셀리버리, 다이이찌산쿄와 세포 투과성 유전자간섭 치료제 공동개발 계약

셀리버리가 아시아 2위 글로벌 제약사인 '다이이찌산쿄(Daiichi-Sankyo)'의 유전자간섭 치료제 안티센스 올리고핵산(anti-sense oligonucleotide: ASO)에 자사의 '약리물질 생체 내 전송기술 TSDT'를 적용하는 공동개발 계약을 체결했다고 20일 밝혔다.

다이이찌산쿄는 전 세계 60여 개국에서 사업을 전개하고 있는 글로벌 제약기업으로 2018년 기준 85억달러(약 10조) 매출을 달성하면서 다케다(Takeda, 2018년 매출액 190억달러)에 이어 일본 제약사 매출 2위를 기록했다. 또 최근 인도 최대 제네릭 제약사 '인란박시(Ranbaxy)'와 미국 제약사 '플렉시콘(Plexxikon)'을 각각 46억달러와 8억달러에 인수하는 등 외형도 성장하고 있다.

유전자간섭 ASO 치료제는 특정 유전자 발현을 조절함으로써 암, 당뇨병, 파킨슨병 등 다양한 불·난치성질병 치료에 적용 가능하다. 최근 대표적인 희귀질환인 척수성근위축증(spinal muscular atrophy: SMA)을 치료할 수 있는 유전자간섭 ASO 물질인 스핀라자(SPINRAZA, 미국 바이오젠)가 2016년 처음으로 미국 식품의약국(FDA)에 시판허가를 받은 후, 출시 2년만에 17억 달러의 매출을 기록하기도 했다.

셀리버리와 다이이찌산쿄가 공동 개발하기로 한 특정 유전자간섭 ASO 치료제(양사 계약에 의해 금액, 질병분야 및 특정 유전자 정보는 비밀)는 현재 치료제가 존재하지 않는다. 양사는 JP모건 헬스케어 콘퍼런스 협상에서 치료제 개발 성공 시 매우 큰 파급력을 보일 것이라는데 의견을 같이했다.


세포막을 투과해 핵 내부의 유전자 발현을 간섭하는 ASO 특유의 작용기전 상 세포간 연속전송(cell-to-celltransfer)이 필수적이나, 아직까지 이 장벽을 완벽히 극복할 수 있는 기술이 없는 상황이다. 다이이찌산쿄는 셀리버리의 TSDT 플랫폼 기술이 생체 내 세포 안으로의 전송 문제를 해결해 줄 수 있는 획기적 신기술이라고 기대했다.

이번 계약을 이끌어 낸 셀리버리의 신약 및 사업개발팀 정민용 팀장(차장)은 "이번 공동개발이 성공리에 마무리될 경우, 두 회사가 지속적으로 협업해 현재의 ASO뿐만 아니라, TSDT 플랫폼 기술 자체의 비독점적 라이센싱 계약으로 이어질 수 있을 것"이라고 말했다.

이어 "ASO를 포함한 핵산 기반 신약은 물론 재조합단백질, 펩타이드, 항체치료제 등 다양한 약리 물질에도 셀리버리의 TSDT 플랫폼 기술을 적용하기 위한 연속 계약으로 이어질 것"이라고 덧붙였다.

한편, 셀리버리는 지금까지 계약을 맺은 다케다, 글로벌 톱3 제약사, 다이이찌산쿄 이 외에도 여러 신약후보물질을 보유하고 있는 복수의 글로벌 제약사들과 공동개발 및 기술라이센싱 협상을 진행하고 있다.

이미 셀리버리와 다케다가 공동 개발 중인 운동실조증(Ataxia) 후보물질(재조합단백질) 개발은 계약 마지막인 마일스톤3단계에 있으며, 현재 질환동물모델에서 신약후보물질의 효능을 양사 한국과 일본 소재 연구소에서 동시 평가 중에 있을 뿐만 아니라, 지난해10월 글로벌 톱3 제약사의 후보물질(췌장암,폐암 특이적 항체 치료제)을 이용한 최종 검증시험계약 체결 후 신속히 aMTD-항체신약의 세포·조직투과성및 유효성 검증시험을 진행 중에 있다.

조대웅 셀리버리 대표는 "이번 계약으로 성공 가능성이 높으나 생체 조직 및 세포 내부로 깊숙이 전송되지 않아 신약으로 개발하는데 애를 먹고 있는 혁신적 유전자 조절 및 유전자 간섭형 핵산기반 신약물질에 당사 TSDT 플랫폼 기술을 적용한다면 성공적인 신약 도출 및 개발에 크게 기여할 수 있을 것"이라고 밝혔다.

이어 "상장 1년생 셀리버리의 지금까지 성과를 기준으로 볼 때 앞으로 시간이 흐르면 흐를수록더 많은 글로벌 제약사들과의 누적 협업 계약이 이어질 수 있을 것으로 기대한다"고 덧붙였다.

또 조 대표는 "현재 복수의 학술논문이 톱 1% 내의 저명 국제과학저널에서 심사 막바지에 이르고 있는 만큼 이 논문들이 발표되면 세계적 빅파마들이 우리회사의 기술을 좀 더 중요하게 평가하게 될 것"이라면서 "우리의 연구개발 능력 한도 내에서 글로벌 제약사들과의 협력체계를 유지·발전·확대해 나가면서 궁극적으로 큰 규모의 기술라이센싱을 이루려고 최선을 다하고 있다"고 설명했다.



정희영 머니투데이방송 MTN 기자