코아스템, '뉴로나타-알' 미국 FDA 임상3상 신청

줄기세포 바이오 기업 코아스템 (11,870원 ▲170 +1.45%)은 미국 식품의약국(FDA)에 루게릭병(ALS, 근위축성 측삭경화증) 줄기세포 치료제 '뉴로나타-알'의 임상3상 계획 승인요청서를 제출했다고 19일 밝혔다.

코아스템은 동일한 '뉴로나타-알' 임상 계획에 대해 식품의약품안전처의 임상 계획 변경 승인을 기다리고 있어 하나의 임상으로 한국과 미국의 임상3상 승인을 동시에 받아 진행하는 국내 최초의 사례가 될 것으로 기대하고 있다.


코아스템은 관련 승인 절차가 완료되면 두 나라의 임상 승인을 동시에 받은 임상3상을 국내에서 실시하고, 임상 결과를 토대로 미국 FDA에 시판허가(BLA)를 신청할 계획이다. 코아스템은 임상 결과를 식품의약품안전처에 제출함으로써 2014년 패스트트랙 제도를 통해 조건부 시판허가를 받을 당시 부여된 확인임상의무를 이행하게 된다. 코아스템의 '뉴로나타-알'은 2014년 조건부 시판허가를 받은 뒤 2019년 말까지 300명의 국내외 환자에게 투약됐다. 최근에는 해외 환자의 방문이 비교적 큰 폭으로 증가하는 추세다.

코아스템 관계자는 "지난해 미국 FDA와 미팅에서 논의된 사항에 대해 식품의약품안전처와 우선적으로 협의했고, 담당부서의 권고사항을 모두 반영해 임상 계획을 수립한 뒤 한국과 미국에 제출했다"며 "한국과 미국의 승인을 받는 경우 최초의 사례라는 의미가 있고, 국내 임상 수준이 글로벌 기준으로 인정받을 수 있는 좋은 기회가 될 것"이라고 말했다.

코아스템 관계자는 "국내에서 임상을 진행할 경우 미국 FDA 시판허가 신청까지 소요 시간 및 비용을 50% 절감할 수 있다"며 "임상승인 이후 글로벌 제약사와 기술이전 협의가 탄력을 받을 것"이라고 말했다.


코아스템은 지난 1월 미국 샌프란시스코에서 진행된 글로벌 제약 및 바이오 행사인 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 다수의 글로벌 제약사와 기술이전 계약을 위한 사전협의를 진행했다.

권광순 코아스템 경영전략본부장은 "최종 임상 승인 여부를 기다려야 하지만 국내 패스트트랙 제도를 통해 허가를 받은 희귀난치병 치료제의 미국 시장 진출을 위한 모범 사례가 될 수 있다"며 "'뉴로나타-알'의 경우 국내 판매허가를 받아 이미 상업화된 치료제로, 미국에서 1상부터 시작하는 사례와 다르기 때문에 해당 특성을 감안한 차별화된 글로벌 진출 전략을 준비해왔다"고 말했다.

권 본부장은 "'뉴로나타-알'은 희귀의약품이고 이미 한국에서 300명 이상의 시판 기록을 갖고 있다는 특성이 있어 지난해 FDA 미팅에서도 주요하게 작용한 것으로 판단된다"며 "현재 미국에서 시판 중인 루게릭병 치료제는 단 두 개뿐일 정도로 FDA도 해당 질병에 대한 치료제가 절실한 상황"이라고 말했다.

권 본부장은 "300명에 대한 시판 기록을 통해 이미 치료제의 안정성(safety)을 확보한 것으로 간주하고, 효능성(efficacy) 입증을 위한 임상만을 요구한 것으로 해석된다"며 "이번에 제시된 임상 계획이 유럽연합식약처(EMA)의 기준에도 부합하는 것으로 판단되는 만큼 임상 결과에 따라 유럽 시장에 대한 시판허가도 추진할 계획"이라고 덧붙였다.

코아스템은 미국 FDA의 임상 승인 직후 신속심사 프로그램의 일종인 'R-MAT'를 신청할 계획이다. R-MAT으로 지정될 경우 미국 FDA에서 '뉴로나타-알'에 대한 전담 담당자가 지정되며 임상 진행 과정에서 발생하는 모든 이슈에 대해 수시로 논의할 수 있다. 이는 임상이 미국 FDA와 긴밀한 논의 하에 진행된다는 의미로, 임상 결과가 좋을 경우 판매허가 신청 때 임상 관리의 완전성에 대해 부담을 덜 수 있다. R-MAT은 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받은 경우에만 신청할 수 있는데, 코아스템의 '뉴로나타-알'은 2018년 8월 희귀의약품 지정을 받았다.

권 본부장은 "올해 가장 큰 사업 목표는 상반기 미국 3상 개시와 연내 기술이전 계약 체결"이라며 "세포 치료제 및 유전자 치료제와 같은 첨단 바이오 치료제는 해외에서 고가에 판매되고 있어 기술이전 계약에서 높은 가치 평가를 받을 수 있다"고 말했다.