美 학회서 호평받은 메지온 ‘유데나필’…"FDA 신약신청"

메지온은 17일(현지시간) 미국 심장학회(AHA)에 참석해 유데나필 임상3상 결과 발표했다. 해당 임상 결과는 학회 참석자들로부터 호평을 받았다. /사진=민승기 기자

“폰탄수술 환자 대상으로 한 임상에서 이런 결과를 보이다니 대단합니다. 미리 축하드립니다.”


17일(현지시간) 미국 필라델피아에서 개최된 미국심장학회(AHA)에서는 메지온에 대한 호평이 쏟아졌다. 각국의 심장 전문의들은 이날 오전 10시45분, 메지온의 단심실증 환자 치료제 ‘유데나필’에 대한 임상 3상(FUEL Trial) 결과가 발표되자 박동현 메지온 (36,000원 ▼650 -1.77%) 회장을 찾아 축하의 인사를 건넸다.

오후 7시부터 열린 메지온 유데나필 심포지움 현장에서도 유데나필의 미국 식품의약국(FDA) 허가를 확실시하는 분위기였다. 유데나필 임상 3상 시험에 참여한 마크 페인 라일리 병원(인디애나주립대 부속병원) 교수는 "현장 의사들 분위기는 다들 긍정적"이라며 "이 같은 결과라면 FDA에서 허가를 안해줄 이유는 없는 것 같다"고 말했다.

이날 데이비드 골드버그(David Goldberg) 필라델피아아동병원 교수는 ‘유데나필’이 폰단수술(우심방-폐동맥 우회수술)을 받은 단심실증 청소년 환자의 운동능력을 향상시킨다는 내용의 임상결과를 발표했다.

단심실증은 2개의 심방과 2개의 심실을 가진 정상 심장과 달리 기능하는 심실이 1개만 존재하는 희귀질환이다. 심실의 수가 적어 혈액순환이 원활하지 않고, 수술을 받지 않으면 대부분 사망한다.


혈액순환을 정상화시키기 위해서 폰탄이라는 증상완화 수술을 받는데 이 역시 한계점이 존재한다. 나이가 들수록 신체에 혈액과 산소를 전달하는 기능이 악화되기 때문이다. 이런 기능 악화는 운동능력 저하, 심부전 가능성 증가, 입원 또는 사망까지 이르게 된다. 특히 운동능력 저하는 질병 악화 및 사망률 증가와 직접적으로 연관돼있는 것으로 알려져있다.

메지온은 폰탄수술 환자 400명을 대상으로 실시한 임상시험 결과, 유데나필을 복용한 환자들의 운동능력이 대조약(가짜약) 대비 현저하게 향상되는 것을 확인했다. 유데나필 복용환자들은 적정수준의 활동에서 산소소비량(VO2 at VAT, 2차 평가지표)과 기타 운동능력 지표가 통계학적으로 유의미하게 증가했다.

FUEL 임상시험의 공동핵심 연구자인 골드버그 교수는 "폰탄수술 후 나타나는 합병증 증상을 개선 또는 지연시킬 수 있는 약이 탄생했다"며 "그동안 폰탄수술 환자 대상으로 한 여러 연구가 있었지만 운동능력 향상을 입증한 것은 이번이 처음"이라고 말했다.

다만 이번 임상 3상 시험에서 1차 평가지표인 ‘최대 운동상태에서의 최대 산소소비량(Max VO₂) 개선도’는 입증하지 못했다. 이에 대해 골드버그 교수는 "한국에서는 1차 평가지표를 충족하지 못하면 실패했다고 보는데 이는 잘못된 생각"이라고 강조했다. 일반적으로 최대 산소소비량을 측정하는 것이 더 쉬운 방법이여서 1차 평가지표로 정했을 뿐이지, 사실상 적정수준의 활동에서 산소소비량을 측정하는 것이 더 정확한 방법이라는 것이다.

그는 "유데나필은 폰탄수술 환자 대상으로 효과를 처음 입증한 약이기 때문에 이런 일이 발생했다"며 "결국 FDA 허가여부가 가장 중요한데, 지난달 FDA와의 미팅에서 '신약허가 신청서'를 제출하라고 이야기했다"고 말했다.

메지온도 FDA 허가 가능성을 높게 보고 허가신청서 제출 준비를 서두르고 있다. 박동현 메지온 회장은 “현재 허가신청을 위한 자료를 정리 중에 있으며 늦어도 내년 3월 안에 제출할 예정”이라고 말했다.

그는 “일반신약의 경우 신청기간이 10개월 이상 소요되나 유데나필은 희귀의약품으로 지정됐기 때문에 최종 검토기간이 6개월로 단축된다”며 “FDA가 적극적인 모습을 보이고 있는 만큼 내년 하반기 정도에는 최종 판매허가를 획득할 수 있을 것”이라고 전망했다.