헬릭스미스 "iDMC 추가자료 요청 수시, 중간결과 7월 중순 그대로"

김선영 헬릭스미스 대표는 "엔젠시스 당뇨병성 신경병증(DPN) 중간결과가 7월 중순 나올 것이라 했는데 지켜질 것으로 판단한다"고 밝혔다.

김선영 헬릭스미스 대표가 28일 오전 서울 마곡 본사에서 기자간담회를 열고 엔젠시스 임상에 대해 설명하고 있다. /사진=박미리 기자

김 대표는 28일 오전 서울 마곡 헬릭스미스 (4,455원 ▲45 +1.02%) 본사에서 열린 기자간담회에서 엔젠시스 글로벌 임상 3상 중간결과 발표 관련 "이번 주말 미국 독립적 데이터 모니터링 위원회(iDMC)에서 추가자료를 요청했다"면서 이같이 말했다.

그 동안 iDMC 중간결과는 3상 성공 여부의 가늠자로 여겨져왔다. iDMC에서 임상 샘플 사이즈를 몇명으로 해야할지 알려주는데 해당 결과에 따라 성공 가능성을 예측할 수 있기 때문이다. 헬릭스미스는 샘플 사이즈를 152명으로 설정했고 최대 250명까지 늘릴 수 있도록 임상계획을 짰다. 즉 iDMC에선 △샘플 사이즈 152명 △152~250명 △중단 세 가지 결과를 통보할 수 있는데 중단만 아니면 임상 성공 가능성이 높다는 해석이 가능하다.

김 대표는 iDMC 추가자료 요청이 임상실패를 의미하는 건 아니라고 못박았다. 그는 '추가자료가 무엇인지' 질문을 받고 "추가자료는 안전성 등 숫자를 확인해달라는 정도 수준이었다. 크리티컬(critical)한 자료는 아니었다"며 "추가자료는 수시적으로 나온다. 보내준 데이터에 의문사항이 있으면 iDMC 측에서 요청하고 우리가 보완하는 과정이 진행되는 것"이라고 강조했다.

현재 엔젠시스 3상 임상 등록환자 수는 지난 3월 중순 100명을 돌파했고 현재 134명 등록됐다. 헬릭스미스는 오는 8월 초중순까진 목표 인원을 채울 수 있을 것으로 보고있다. 코로나19가 끝나가면서 등록속도가 빨라지고 있다는 전언이다.


김 대표는 "8월 임상환자 등록이 완료되면 내년 1~2월에는 톱라인을 발표할 수 있을 것으로 전망한다"며 "정기 주주총회 이전 발표하는 게 목표"라고 했다. 이어 "시판허가 상용화는 이미 시작했다. 2, 3상 일관성, 뛰어난 효과, 특별한 원리 등에 기반해 시장 준비를 해야된다고 판단했다"며 "상용화 파트너를 물색 중이다. 빅파마 등과는 장기간 커뮤니케이션하고 있고 이에 따라 기술이전 등 다양한 파트너십을 구축해나갈 것"이라고 덧붙였다.

그러면서 "엔젠시스는 미국 식품의약국(FDA)로부터 2018년 첨단재생의학 치료제로 지정받으면서 미국 유전자 치료 개발사에서 큰 획을 그었다"며 "간단한 근육주사를 통해 환자에 주사해서 치료하고자 하는 새로운 개념의 재생의료 치료제다. 100개 이상 기업이 도전했으나 임상 3상에서 실패했고 3상 돌입은 우리가 유일하다"고 말했다. 헬릭스미스에 따르면 미국 당뇨병 시장에는 환자가 3000만명, 이중 28.5%인 855만명이 DPN 환자로 추산된다.

헬릭스미스는 2022년 하반기에서 2023년 사이 퀀텀도약하는 게 목표라고 했다. 이는 엔젠시스를 비롯한 후보물질 기술이전, 바이오 플랫폼 사업 등을 통해 실현하겠다는 설명이다.

김 대표는 "엔젠시스는 현재 이런 제품이 없고 경쟁제품도 10년 가까이 보기 힘들다는 점에서 시장 경쟁력이 크다고 본다"며 "이를 통해 기술이전을 할 수 있을 것으로 판단하고 올해나 내년 파트너십을 찾아 재무적 이익을 추구하겠다"고 말했다. 이어 "엔젠시스 만큼, 혹은 그보다 훌륭한 신규 후보물질이 많다"며 "이러한 후보물질 가치를 올리거나 과감히 기술이전하든지 여러 방법을 통해 물질 가치, 회사 가치를 올려나가겠다"고 강조했다.