'인보사' 美 임상중단 유지…"추가실험 기간이 관건"

골관절염 유전자세포치료제 인보사. / 사진제공=코오롱생명과학

골관절염 유전자치료제 '인보사'의 미국 임상 3상 재개 여부 결정이 한 차례 미뤄졌다. 미국 식품의약국(FDA)은 코오롱티슈진 (11,330원 ▲710 +6.69%)에 보완자료 제출을 요청했다. 회사가 추가자료를 제출하고, FDA가 이를 검토 후 임상재개를 승인할 때까지 인보사 임상은 계속 중단된다.

코오롱티슈진은 지난 20일 FDA로부터 인보사 미국 임상 3상 임상중단(Clinical Hold) 관련 보완자료 제출을 요청받았다고 23일 밝혔다.


앞서 FDA는 지난 5월3일 인보사 미국 임상 3상 중단을 지정하면서, 인보사 구성 성분에 대한 특성 분석, 성분 변화 발생 경위, 향후 조치사항 등의 제출을 요구했다. 코오롱티슈진은 지난 8월23일 관련 자료를 제출했고, FDA는 이를 검토한 후 자료보완을 요청했다.

FDA가 이번에 요청한 자료는 △인보사 제1액 연골세포(HC)의 특성 분석 자료 △제2액 형질전환세포(TC)의 gag, pol 유전자 염기서열 분석 자료 △방사선 조사 전·후 제2액 TC에 외피 유전자(env gene)를 각각 도입한 후 레트로바이러스 생성 여부 등이다.

다만 FDA는 인보사 사태에서 논란이 된 인보사 성분 변화 발생 경위와 신장유래세포(GP2-293유래세포)의 종양원성에 대해서는 자료보완을 요청하지 않았다. 국내의 경우 인보사 제2액 성분이 연골유래세포에서 신장유래세포로 바뀌었으며, 신장유래세포가 종양원성이 있다는 점이 논란이 됐다.

코오롱티슈진 관계자는 "신장유래세포의 종양원성 문제 등은 회사가 지난달 제출한 자료를 통해 충분히 소명된 것으로 보인다"며 "이번에 FDA가 요청한 자료들도 실험 등을 통해 해결할 수 있는 내용"이라고 설명했다.


그동안 업계는 FDA가 어떤 답변을 내놓을 것인가에 주목했다. 인보사 임상 재개 여부가 코오롱티슈진의 운명을 가를 분수령이기 때문이다. 국내 시장에서 퇴출된 인보사가 미국에서 임상 3상을 마치고, 허가까지 받는다면 기사회생할 수 있다.

특히 인보사 임상 재개 여부는 코오롱티슈진 상장폐지 심사에도 영향을 끼치는 요소로 꼽힌다. 한국거래소는 지난 18일로 예정됐던 코스닥시장위원회 상폐 심의를 다음 달 11일로 연기하면서, FDA의 답신 결과와 내용을 확인 후 심의하겠다고 밝힌 바 있다.

업계 관계자는 "FDA가 보완자료를 요청하는 것은 종종 있는 일인 만큼 긍정적이지도 부정적이지도 않다"고 말했다. 이어 "다만 FDA가 요구한 실험의 경우 몇 달이 걸릴 수 있다"며 "코오롱티슈진이 얼마나 빠르고 정확하게 실험을 수행하느냐가 관건"이라고 덧붙였다.

FDA 보완자료의 경우 제출 기한이 따로 정해져있지 않다. 코오롱티슈진 측도 아직 실험 설계 등을 하지 않아 제출 날짜를 특정하지 못했다. 코오롱티슈진 측이 보완자료를 제출하면, FDA는 30일간의 검토기간을 거치고, 회사 측에 회신을 줄 예정이다.

코오롱티슈진 관계자는 "조속한 임상 재개를 위해 계속 노력하겠다"며 "필요한 경우 대면 미팅 등을 신청해 FDA와 추가적으로 협의할 계획"이라고 했다.