¼±¹ÎÁ¤ ¿¬±¸¿øÀº ¿Ã¸¯½ºÀÇ °Á¡À» ÀÚü °³¹ßÇÑ ºñ´ëĪÇü siRNA Ç÷§Æû ±â¼úÀ» ±â¹ÝÀ¸·Î ¸Å¿ì ªÀº ½Ã°£ ³»¿¡ ´Ù¾çÇÑ ÆÄÀÌÇÁ¶óÀÎ °³¹ßÀÌ °¡´ÉÇÏ´Ù´Â Á¡À» ²Å¾Ò½À´Ï´Ù.
ƯÈ÷ ¿ÃÇØ´Â ºñ´ëÈäÅÍÄ¡·áÁ¦, °Ç¼º¡¤½À¼º Ȳ¹Ýº¯¼º Ä¡·áÁ¦ µî ÀüÀÓ»ó ´Ü°è¿¡ ÀÖ´ø ÆÄÀÌÇÁ¶óÀεéÀÌ ¿ÃÇØ ¸»°ú ³»³âÃÊ¿¡ ´ë°Å ÀÓ»ó¿¡ ÁøÀÔÇÏ°Ô R&D(¿¬±¸°³¹ß) ¸ð¸àÅÒÀÌ Á¡Â÷ Çö½ÇÈ µÇ°í ÀÖ´Ù°í ºÐ¼®Çß½À´Ï´Ù. ¼± ¿¬±¸¿øÀº ¿À¹öÇà(ÀáÀçÀûÀÎ °úÀ× ¹°·® ÁÖ½Ä) À̽´°¡ »ç¶óÁø Áö±ÝÀÌ ÀúÁ¡ ¸Å¼ö À¯È¿±¸°£À̶ó°í ÆÇ´ÜÇß½À´Ï´Ù.
´ÙÀ½Àº ¸®Æ÷Æ®¸¦ ¿ä¾àÇÑ ³»¿ëÀÔ´Ï´Ù. ¢Ñ¿ø¹®º¸±â
RNA °£¼· ±â¼ú±â¹Ý ½Å¾à°³¹ß ±â¾÷ÀÎ ¿Ã¸¯½º´Â ÀÚü °³¹ßÇÑ siRNAÇ÷§Æû ±â¼úÀ» º¸À¯ ´Ù¾çÇÑ ÆÄÀÌÇÁ¶óÀÎÀ» È®º¸ÇÏ°í ÀÖ´Â ±â¾÷ÀÌ´Ù.
¿Ã¸¯½ºÀÇ ´ëÇ¥ ÆÄÀÌÇÁ¶óÀÎÀÎ ºñ´ëÈäÅÍÄ¡·áÁ¦ OLX101Àº 2018³â 11¿ù ±¹³» ÀÓ»ó 2»ó½ÃÇè ½ÂÀÎÀ» ȹµæ, ¿ÃÇØ ÀÓ»ó 2»óÀ» ÅëÇØ Àΰ£ POC(proof of concept)°¡ µµÃâµÉ ¼ö ÀÖÀ» °ÍÀ¸·Î ±â´ëµÇ°í ÀÖ´Ù.
¿Ã¸¯½º´Â ÁÖ¿ä ÆÄÀÌÇÁ¶óÀÎ ÀÌ¿Ü¿¡µµ ¾È±¸Áúȯ È®ÀåÀ» À§ÇØ °Ç±¹´ë ÀÇ´ë ÆÀ°ú ½Ì°¡Æ÷¸£ ¾È(äÑ)¿¬±¸¼Ò¿Í °øµ¿¿¬±¸¸¦ ÁøÇà ÇöÀç µ¿¹°½ÇÇè µîÀ» ÁøÇàÇÏ°í ÀÖ°í Å»¸ð¿Í °ü·ÃÇؼ´Â ¾Æ»êº´¿ø°ú Çù·ÂÇÏ°í ÀÖ´Ù.
¿Ã¸¯½ºÀÇ ÇÑ°è¶ó°í ¾ð±ÞµÆ´ø ±¹¼ÒÅõ¿© ¹æ½ÄÀ» ³Ñ¾î¼ ³»ºÎÀå±â·Î Ç¥ÀûÀå±â¸¦ È®ÀåÇϱâ À§ÇØ °£À» Ÿ°ÙÇÒ ¼ö ÀÖ´Â GalNAc chemistry¸¦ µµÀÔ, ÇöÀçÀÇ CTGF Ÿ°Ù siRNA¸¦ °£¼¶À¯È Ä¡·áÁ¦·Î È®ÀåÇÒ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù.
ôÃß°³»(intrathecal) Åõ¿©¹æ½ÄÀ» ÅëÇØ ³úÁúȯ Ä¡·áÁ¦ °³¹ß±îÁö °í·Á Áß¿¡ ÀÖ´Ù. Á÷Á¢ ¿Ã¸®°í »ý»êÀ» À§ÇØ ¹Ì±¹¿¡ Áö»ç¸¦ ¼³¸³ÇØ ¿Ã¸¯½º°¡ ÇöÀç ºÎÁ·ÇÑ chemistry¸¦ º¸°ÇÒ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù.
Áö³ÇØ 7¿ù 18ÀÏ »óÀå ÃÖ±Ù(1¿ù 18ÀÏ) 6°³¿ù ¶ô¾÷ ¹°·®ÀÌ Ç®¸®¸é¼ ÁÖ°¡°¡ ¸¹ÀÌ Á¶Á¤¹Þ¾Ò´Ù. ¿À¹öÇà À̽´°¡ »ç¶óÁø ÇöÀç ¿Ã¸¯½º Á¶±â »ç¾÷È Àü·« °í·Á½Ã Áö±ÝÀº ÀúÁ¡ ¸Å¼ö À¯È¿±¸°£ÀÌ¶ó º¼ ¼ö ÀÖ´Ù.
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