툴젠·앱클론, 고형암 타깃 '차세대 CAR-T 치료제' 공동개발 맞손

유전자교정 전문기업 툴젠 (61,100원 ▲400 +0.66%)은 항체기반 CAR-T 치료제 전문기업 앱클론 (15,440원 ▲230 +1.51%)과 고형암 타깃 차세대 CAR-T 공동연구개발 계약을 체결했다고 4일 밝혔다. CAR-T 치료제는 환자의 T세포를 이용해 특정 암세포만 제거한다. 현재 시판 중인 CAR-T 치료제는 혈액암에서 우수한 효능을 나타내나 고형암에서는 치료 효능이 낮아 전세계에서 활발히 연구개발이 이뤄지는 중이다.


양사는 이번 계약에 따라 툴젠의 유전자교정 기술, 앱클론의 zCAR-T 플랫폼을 접목해 고형암의 치료에 적합한 차세대 면역세포치료 플랫폼을 개발할 계획이다. 개발된 플랫폼은 공동 소유한다.

툴젠의 T 세포 적용 유전자가위 플랫폼 중 하나인 Styx-T 는 T세포의 기능억제에 관련된 유전자를 유전자교정을 통해 제거, T세포의 높은 활성을 유지한다. 툴젠은 이를 기반으로 우수한 고형암세포 사멸 효능을 유도하는 기술을 개발, 2018년 '캔서 리서치(Cancer research)' 에 논문을 게재했다. Styx-T가 기존 CAR-T에 비해 암세포를 만났을 때 나타나는 면역 기능성이 향상되며 이러한 항암 기능성을 오래 유지해 세포 및 동물 모델 시험에서 월등한 암 제거능을 보였다는 게 툴젠 측 설명이다.

앱클론의 zCAR-T(Switchable CAR-T) 플랫폼은 CAR-T 세포치료제의 활성을 조절하는 스위치 물질을 적용한 차세대 CAR-T 기술이다. 어피바디(Affibody)+코티닌(Cotinine)으로 이루어진 스위치 물질은 인체에 무해하며 생산성이 높다. 스위치 물질의 투여에 따라 CAR-T의 활성을 제어해 CAR-T 치료제의 단점으로 꼽혔던 CRS 독성을 최소화할 수 있다. 앱클론은 zCAR-T 플랫폼을 적용한 난소암 타깃의 AT501을 개발 중이며 2023년 임상 진입이 목표다.

이종서 앱클론 대표는 "CAR-T 세포치료제의 미개척 분야인 고형암에서 높은 효능과 안전성을 가지는 치료제의 개발을 기대한다"며 "국내의 세포유전자치료제 시장에서 First-In-Class 치료제를 개발하는 기업으로 나아가겠다"고 했다.


김영호 툴젠 대표는 "Styx-T를 비롯한 유전자교정 기반 면역세포 기능향상 기술은 모든 CAR-T치료제에 적용이 가능한 플랫폼 기술만큼 다수의 기술이전 성과가 도출될 시기가 멀지 않았다"고 내다봤다.