美 치매 환자 "호전 놀라워" 비행기 타고와 K임상 참여

머니투데이

지영호 기자

정재준 아리바이오 대표./사진=지영호 기자

“알츠하이머 임상시험에서 이처럼 눈에 띄게 환자가 호전된 경우는 상당히 드물다.”(마셜 내시 미국 치매전문 임상센터 뉴로스터디스 대표)

“환자와 가족들의 약물 요청이 쇄도한다. 어떤 환자들은 매번 비행기를 타고 이동해 임상에 참여한다.”(데이비드 그릴리 워싱턴주립대 의대 신경과 교수)

국내 바이오 벤처기업 아리바이오가 미국 21개 임상센터에서 임상2상을 진행 중인 알츠하이머성 치매 치료제 ‘AR1001’에 대한 임상 참가자의 반응은 뜨겁다. 미국 본토 최북서단에 위치한 워싱턴주부터 최남동단 플로리다주까지 전역에 임상센터가 있지만 가까운 곳에 임상센터가 없는 환자는 기꺼이 항공료를 지불할 정도로 적극적이다. 자가용 비행기로 임상센터에 오는 환자들도 있을 정도다.

2010년 아리바이오(옛 아리메드) 설립과 ‘AR1001’ 개발을 주도한 정재준 대표는 지난달 26일 경기 화성시 동탄의 중앙연구소에서 기자와 만나 “경증과 중등증 알츠하이머 환자 210명 모집이 얼마전 끝났다”며 “당초 계획보다 6주 늦어졌지만 코로나19(COVID-19) 정국에서 이 정도 지연은 대단한 결과”라고 강조했다.

임상은 알츠하이머병 환자 210명을 무작위로 3개 그룹으로 나눠 가짜약, 10㎎, 30㎎을 26주간 투여한다. 임상센터 주치의를 제외하면 환자도, 아리바이오도 어떤 약을 투여하는지 알지 못한다. 이미 임상을 마친 환자가 절반 정도 된다. 이 중에는 약을 더 달라고 요구하는 환자가 상당수라는 게 정 대표의 설명이다.

1992년 영국 글래스고대에서 생리생화학 박사학위를 받은 정 대표는 영국 케임브리지대 생명공학연구소 수석연구원과 옥스퍼드대에서 스핀아웃(기업의 일부 사업부나 신규 사업을 분리해 전문회사를 만듦)한 프로라이시스 연구소장 등을 거쳐 유럽연합(EU) 바이오텍에서 신약개발 컨설팅을 주도했다. 2008년 동화약품이 체결한 1조4000억원 규모의 골다공증 치료제 기술수출 계약이 그의 작품이다.

30년 가까운 신약 연구와 개발 컨설팅 경험을 살려 22개 후보물질을 가지고 2010년 아리바이오에서 신약개발에 돌입했다. 여기서 나온 치료제가 ‘AR1001’이다. 글로벌 제약사들이 주로 연구하는 뇌의 찌꺼기를 제거하는 아밀로이드 베타 플라크 제거방식 대신 다중기전 약물치료를 선택했다. 부작용이 있다는 인식과 효과를 증명하기 어렵다는 이유로 학문적 영역에서만 다룰 뿐 제약사들은 기피하는 방식이었다.

아리바이오가 치매 치료제 개발에 성공하면 막대한 비용이 드는 치매환자 관리비용이 크게 줄어들 것으로 기대된다. 중앙치매센터에 따르면 올해 국내 치매 관리비용은 17조5000억원이다. 2030년 33조7000억원, 2040년 63조1000억원, 2050년 103조1000억원 등 급격히 증가할 것이란 예상이다. 세계보건기구(WHO)는 세계 치매 관리비용이 2018년 1조달러(약 1200조원)에서 2030년 2조달러(약 2400조원)로 증가할 것이라고 내다봤다.

아리바이오는 국내에서 연구를, 미국에서 임상을 진행하는 투트랙 전략으로 해외 시장의 교두보를 일찌감치 마련했다. 미국 샌디에이고에 현지법인을 설립해 현지 임상을 지휘하고 미국 식품의약국(FDA)과 긴밀히 조율하는 역할을 맡겼다. 여기에 국제치매협회장을 지낸 치매 치료분야의 권위자인 필립 셸턴 암스테르담대 의대 신경과 교수와 오타비오 아란치오 컬럼비아대 병리학 세포생물학 교수 등이 임상자문단으로 합류해 힘을 보탰다.

정 대표는 “국내 신약개발 기업이 뛰어들어야 하는 시장은 치료제가 없거나 기존 치료제의 부작용이 많은 곳”이라며 “다국적 제약사를 비롯해 글로벌 시장에서 주목받아야 회사 가치도 높아진다”고 힘주어 말했다.