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젬백스는 2017년 9월부터 2년간 국내에서 인간텔로머라제 유래 펩타이드인 GV1001을 활용해 알츠하이머병 환자 96명을 대상 임상 2상을 진행했다.
이번 임상은 중등~중증 환자를 대상으로 24주간 진행됐으며, 허가된 약물인 도네페질을 기본적으로 함께 복용했다. 1차 평가 변수는 중증장애척도(SIB) 점수 변화량이다.
젬백스는 텔로머라제의 알츠하이머병 치료제로서의 가능성을 확인한 논문이 최근 게재됐다며 임상2상 탑라인 발표에 대한 기대감을 높이고 있다.
지난 2일 네이처의 자매지인 사이언티픽 리포트는 '텔로머라제 증가 화합물이 뉴로트로핀과 가소성(可塑性)과 연관된 유전자의 발현을 증가시켜 해마 신경세포를 아밀로이드 베타에 의한 독성으로부터 보호함' 논문을 발표했다.
저자들은 이전의 다른 퇴행성뇌질환 연구들에서 사용된 텔로머라제를 증가시키는 화합물(AGS)을 이용하여 TERT 유전자 및 TERT 단백질 발현을 증가시켰다.
연구진은 "텔로머라제의 항산화 기능과 항세포사멸과 같은 기전이 신경세포 보호에 중요한 역할을 할 것"이라며 "텔로머라제 유전자 및 단백질 발현의 증가를 유발하는 물질이 추후 알츠하이머병 치료제로서의 가능성이 있음을 제시했다"고 말했다.
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