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GC녹십자에 따르면 혈액 응고 인자에 이상이 있는 환자의 혈장과 혈우병을 유도한 동물모델을 대상으로 연구한 결과 ‘MG1113’를 처리한 혈우병 환자의 혈장에서 약물의 농도와 비례하게 트롬빈(thrombin)의 수치가 증가했다. 트롬빈은 혈액의 응고에 관여하는 단백질 중 하나로 혈장 속에 존재하며, 혈관의 손상 또는 출혈 시에 활성화돼 혈액 응고에 도움을 준다.
연구팀은 혈액 응고 시간 및 혈액의 굳기가 정상화 되는 데이터를 얻었으며, 동물 시험을 통해 실혈과 혈액 응고 인자들의 수치가 개선되는 것을 증명했다.
특히 ‘MG1113’은 혈액 응고를 촉진하는 항체로 만들어져, 혈액 내 부족한 응고 인자를 직접 주사하는 기존 혈우병 치료제와 차이가 있다. 기존 약에 내성이 생긴 환자에도 쓸 수 있고, 혈우병 유형에 구분 없이 사용 가능한 게 특징이다.
기존 치료제보다 긴 반감기와 고농도의 제형으로 피하주사를 할 수 있다는 점도 주목할만하다. 약물 투여 횟수가 줄고, 통증이 심한 정맥 투여 대신 피부 표면 아래 주사가 가능해지면 환자의 편의성이 획기적으로 개선될 수 있다.
곽희천 GC녹십자 연구원은 “혈우병 환자는 평생 주기적으로 약을 투여 받아야 하는 만큼, 환자의 투여 부담 완화가 치료제 연구의 핵심”이라며 “순수 국내 기술로 개발되는 ‘MG1113’이 환자들의 삶의 질 개선에 도움이 되길 바란다”고 말했다.
‘MG1113’은 안전성 검증을 위한 국내 임상 1상을 진행중이며, 해당 연구 결과는 국제 학술지(Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis)에 게재됐다.
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