[단독]종근당, 희귀병 샤르코마리투스藥 첫 임상결과 연내 나온다

종근당 (100,600원 ▼1,200 -1.18%)의 '샤르코마리투스병' 치료제 첫 임상 결과가 이르면 연내 나온다. 50% 확률로 유전돼 손·발의 변형을 일으키는 이 희귀병의 전 세계 첫 치료제 개발이 본격 시작되는 셈이다. 종근당으로서는 하나의 '플랫폼 기술'(다양한 신약을 만들어 낼 수 있는 기반 기술)에서 터져나올 신약 후보군도 더 살찌울 수 있게 된다.

4일 제약업계에 따르면 종근당은 프랑스에서 임상 1상을 진행 중인 샤르코마리투스병 치료물질 'CKD-510'의 임상 완료 예상시점을 올해 9월 30일로 제시했다.


한 제약업계 관계자는 "연구를 위한 의미 있는 수준의 임상 대상자 확보가 이뤄져 대략적 임상 완료 시점을 제시할 수 있게 된 것"이라고 말했다. 해당 프랑스 임상의 대상자 모집 1차 목표는 88명. 아직 88명 전부가 모집된 것은 아니지만 이제 임상 결과 도출 시점을 가늠할 만큼의 숫자는 확보한 것으로 전해진다.

종근당 관계자는 "추가로 대상자를 확보해 88명 이상으로 임상을 진행할 수도 있다"고 말했다. 대상자를 최대한 확보해 유의미한 임상 결과를 내겠다는 뜻이다.

통상 3단계를 거치는 신약 임상 과정에서 1상은 통상 인체에 안전하게 투여할 수 있는 투여량을 점검한다. 신약의 효능을 증명하는 '본게임' 격인 2상 이후를 위한 예비단계다. 따라서 1상 완료는 예비단계의 출구이자 본게임 진입이다. 세계 첫 샤르코마리투스병 치료제 개발 본게임 진입이 눈 앞에 온 셈이다.


샤르코마리투스병은 전체 인구의 2500명 당 한명 꼴로 발생하는 희귀유전질환이다. 온몸의 근육이 위축돼 힘이 약해지고 손·발에 변형이 생긴다. 마치 샴페인 병을 거꾸로 세운 것과 같은 기형을 유발한다. 제대로 걷지 못하고 다리를 끌거나 저는 증상도 유발한다.

현재 전 세계적으로 치료제가 없는 이 질환은 국내에서 한 때 삼성가(家) 가족력으로도 통했다. 삼성가 장손인 이재현 CJ그룹 회장은 공식적으로 샤르코마리투스병을 앓고 있다는 점이 확인됐다. 고(故) 이건희 삼성 회장 역시 생전에 샤르코마리투스병 탓에 목 근육이 약해져 음식이 기도로 넘어가버리는 일이 흔했다고 전해진다.

'CKD-510' 개발 본격화는 종근당에 세계 첫 샤르코마리투스병 치료제 도전이라는 의미 이상이기도 하다. 신약 플랫폼 기술을 통한 파이프라인(신약후보물질) 강화 효과도 노릴 수 있다.

'CKD-510'는 종근당의 주력 신약 플랫폼인 '히스톤디아세틸라제6(HDAC6)' 억제제를 통해 개발중이다. HDAC6는 다양한 염증성 질환에 영향을 미치는 단백질로 이를 억제하면 신약 영역을 대폭 늘릴 수 있다. '플랫폼' 기술로 불리는 이유다. 종근당은 현재 'CKD-510'외에 자가면역질환 치료제 'CKD-506', 헌팅턴병 치료제 'CKD-504' 파이프라인도 확보하고 있다.

한 업계 관계자는 "각 파이프라인 임상이 한발씩 더 나갈 수록 신약 플랫폼 기술의 가치도 뛰어오를 것"이라며 "CKD-506과 CKD-504의 임상 진행상황도 주목해야 하는 이유"라고 말했다.