26억→600만원 아래로…신생아 살리는 '이 주사' 곧 건보 지원

해외에서 1회 투약비용이 26억원에 달하는 척수성 근위축증 치료 신약 '졸겐스마'가 곧 국민건강보험(건보) 지원을 받아 의료현장에서 처방된다. 지난 달 1회 투약비용 약 5억원이던 혈액암치료제 킴리아의 건보 적용이 시작된 것을 기점으로 초고가 의약품의 건보 지원이 탄력을 받는 양상이다.

16일 의료계에 따르면 건강보험심사평가원은 최근 제5차 약제급여평가위원회(이하 약평위) 심의에서 한국노바티스의 '졸겐스마주'에 대해 급여 적정성이 있다는 평가를 내렸다. 곧 건보에 적용될 약 가격을 정하고 건보 지원을 한다는 뜻이다.


약평위는 급여 필요 시 먼저 승인을 받아야 하는 '사전 승인'과 '환자 단위 성과 기반 위험분담 및 총액제한' 적용을 조건으로 급여 적정성을 인정했다. 이는 앞서 건보 적용을 받은 또다른 척수성 근위축증 치료제 '스핀라자'와 동일한 조건이다.

졸겐스마는 투약 비용이 세계에서 가장 비싼 치료제다. 의약품 가격 비교 업체 굿알엑스(GoodRX)에 따르면 지난해 미국에서 연간 치료 비용이 가장 비쌌던 약은 졸겐스마였다. 투약 비용은 212만5000달러(약 26억원)에 달한다.

이 약은 평생 1회 정맥 투여로 척수성 근위축증을 치료할 수 있는 국내에서 허가된 최초이자 유일한 유전자 대체 치료제다. 척수성 근위축증은 SMN1 유전자 결핍 또는 돌연변이로 인해 근육이 점차 위축되는 희귀 유전질환이다. 졸겐스마는 SMN1 유전자의 기능적 대체본을 제공해서 질환의 근본 원인을 제거한다. 이 같은 효능을 인정받아 지난해 5월 식품의약품안전처의 허가를 받았고 1년만인 최근 약평위 문턱을 넘었다.


척수성 근위축증은 전 세계적으로 신생아 약 1만명당 1명 꼴로 발생한다. 환자 절반 이상이 제 1형 척수성 근위축증으로 치료를 받지 못하면 이 가운데 90% 이상이 만 2세가 되기 전에 사망한다. 때문에 국내 척수성 근위축증 환자 150~200명 대다수는 신생아인 것으로 추정된다.

지난해 10월 7일 열린 보건복지부·질병관리청 국정감사장에서 척수성 근위축증을 앓고 있는 13개월 아이의 엄마인 남 모씨가 참고인으로 출석해 "치료제인 졸겐스마가 국내 허가됐지만 돈이 없어 아이가 죽거나 평생 장애를 가지고 살아야 하는 상황"이라며 졸겐스마의 빠른 건강보험 청구를 촉구했다. 지난 2월 가수 백지영은 한국노바티스·한국척수성근위축증환우회와 함께 '희망의 빛' 뮤직비디오를 만들기도 했다. 척수성 근위축증을 알리는 '#같이숨쉬자' SNS 캠페인도 진행하고 있다.

앞으로 졸겐스마는 건강보험공단과의 약가 협상 등 과정을 거쳐 건강보험 적용을 받게 된다. 현행 건보 체계에서는 약평위 심의 후 건보공단의 건보 적용 약값을 얼마로 할지 60일 내에 결정하고 30일 이내에 이를 건강보험정책심의위원회에서 최종 심의, 의결한다. 따라서 빠르면 오는 7~8월 급여 적용이 가능할 전망이다.

건보 적용 약값이 어느정도가 될지 관건이다. 졸겐스마는 영국과 미국, 일본 정부에서 각기 28억원, 25억원, 19억원 약값을 인정받았다. 의료계에서는 일본 수준에서 약값이 결정되지 않겠냐는 전망이 나온다. 앞서 건보 적용이 결정된 혈액암 치료제 킴리아의 건보 적용 가격도 일본과 비슷한 3억6000만원으로 결정됐다.

원래 희귀질환 치료제는 환자가 건보 가격의 10%를 부담해야 한다. 따라서 졸겐스마의 약값이 일본과 같은 수준인 19억원에 결정돼도 원래 대로라면 환자는 2억원에 육박하는 약값을 부담해야 한다. 하지만 이 약에는 환자 본인 부담금 상한제가 적용돼 소득 분위에 따라 83만~598만원만 내면 되고 건보가 나머지를 부담한다.