"미국에서 인정한 신약개발 바이오, 이제 쇼타임"

이슬기 디앤디파마텍 대표. /사진제공=디앤디파마텍

"연말이면 임상에 들어간 파이프라인만 10개입니다. 내년부터 미국에서 임상 성과와 관련한 소식이 줄줄이 쏟아질 겁니다. 쇼타임이죠."

코스닥 시장 상장을 추진 중인 디앤디파마텍의 이슬기 대표는 5일 머니투데이와 인터뷰에서 신약 개발 R&D(연구개발) 경쟁력에 대해 설명하며 이 같이 밝혔다.


디앤디파마텍은 최근 미국 FDA(식품의약국)로부터 알츠하이머성 치매 임상2B상 IND(임상시험계약서)를 승인받는 쾌거를 올리며 주목 받은 신약 개발 바이오 기술 회사다.

이 대표는 미국 존스홉킨스 의과대학 방사선의학과 부교수(현재 휴직)로, 디앤디파마텍 창업자다. 네이쳐 메디슨 등에 총 137편의 연구 논문을 발표했다.

전세계 최대규모 임상2상 연구…네이쳐에서도 주목
이 대표는 "FDA의 승인에 따라 파킨슨병과 알츠하이머병에 대해 750명 이상의 환자를 대상으로 임상2상을 진행하게 됐다"며 "단일품목 기준 전세계 최대 규모 임상2상 연구"라고 설명했다.


이어 "다국적 대형 제약사도 대규모 임상을 동시에 진행하는 경우는 흔치 않다"며 "2022년 상반기에는 임상2상 결과가 나올 텐데, 성공할 경우 파급력은 상상할 수 없을 정도"라고 말했다.

이 대표는 디앤디파마텍이 뇌염증을 타깃으로 파킨슨과 치매 치료 신약을 개발하는 연구에서 그 어떤 회사보다 앞서있다고 자신했다.

그는 "그동안 치매 치료제 개발에 뛰어든 수많은 회사가 실패한 이유가 아밀로이드베타라는 독성 단백질을 타깃으로 했기 때문"이라며 "디앤디파마텍은 퇴행성 뇌질환의 원인이 뇌염증이라는 가설을 선제적으로 제기했고, 이제 거의 정설로 자리잡았다"고 말했다.

실제 디앤디파마텍의 뇌염증 타깃 퇴행성 뇌질환 치료 등 주요 연구는 네이쳐 등 공신력을 인정받는 글로벌 주요 의학 저널에 다수 게재됐다. 국내에선 비교적 많이 유명하지 않지만, 오히려 미국 바이오 업계에서 디앤디파마텍을 더 알아주는 이유다. 네이쳐에서 디앤디파마텍을 심층 분석 기사로 다루기도 했다.

신약 개발 자신감 있다
이 대표는 신약 개발 성공 여부는 아무도 장담할 수 없다면서도, 자신감은 있다고 강조했다.

그는 "디앤디파마텍이 개발하고 있는 물질 기전과 전임상 결과 효과가 매우 뛰어나다"며 "대규모 임상은 막대한 비용이 드는데, 디앤디파마텍 같은 바이오 벤처에서 자신감이 없으면 불가능한 시도"라고 말했다.

이 대표는 자신감의 근거에 대해서도 설명했다.

그는 "디앤디파마텍의 퇴행성 질환 치료 신약은 전임상 단계에서 오랜 시간 준비를 통해 정교하게 동물 실험 모델을 만들었고, 1000마리 이상 테스트 했다"며 "전임상 단계에서 효능을 검증하는 데만 3~5년이 걸렸다"고 말했다.

이어 "앞으로 진행될 임상 데이터를 미리 예측할 수 없지만, 전임상 모델에서 이 정도 성공적인 결과면 이제 진짜 치매 치료제를 개발할 수 있다는 기대를 걸어볼 만하다고 본다"고 말했다.

이 대표는 또 "파킨슨병 환자 대상 첫 투여를 지난 2월에 했는데, 아직까지 문제가 발견되지 않아 장기 투여 안정성도 확보했다"며 "수백명을 대상으로 하는 임상2상에서 효능을 확인한다면, 3상에서 성공 가능성도 높다고 볼 수 있다"고 말했다.

글로벌 투자 시장에서도 디앤디파마텍의 잠재력을 알아봤다. 디앤디파마텍은 그동안 약 1600억원의 투자를 받았다. 2019년에는 전세계 바이오 기술 기업 펀드레이징(자금모집) 톱10에 이름을 올렸다.

