[더벨]네이처셀, 줄기세포 기술로 PNH 치료 도전

바이오스타 줄기세포기술연구원은 자가지방 줄기세포 배양 기술을 토대로 발작 야간혈색뇨증(PNH)에 대한 치료제를 개발한다고 27일 밝혔다. 이 연구원은 코스닥 상장기업 네이처셀 (8,560원 ▼230 -2.62%)과 알바이오가 공동 운영하고 있다.


네이처셀측은 이번 개발에 성공하면 기존 의약품인 솔리리스 가격의 25% 수준으로 치료제를 공급할 수 있을 것으로 본다. 환자들이 치료비를 획기적으로 줄일 수 있는 동시에 전세계 국가들도 정부 예산을 절감할 수 있다는 설명이다.

솔리리스는 2007년 미국 식품의약국(FDA)에서 허가를 받은 PNH 치료제다. 환자 1명 당 연간 약 값이 4억 원에 달할 정도로 가격이 비싼 편이다. 한국의 경우 정부 예산으로 약 300억 원을 지원하고 있지만 수십여 명의 환자만 혜택을 보고 있는 상황이다.

바이오스타 연구원 관계자는 "유사 동물 모델로 안전성과 유효성 실험을 거친 결과 이번 치료제에 대한 가능성을 확인했다"며 "내달 개발 스폰서인 네이처셀을 통해 FDA에 개발단계 희귀의약품 지정을 신청할 계획"이라고 말했다. 이어 "연구원의 독보적인 줄기세포 배양 기술로 면역 조절과 조혈 보조 작용, 항염증 작용 등을 극대화해 치료 효과를 높일 수 있다"고 덧붙였다.

국내에서는 우선 미국에서 개발단계 희귀의약품으로 지정된 후 신청을 추진할 계획이다. 향후 1차 상업 임상 시험은 내년 상반기 미국과 한국에서 동시에 시작할 예정이며 오는 2018년 말까지 임상 작업을 완료한다는 방침이다. 이번 임상 시험은 월 2회 정맥 내 반복 투여 방법으로 진행된다.


네이처셀 관계자는 "기존 치료제의 가격이 너무 비싸 증세가 악화되는 것을 지켜볼 수밖에 없는 환자에게 허가 전 임상 단계에서 먼저 치료제를 무상(또는 실비) 수준으로 공급할 예정"이라며 "FDA의 'Expanded Access' 규정(국내 동정적 사용 규정)에 따라 실현 가능한 계획"이라고 말했다.

네이처셀 대표를 겸임하고 있는 라정찬 박사는 "자가지방 줄기세포 배양 기술로 희귀병인 PNH를 치료하는 새로운 길을 개척할 것"이라며 "정부 당국과 함께 협력해 성과를 조속하게 도출하겠다"고 각오를 밝혔다.