GC녹십자, 세계 첫 뇌실투여 방식 헌터증후군 치료제 日 허가

머니투데이

지영호 기자

헌터증후군 치료제 '헌터라제' / 사진제공=GC녹십자

GC녹십자 (109,100원 ▼1,500 -1.36%)는 파트너사인 ‘클리니젠(Clinigen K.K.)’이 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 뇌실 내 투여 방식의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV’의 품목허가를 획득했다고 22일 밝혔다. 이 같은 방식의 헌터증후군 치료제가 허가를 받은 것은 이번이 세계 처음이다.

‘헌터라제 ICV’는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다. 기존 정맥주사 제형의 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하지 못해 ‘뇌실질 조직’에 도달하지 못하는 점을 개선한 것이다.

이번 허가는 중증형 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 방식을 적용할 수 있다는데 의미가 있다. 중추신경손상을 보이는 환자는 전체 헌터증후군 환자의 70%다. ‘헌터라제 ICV’는 환자의 뇌혈관과 중추신경 세포까지 약물을 전달시켜 인지능력 상실이나 심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상으로 인한 증상까지 완화시킬 수 있을 것으로 기대된다.

GC녹십자는 일본 국립성육의료연구센터 오쿠야마 토라유키 교수가 진행한 임상에서 ‘헌터라제 ICV’가 중추신경손상을 일으키는 핵심 물질인 ‘헤파란황산(HS)’을 크게 감소시키고, 발달 연령 유지나 개선 효과를 보였다고 설명했다.

허은철 GC녹십자 사장은 “이번 승인은 중증형 헌터증후군 환자의 중추신경손상 문제에 대한 미충족 수요를 해소하기 위해 노력해 온 환자와 의료진, 지역사회의 큰 업적이 될 것”이라고 말했다.

헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만명 중 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다.