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셀리버리 "다케다로부터 선천적 유전질환 치료효능 평가시험 긍정적 통보 수령"

  • 정희영 MTN기자
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  • 2020.09.28 09:15
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셀리버리 (206,600원 상승5300 2.6%)는, 세계 10위권 글로벌 제약사인 다케다(TAKEDA)와 공동으로 개발한 프리드리히운동실조증(FRDA) 치료신약의 최종치료효능 평가시험이 현재 긍정적으로 진행되고 있다는 중간보고를 수령했다고 밝혔다.

셀리버리 TSDT 플랫폼기술이 적용되어 개발된 세포/조직투과성프라탁신단백질 (CP-FXN) 치료신약은 셀리버리 내부실험에서, 선전적 프라탁신 단백질 결핍으로 인해 심장이 비대해지고, 심장근육이 탄력을 잃어, 피를 제대로 뿜어 내지 못하는 형질전환 동물모델에서 생명연장 치료효능이 확인된 바 있다. 이 유전병은 일반 정상인의 10~15% 수준의 생존기간을 나타내, 결국 청소년기를 넘기지 못하는 치명적 선천성 유전질환이며 치료법은 현재로선 없다고 알려져 있다.

현재, 선천적 비대성 심근증을 유발하는 이 치명적 유전병의 치료제를 공동개발 하는 파트너사인 다케다가 CP-FXN 치료신약을 셀리버리로부터 물질이전계약(MTA) 및 마일스톤 3단계 계약에 의거해 직접 일본에서 치료효능 평가시험을 진행 중이며, 지금까지의 실험결과를 최근 통보받았다고 회사측 공동개발 책임자는 밝혔다.

셀리버리 측은 "선천적 비대성심근증 및 심부전 형질전환 질환동물에 CP-FXN 단백질제제를 정맥주사로 투여해 실험개체들의 몸무게 변화, 초음파 심장 심전도 및 생존률 등 눈에 보이는 임상소견을 관찰하게 된다. 이 모든 시험이 완료되면, 모든 개체들의 혈장 및 뇌, 심장, 간 등 주요장기에서의 약동학 및 약력학(PK/PD)을 분석해 최종적으로 프리드리히 운동실조증치료효능이 있는지를 종합적이며 정량적으로 평가하게 된다"고 밝혔다.

이어 "이 선천적 유전병을 초래하는 프라탁신 단백질이 심장에서 결핍되게 되면, 심장기능을 점진적으로 잃게 돼 심장이 비대해지고, 부정맥이 생기며 무엇보다도 몸무게가 심각히 줄어들면서 제대로 움직이지 못하다가 정상 개체의 15% 정도의 수명을 넘지 못하게 된다"면서 "이때, 치료신약이 투여되면 이러한 모든 치명적 임상증상이 정상화 돼, 죽음을 모면하고 정상개체와 유사한 운동성 및 생존기간을 갖는 놀라운 치료효능이 나타내게 되는데, 현재 이 시험 진행상황을 다케다 측에서 알려온 것"이라고 설명했다.

셀리버리 측은 “현재까지 치료효능 평가시험이 일본에서 정상적으로 진행되고 있으며, 실험개체들이 모두 다 건강하고, 몸무게가 줄어들지 않고 있으며, 죽은 개체가 없다고 알려왔다"고 밝혔다.

이어 "앞으로 2 ~ 3주가 골든타임 일 것이다. 이 기간을 죽지 않고 생존하며 무사히 넘긴다면, 이 무서운 유전병에 대한 새로운 신약이 탄생하게 되는 것"이라고 의미를 부여했다.

조대웅 셀리버리 대표는 "신약은 최종 성공하기까지 섣부른 판단은 금물이고, 아직 치료효능 시험이 진행 중 이므로 신중해야 한다"면서 "다만, 현재까지 아무런 문제없이 잘 진행돼 있다는 점이 중요하고, 앞으로도 잘 진행될 것으로 기대하며 최선을 다 할 뿐"이라고 밝혔다.

이어 "이번 치료효능 검증이 완료되면, 아마도 우리 단독으로 비임상/임상개발 단계를 진행 하지는 않을 것으로 예상하며, 후보물질에 대한 라이센싱아웃(L/O) 뿐만 아니라, 약리물질을 생체 내 병든 세포 안으로 전송 시킬 수 있는 TSDT 플랫폼 원천기술에 대한 비독점적 기술수출도 동반 기대하고 있다"고 덧붙혔다.

조 대표는 "신약개발은 시간과의 싸움이며 빨리 진행하고 싶다고 되는 사업이 아니므로, 상대와의 계약에 의한 절차와 단계를 준수하면서 최선을 다하고 있지만, 개인적으로 큰 기대를 하고 있는 것은 숨길 수 없는 사실"이라고 소회를 밝혔다.



정희영 머니투데이방송 MTN 기자



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