에스티팜, 세계최초 RNAi 치료제 원료공급 유력

미국에서 'RNA간섭' 방식 치료제(올리고 핵산 치료제)가 세계 최초로 판매승인을 받았다. 국내에서도 관련 기술을 활용한 신약개발이 진행 중인데, 일단 에스티팜 (87,700원 ▲3,300 +3.91%) 등 원료의약품 공급업체들의 수혜가 예상된다.

13일 증권업계에 따르면 지난 10일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)는 미국 바이오 기업 앨라일람의 ‘파티시란(Patisiran, 제품명 ONPATTRO)을 허가한다고 밝혔다.


앨라일람은 파티시란의 원료공급과 관련해 에스티팜을 주목하고 있는 것으로 알려졌다. 파티시란은 2024년까지 1조원 매출액을 기록하는 신약이 될 것으로 보여 원료의약품 공급만 해도 규모가 상당하다.

에스티팜은 올해 6월 경기도 반월에 신공장을 완공했으며 현재는 시험생산과 평가를 동시에 진행하고 있다. 10월 전후로 사업화가 가능한 물량생산이 가능할 것으로 증권가는 보고 있다.

제약업계 관계자는 "앨라일람이 최근 에스티팜을 방문해 설비 및 생산공정과 관련한 사안도 점검한 것으로 안다"며 "파티시란과 관련해 1~2곳의 업체들이 원료의약품을 공급할 것으로 보이고 에스티팜도 이 중 하나가 될 가능성이 높아 보인다"고 말했다.


파티시란은 RNA간섭 기전의 신약이다. 간에서 생성되는 TTR(Transthytin) 단백질의 정보를 갖고 있는 유전자가 변형돼 발생하는 말초감각 신경병증, 자율신경병증, 신근계 질환 등에 효과를 인정받았다. 약 5만명의 환자가 질환을 앓고있다.

파티시란은 TTR 단백질이 생성되는 과정에서 특정 mRNA 분자를 타깃으로 TTR 단백질이 말초신경, 심장 등의 조직에 응집, 축적되는 것을 차단하는 방식이다.

앨라일람은 미국 FDA에서 파티시란을 혁신치료제, 희귀의약품으로 지정받아 수년 간 연구를 진행해왔다. 파티시란의 경우 2024년 이내에 조단위 매출액을 기록하는 신약이 될 것으로 보인다.

파티시란은 RNA간섭 치료제 시대를 열었다는 점에서 의미가 크다. 기존의 화학 합성제제와 단백질 의약품이 접근하지 못했던 질병에서 새로운 지평을 열었다는 것이다. 앨라일람은 48시간내에 파티시란을 출시할 계획이라고 공식 발표했다.

이에 따라 국내에서 RNA간섭 방식 치료제에 대한 관심이 커질 것으로 보인다. 국내에는 지난달 코스닥에 상장한 올릭스가 있다. 올릭스는 2010년 설립된 신약개발 바이오 업체로 mRNA를 분해해 질병관련 단백질 생성을 억제하는 분야를 연구하고 있다.

그러나 이 보다는 에스티팜처럼 앨라일람에 원료 의약품을 공급하는 업체들에 일단 관심이 몰린다. RNAi 신약과 관련한 원료의약품 업체는 세계에서 3곳에 불과한데, 에스티팜이 그 중 하나다. 에스티팜은 1980년대 중반부터 관련 기술을 연구해왔다.