혈우병 유전자 가위로 고친다…치료제 개발 청신호

(서울=뉴스1) 음상준 기자 =

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국내 연구진이 유전자 가위를 이용해 고장 난 몸속 유전자를 치료하는 기술 총평을 세계적인 국제 학술지에 발표했다.

유전자 일부분이 뒤집어진 것을 유전자 가위로 잘라 정상으로 되돌리는 방식으로 유전병 치료하거나 암을 연구하는 방식이다.


이런 방식으로 대표적인 유전병인 혈우병을 치료하는 연구에 속도가 붙었다. 고장 난 세포가 많은 암은 혈우병에 비해 기술 발달이 더디지만 연구에 활용하는 모델을 만드는 데까지 기술이 발전했다.

연세대 의과대학 김동욱 교수(줄기세포기반 신약개발연구단 단장)는 이 같은 내용의 연구 결과를 셀(Cell) 자매지 트렌드 인 바이오테크놀로지에 발표했다고 22일 밝혔다.

김동욱 교수 연구팀은 김진수 IBS 유전체교정연구단장(서울대 화학부 교수)과 함께 혈우병 연구를 진행했다. 혈우병 환자는 변이 과정을 통해 유전자 일부분이 뒤집어지는 등 망가져 있다.


이때 유전자 가위를 사용해 뒤집어진 부위를 잘라 다시 뒤집어 정상으로 되돌리면 치료 효과를 기대할 수 있다. 유전자를 원상태로 되돌린 줄기세포를 다시 환자에게 투여하는 세포치료제로 사용할 수도 있다.

서로 다른 유전자가 뭉쳐 비정상적으로 바뀐 폐암도 비슷한 방식으로 유전자를 치료하는 연구가 진행 중이다. 현재 환자 소변에서 얻은 체세포로 유도만능줄기세포(iPS세포)를 만든 후 유전자를 고치는 기술이 폭넓게 적용되고 있다.

김동욱 교수팀은 단독으로 프래질 X 증후군(취약 X 증후군)에 대한 연구도 진행해 특이사항을 발견했다. 이 질병은 짧은 길이의 염기(CGG·CAG 등)가 과다하게 반복하는 특징을 보인다.

정상인은 이런 반복 횟수가 55번 이하이지만 환자는 200번 이상으로 훨씬 많다. 이런 증상은 유전자가 발현할 때 이상을 일으키거나 단백질 기능에 영향을 미쳐 특정 질병을 일으킨다.

연구팀에 따르면 이런 질환은 유전자 가위로 과다 증폭한 양쪽 또는 한쪽 끝부분을 잘라 정상적인 수준으로 고칠 수 있다.

김 교수는 "iPS세포에서 고장 난 유전자를 고쳐 다시 환자 몸속에 투입하는 방식의 연구가 주목받고 있다"며 "암은 유전자를 변형해 다양한 연구에 활용하는 모델을 만드는 수준까지 발전했다"고 설명했다.

이어 "관련 연구를 더 진행하면 암 치료에 속도가 붙고 장기적으로 신약 개발까지 이어질 것"이라고 전망했다.

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