미국에서 신약 개발 어벤져스를 모았다
미국 현지에서 확보한 기술 개발 및 임상 역량도 디앤디파마텍의 강점이다.

이 대표는 "디앤디파마텍은 모든 임상을 미국 현지에서 직접 관리하고 담당한다"며 "미국 FDA에서 다수의 파이프라인 임상을 승인받은 이유도 여기에 있다"고 말했다.

디앤디파마텍은 미국에 자회사 5개를 보유하고 있는데, 각 자회사가 파이프라인 임상과 연구개발을 맡고 있다. 디앤디파마텍이 미국에 구축한 임상개발팀에는 45명 이상의 정직원이 있다.

이 대표는 "디앤디파마텍 미국 임상개발팀에는 화이자, 아스트라제네카 등에서 평균 20년 이상 신약 개발 및 임상 경력을 쌓은 전문인력이 모여있다"며 "실제 FDA 승인을 받고 신약 상용화까지 경험한 개발자들이 다수 포진해 있는데, 한국뿐 아니라 미국에서도 보기 드문 조직 구성"이라고 말했다.

이어 "다국적 제약사에서 20년 이상 경험을 쌓은 베테랑 개발자는 돈만 보고 움직이지 않는다"며 "이들이 디앤디파마텍에 온 이유는 진짜 신약 개발 가능성을 인정하고, 꼭 성공하겠다는 사명감이 바탕이 됐기 때문"이라고 덧붙였다.

이 대표는 "일부 국내 신약 개발 바이오가 미국에서 임상3상을 실패했는데, 임상을 누가 진행하느냐도 중요하다"며 "디앤디파마텍은 미국 CRO(임상시헉수탁기관)에 임상을 맡기지 않고, 현지에서 전문가들이 직접 임상을 챙기기 때문에 더 성공 가능성이 높다고 자신한다"고 말했다.

또 "미국에서 임상을 진행하고 FDA 허가를 받으면 다른 나라 어디에서도 비교적 손쉽게 승인을 받을 수 있다"며 "디앤디파마텍이 한국 바이오 중 미국 임상에 대한 가장 뛰어난 노하우와 경쟁력을 확보한 기업이라고 생각한다"고 말했다.

총 22개 파이프라인, 하나 실패해도 문제 없어요
이 대표는 디앤디파마텍이 한 파이프라인에 의존하지 않는 탄탄한 체력을 확보한 기업이라고 강조했다.

디앤디파마텍은 신약 치료제를 비롯해 이미징바이오마커 등 총 22개 파이프라인을 보유하고 있다. 이중 8개 파이프라인은 이미 임상에 진입했고, 연말까지 2개 파이프라인의 임상이 추가될 예정이다.

이 대표는 "10개의 임상 파이프라인을 보유한 바이오 벤처나 스타트업은 글로벌 시장에서도 찾기 어렵다"고 말했다.

이 대표는 "하나의 파이프라인만 가진 회사는 한 번의 임상 실패로 기업 자체가 휘청거린다"며 "디앤디파마텍은 다수 파이프라인을 보유하고 있고, 각 적응증마다 3~5개의 후보물질을 갖고 있다"고 말했다.

이어 "만에 하나 하나의 파이프라인이 임상에서 실패하더라도 얼마든지 다른 후보물질과 파이프라인에서 가치를 창출할 수 있다"며 "퇴행성 뇌질환뿐 아니라 이에 필적할 만한 임팩트를 가진 췌장염, NASH(비알콜성지방간염), 비만, 당뇨 등 다양한 파이프라인을 보유했다"고 덧붙였다.

"글로벌 톱 수준 의과대학과 협력…K바이오 이정표 세우겠다"
이 대표는 디앤디파마텍이 다수의 파이프라인을 보유하고 또 앞으로 확보할 가능성이 높은 이유에 대해서도 설명했다.

이 대표는 "디앤디파마텍은 존스홉킨스 의과대학을 비롯해 예일, 브라운, 듀크 등 글로벌 톱 수준의 의과대학과 다양한 공동 연구를 진행하고 있고, 꾸준히 연구비 지원을 하고 있다"며 "이를 기반으로 경쟁력을 갖춘 신약 후보물질을 지속적으로 확보할 수 있는 토대를 마련했다"고 말했다.

이 대표는 "난치병을 치료할 수 있는 신약을 개발해 환자에게 실질적인 도움을 주고 싶다는 꿈을 가진 이들이 모인 회사가 디앤디파마텍"이라며 "디앤디파마텍이 글로벌 바이오 기업으로 발돋움하고, 우리의 경험이 한국 바이오의 해외 진출에 도움이 될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.