헬릭스미스 "임상 3상 발표 연기…약물 혼용 가능성"

머니투데이

김근희 기자

헬릭스미스 (4,475원 ▲65 +1.47%)가 이번 주로 예정돼있던 당뇨병성 신경병증(DPN) 유전자치료제 '엔젠시스(개발명 VM202)'의 임상 3상 주요 데이터와 성공 여부 발표를 연기했다. 데이터 분석 과정에서 엔젠시스 투약군과 위약군(가짜약) 간의 약물 혼용 가능성이 발견됐다는 이유에서다.

헬릭스미스는 첫 번째 임상 3상을 마치고 지난 16~18일 미국 시카고에서 외부와 내부 전무가 팀을 구성해 데이터를 정밀 분석하던 중 임상 대상군끼리 약물 혼용 가능성을 확인했다고 23일 밝혔다.

헬릭스미스에 따르면 위약군 환자 일부의 혈액에서 엔젠시스가 검출되는가 하면 엔젠시스를 투여받은 일부 환자에서는 약물 농도가 지나치게 낮았다. 이렇게 되면 플라시보 효과와 엔젠시스 약효를 구분하는 게 불가능하다.

모든 피험자를 대상으로 하는 ITT(Intent-to-treat) 군에서 엔젠시스와 위약 간 3개월 통증감소 효과 차이는 통계적으로 유의미하지 않았다. 헬릭스미스는 그러나 오류 가능성이 높은 환자들을 제외한 분석에서는 통계적으로 유의미한 효과가 있었다고 주장했다.

애초 헬릭스미스는 23~27일 사이에 첫 번째 임상 3상 주요 데이터와 임상 성공 여부를 발표할 계획이었다. 그러나 약물 혼용으로 최종 데이터 도출 시기는 물론 임상 성공 여부조차 장담하기 어렵게 됐다.

헬릭스미스 관계자는 "현재 데이터만으로는 혼용 피험자에 대한 정확한 확인이 불가능해 별도 조사가 필요하다"며 "오는 11월에 제출할 최종보고서와 12월로 예상되는 임상 3상 종료 미팅에서 이를 상세하게 보고하겠다"고 말했다.

회사 측은 적어도 엔젠시스의 안전성이 입증됐다는 입장이다. 임상 피험자 전원에 걸쳐 이상반응 빈도가 매우 낮게 나왔고, 약물과 관련됐다고 판단한 중대한 이상반응(SAE)이 없었다는 설명이다. 주사부위 반응도 1건을 제외하고는 모두 경미한 사례였다.

헬릭스미스는 혼용 원인 등을 밝히기 위해 조사단을 구성하고 정밀 조사에 착수했다. 추후 법적 조치 가능성을 고려해 명확한 결론에 도달할 때까지 비공개로 조사를 진행할 계획이다.

헬릭스미스는 두 번째 임상 3상을 효율적으로 관리할 계획이다. 앞으로 6개월 내에 임상을 시작해 2021년 말에서 2022년 1분기 사이에 종료할 예정이다.

헬릭스미스는 이번 임상과 관련해 24일 오전 8시30분 서울 여의도동 NH투자증권빌딩 4층 강당에서 설명회를 개최한다.