적으로 보고 있어서다. 희귀 질환을 앓는 소수 환자들이 1년간 지출하는 치료비가 평균 11만2000달러(약 1억3500만원)에 이른다. 최대 시장인 미국의 경우 공적보험과 사적보험이 희귀의약품 약가의 70%를 지원해 주기 때문에 수요가 안정적이다.

각국 정부는 산업 육성에 경쟁적으로 나섰다. 미국과 유럽, 일본 등은 희귀의약품 허가 후 6~10년간 경쟁 제품이 시장에 진입하지 못하도록 독점권을 주고 있다.

세계 희귀의약품 시장은 2014년 기준 노바티스(매출액 약 14조2000억원), 로슈(약 11조7000억원), 셀젠(약 8조원) 등 글로벌 제약사들이 선점했다. 제약산업 분석업체 이벨류에이트파마에 따르면 세계 희귀의약품 시장은 2020년 1780억달러(약 214조5000억원)로 연평균 11.7% 성장세가 예상된다.

업계 관계자는 "희귀의약품은 개발이 어렵지만 해당 질환 시장에서 독보적 위치와 함께 높은 수익을 거둘 수 있어 투자가 더욱 활발해질 것"이라고 말했다.