유양디앤유 "美 FDA 가이드라인 제정, RGN-137 임상·허가 속도"

유양디앤유 (3,600원 ▼30 -0.83%)는 미국 식품의약국(FDA) 수포성 표피박리증 치료제 개발 가이드라인이 제정됨에 따라, 미국 합작 투자사인 레누스 테라퓨틱스(이하 레누스)가 임상 진행 중인 수포성 표피박리증 치료 신약 ‘RGN-137’의 임상 및 허가 과정에 긍정적인 영향을 미칠 것이라고 19일 밝혔다.


새롭게 제정된 FDA의 수포성 표피박리증 치료제 개발 가이드라인은 의학적 미충족 니즈 (unmet needs)가 시급한 이 질환의 특성을 고려하여 보다 유연한 허가 기준이 적용됐다. 해당 질환에 대한 별도 가이드라인이 없었던 이전에는 만성피부질환 치료제 기준과 동일하게 일차 평가 변수로서 상처 완치 효과를 입증해야만 FDA 허가를 받을 수 있었다.

새롭게 제정된 수포성 표피박리증 치료제 개발 가이드라인에 따르면 완치뿐 아니라 명시된 최소한의 치료효과 (specified minimum degree of healing)도 일차 평가 변수로 사용할 수 있다. 치료효과 기준과 함께 가려움 및 통증 개선, 수포 방지 등 다양한 항목을 평가 지표 (endpoint)로 추가하는 제안도 가능해져 평가지표 선택의 폭이 한층 넓어질 것으로 예상된다.

유양디앤유와 지트리비앤티는 제정된 가이드라인을 바탕으로 FDA와 적극적인 협의를 통해 3상 임상 디자인을 설계하고 임상에 진입함으로써 허가 속도를 높일 계획이다.

‘RGN-137’은 상처치료, 세포보호, 세포 이동촉진 등의 기능으로 수포성 표피박리증 치료에 특화된 신약으로, 현재 임상 3상을 위한 오픈 스터디 (Open Study)를 진행 중이다. 이 오픈 스터디는 임상 설계 등의 검증을 통하여, 향후 진행할 임상 3상의 성공 가능성을 높이기 위한 임상시험으로 미국 내 전문 병원 5곳에서 진행되고 있다.


수포성 표피박리증은 피부를 구성하는 단백질에 돌연변이가 발생해 작은 마찰에도 피부와 점막에 극심한 통증을 동반하는 수포가 쉽게 생기는 희귀질환이다. 전 세계 수포성 표피박리증 환자 수는 약 50만 명이며, 국내 환자는 250여명 내외로 추정된다. 현재 증상을 완화하는 대증요법 외에 근본적인 치료법이 없는 상황이다.

박일 유양디앤유 대표는 “FDA가이드라인 제정으로 향후 계획된 ‘RGN-137’의 임상 3상을 성공적으로 완료하고 신속하게 허가를 받을 수 있는 가능성이 확대됐다”며 “유양디앤유는 수포성 표피박리증 뿐 아니라 의학적 미충족 니즈가 높은 다양한 질환 분야의 혁신적인 신약 개발을 위해 끊임없이 도전할 것”이라고 밝혔다.