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셀리버리, 글로벌 톱10 제약사에 희귀유전병 치료신약과 전송 플랫폼 기술의 분리 라이센싱 제시

  • 정희영 MTN기자
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  • 2020.12.21 10:07
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셀리버리 (12,450원 ▼400 -3.11%)가 톱10 글로벌 제약사(일본 다케다)와 지난 2년간 진행한 선천적 희귀유전질환인 프리드리히 운동실조증(FRDA) 치료신약 공동개발을 성공리에 마무리하고 사업적 협상을 시작했다.

프리드리히 운동실조증은 생체 내 프라탁신(frataxin) 단백질의 결핍으로 인해 뇌신경세포와 심장근육세포의 기능이 정지돼 비대성심근증 및 심부전증의 발병으로 청소년기 환자를 사망에까지 이르게 하는 무서운 유전병이지만, 현존하는 치료제는 없는 실정이다.

셀리버리는 2년 전 이 글로벌 제약사의 제안으로자사의 '약리물질 생체 내 전송기술 TSDT 플랫폼'을 활용해 이 무서운 유전병에 대한 치료신약(CP-FXN) 공동개발을 시작했고, 3단계로 이루어진 지난 2년여의 마일스톤 기간 동안 CP-FXN의 질병치료효능을 성공적으로 입증해왔다. 특히, 프라탁신 단백질결핍 비대성심근증 동물모델은 생후 12주(사람나이:약25세) 이전에 모든 개체가 사망할 정도로심각한 유전병 모델임에도 CP-FXN 투여 개체들이 기대 이상의 높은 생존율을 보여, 다케다연구자들이 놀라움을 표했다고 알려졌다.

최근 글로벌 톱10 제약사와 마일스톤 3단계를 완료한 후, 그 다음단계를 논의하는전략회의를 가진 것으로 알려졌다.

이 회의에서는 이 제약사가 CP-FXN이 심장과 뇌에 얼마나 빨리, 어느정도 들어가며(약동학, PK), 존재량에 대비한 치료효능(약력학, PD)의 상관관계 등 마일스톤 3단계 시험의 모든 데이터를 셀리버리 측에 제시했으며(데이터는 상대 회사와의 계약에 의해 밝힐 수 없음), 셀리버리도 일본과 동일조건으로 진행된 효능평가결과를 공개(투약 후 61일째 ? 위약투여군: 100% 사망, CP-FXN 투여군: 80% 생존)하며, '죽는 것을 살리는' 전례 없는 결과를 발표했다고 알려졌다.

셀리버리 사업개발 팀장은 "이 글로벌 제약사가 당사와의 2년전 공동개발 계약을 통해 두 가지의 목적이 있었는데 첫번째가, TSDT 플랫폼기술의 실체를 검증하는 것이고 두번째가, TSDT 플랫폼을 이용한 이 희귀유전병 치료신약 개발이었다"고 밝히며,

이어 “이번 계약의 마지막 마일스톤이 완료된 현 시점에서이 제약사는 이 두 가지의 목표를 모두 달성했다"고 덧붙였다.

실제로 이번 회의에서 지난 2년간 얻어진 공동개발 관련 모든 데이터를 검수한 이 제약사의 공동개발 책임자는, "CP-FXN의 의심할 수 없는 세포-/조직-투과능을 통해 TSDT 플랫폼기술은 명확히 검증됐으며, 이 신약물질의 치료효능 또한 일본과 한국에서의 반복된 시험을 통해 증명됐다"고 밝혔다.

선천적 운동실조 및 심장기능 이상으로 인해 사망에 이르는 이 무서운 유전질환을 치료할 수 있는 치료신약 CP-FXN의 개발성공 및 TSDT 플랫폼기술의 실체검증 완료라는 결과에 대해서 다케다?셀리버리 양사가 이견이 없었던 만큼, 이번 전략회의에서는 그 다음 단계에 초점이 맞춰졌다.

이 제약사 측은 CP-FXN을 포함해, 혈뇌장벽투과(BBB-penetrability)를 가능케 하는 TSDT 플랫폼 기술의 비독점적 사용권리까지 아우르는 포괄적 라이센싱을 제안했으나, 셀리버리 측은 CP-FXN과 TSDT 플랫폼기술을 분리시켜 각각에 대한 개별 계약을 맺는 것을 제안했다.

셀리버리 관계자는 "이 유전병 치료신약 개발에 2년 이상의 시간과 상당히 많은 인적.물적 자원이 투입된 만큼, 개별 2건의 사업화를 원한다고 상대 측에 제안했으며, 대신, 자세히 밝힐 수는 없지만, 이 제약사가 요구하는 조건들을 적극 반영해 CP-FXN 라이센싱에 대해 카운터 오퍼 조건을 제시했다"고 설명했다.

상대 제약사의 공동개발 책임자는 "CP-FXN의 개발에 많은 투자를 한 셀리버리의 입장이 충분히 이해가 된다"면서 "이번 공동개발 프로젝트를 통해 TSDT 플랫폼기술의 가치를 직접 확인한 만큼, 최선을 다해 양사가 모두 만족할 만한 딜(deal) 구조 및 계약규모가 될 수 있도록 여러 부처와 협의하여 알려주겠다"고 대응했음을 밝혔다.

조대웅 셀리버리 대표는 "공동개발계약 초기의 목표였던 TSDT 플랫폼기술의 실체적 증명 및 선천적 희귀유전질환 치료제개발을 달성해 굉장히 기쁘다"면서 "협업 연구기간이 일반적 공동개발 프로젝트에 비해 길지 않았음에도 불구하고, 진행이 더딘 것이 아니냐, 중간결과가 좋지 않아서 당장 기술이전이 되지 않는 것이 아니냐 등의 억측이 만무했고, 순조로이 진행되고 있던 결과에 대해 계약상 공식적으로 밝힐 수 없다는 것에 답답했다"고 말했다.

이어 "신기술검증과 신약물질 도출이 당장 이루어 질 것이라고 선제적이고 자의적인 투기감을 갖는 단기 투자자들에게 오랜 기간 시달려왔다"면서 "당사가 이제 상장 2년을 맞는 신생기업임을 고려할 줄 알고, 라이센싱 비즈니스는 협의하고 합의해야 할 상대가 있는 협상의 예술(art of negotiation) 임을 인정하는 현명한 투자를 바라는 마음이 크다"고 덧붙였다.

이어 조대표는, ”그러나, 드디어 그 동안 연구개발에 매진한 결과가 가시적으로 드러났다” 라고밝히며, “세계 10위권의 글로벌 제약사와의 신약 공동개발에 그 동안 너무 많은 에너지를 들인만큼 좋은 조건에서 이 불치유전병 치료신약 및 TSDT 플랫폼기술의 비지니스를 마무리 하고싶다” 라고 소감을 밝혔다.

조 대표는 추가로 "죽는생명을 살리는 치료 효능이 증명된 만큼, 이 제약사가 미국 데날리社 (Denali)의 플랫폼기술을 라이센싱할 때 지불한 계약금 1억5,000만 달러와 마일스톤 금액 12억 달러 규모 케이스와, 또 다른 기술라이센싱 딜이었던 미국 스트라이드바이오(StrideBio)의 계약금 3,000만 달러와 마일스톤 금액 6억 8,000만 달러를 기준으로 보수적이지만 긍정적으로 판단하고 있다"고 덧붙였다.

정희영 머니투데이방송 MTN 기자



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