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바이오리더스 "비임상서 희귀질환 신약 근육증가 효과 확인"

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  • 김근희 기자
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  • 2019.10.28 11:31
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美 소아신경학회서 발표…"희귀의약품 지정받아"

정광일 바이오리더스 신약개발연구소 박사가 미국 소아신경학회(CNS)에서 센 근디스트로피(DMD) 치료제 'BLS-M22' 비임상 결과 포스터 앞에서 기념촬영을 하고 있다./사진=바이오리더스
정광일 바이오리더스 신약개발연구소 박사가 미국 소아신경학회(CNS)에서 센 근디스트로피(DMD) 치료제 'BLS-M22' 비임상 결과 포스터 앞에서 기념촬영을 하고 있다./사진=바이오리더스
바이오리더스 (11,900원 상승550 4.8%)는 뒤센 근디스트로피(DMD) 치료제 'BLS-M22'의 비임상 결과를 미국 소아신경학회(CNS)에서 발표했다고 28일 밝혔다.

뒤센 근디스트로피는 근육이 소실돼 20세 이전에 사망에 이르는 유전성 희귀질환이다. 남아 약 3500명당 한 명 꼴로 발병한다고 알려져 있다. 현재까지 효과적인 치료제는 없는 상황이다. BLS-M22는 근육생성을 억제하는 단백질인 '마이오스타틴'의 항체를 만들어 근육 손실을 보완한다.

이번에 발표한 비임상은 근육이 손상된 실험 쥐인 'MDX 마우스 모델'을 대상으로 이뤄졌다. 실험 결과 회사는 BLS-M22의 근육 증가와 운동성 향상 효과를 확인했다.

바이오리더스는 현재 삼성서울병원과 함께 BLS-M22의 임상 1상을 진행 중이다.

바이오리더스 관계자는 "BLS-M22는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD) 승인을 받았다"며 "국내 식품의약품안전처에서도 개발 단계 희귀의약품으로 지정된 만큼 임상과 허가 과정에서 다양한 혜택을 받을 것"이라고 설명했다.



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