미래셀바이오, 세계 최초 간질성 방광염 '완치 가능성' "임상2상 내년 완료"

"희귀난치성 질환인 간질성방광염의 완치 가능성을 확인했습니다. 일본과 미국 임상을 추진해 세계 유일의 배뇨 장애 질환 세포 치료제 전문기업으로 자리잡겠습니다"


6일 제주도에서 열린 '인터비즈 바이오 파트너링&투자포럼 2022'에서 만난 바이온 (851원 ▲46 +5.71%)의 관계사 미래셀바이오의 정형민 대표는 동종배아줄기세포 유래 중간엽줄기세포 치료제(MR-MC-01)의 임상1상 결과에 대해 이같이 밝혔다.

정형민 대표는 건국대학교 의대 교수 겸 줄기세포연구센터 센터장으로, 세계 최초 인간배아줄기세포 유래 황반변성 질환 치료제를 개발했다. 정 대표는 2013년부터 간질성방광염 치료제를 개발하고 있다. 저활동성 방광 치료제는 임상1상시험계획(IND)를 제출했고, 과민성 방광 치료제 개발도 계획하고 있다.

뚜렷한 원인이 없는 간질성 방광염은 소변이 찰 때 심한 방광 통증을 호소하고, 주간 빈뇨, 야간뇨, 절박뇨 등을 동반하는 질병이다. 간질성 방광염을 진단하기 위한 내시경 검사에서 방광 내 허너 병변이 발견된다.

1회 주사로 간질성 방광염 완치 기대, 임상 2상 환자 모집 완료

정형민 미래셀바이오 대표/사진=김건우 기자

이번 임상1상은 기존 허가 약물에 대한 반응성이 없는 중증 간질성 방광염 환자를 대상으로 MR-MC-01의 안전성과 잠재적 치료효과 평가를 목적으로 했다.임상시험기관은 서울아산병원이며, 책임자는 비뇨의학과 주명수 교수가 맡았다. 임상 방법은 저용량 투여군 3명, 고용량 투여군 3명에 대해 2000만개의 세포를 투약한 후 12개월의 관찰기간을 가졌다.


임상1상 결과 안전성 평가는 투약 환자 전원에서 이상 반응이 발생하지 않았다. 혈액·생화학·소변 검사, 복부골반 컴퓨터 단층촬영(CT) 등에서 특이 소견이 없었다. 유효성 평가는 환자 1명이 MR-MC-01 투약 후 1년5개월만에 방광 내 허너병변(Hunner Lesion)의 완전 소실을 확인했다. 간질성 방광염의 '완치' 가능성을 확인한 것이다.

정 대표는 "기존 치료제는 3시간에 한번씩 약을 먹어야 했지만 MR-MC-01는 1회 투여만으로 2주만에 증세가 호전되는 것을 확인했다"며 "임상에 참여한 모든 환자가 기존 치료제를 먹지 않아도 될 만큼 통증이 감소했고, 1명의 환자는 방광 조직이 정상적으로 돌아왔다 "고 말했다.

미래셀바이오는 MR-MC-01 임상 2상에 속도를 낼 예정이다. 모집을 완료한 16명의 환자를 대상으로 5000만개 세포의 고용량 투여를 통한 유효성 평가를 내년말까지 진행할 예정이다. 특히 MR-MC-01는 2020년 11월 식품의약안전처로부터 희귀의약품 제30호로 지정받은 상태다. 희귀의약품은 임상 2상 결과를 바탕으로 조건부 판매허가를 받을 수 있다. 미래셀바이오는 2024년 하반기 품목허가를 목표로 하고 있다.


줄기세포 활용 배뇨 장애 논문 최다 등록, 고령화 시대 수혜

(왼쪽부터)미래셀바이오의 CTO 홍기성 이사, 김은영 대표, 제주대 박세필 줄기세포연구센터장, 바이온 김병준 대표/사진=김건우 기자

그동안 간질성방광염은 치료 후에도 지속되거나 재발하고, 환자들이 성기능 장애, 수면장애, 우울, 불안 등을 호소하는 경우가 많았다. MR-MC-01가 품목허가를 받으면 간질성 방광염 환자들의 삶의 질을 크게 개선시킬 수 있을 것으로 기대된다.

미래셀바이오가 연구하는 간질성방광염, 저활동성 방광, 과민성 방광 등은 40~50대에 주로 발병한다. 고령화에 따라 환자가 급증해 최소 1억명 이상의 환자가 존재하고, 관련 세계 시장 규모가 60억 달러(약 7조8300억원)에 달한다고 정 대표는 전했다.

미래셀바이오는 이번 인터비즈 바이오 파트너링&투자포럼에서 3개의 제약사와 미팅을 진행한다. 내년에는 미국 샌디에이고에서 열린 바이오 인터내셔널 컨벤션(BIO USA)에 참가해 기술을 알릴 예정이다.

정 대표는 "전 세계에서 간질성 발광염 줄기세포 치료에 대한 임상시험 및 개발은 미래셀바이오가 최초이자 유일하다"며 "국내에서는 희귀병이지만, 미국은 500만명의 환자가 있을 만큼 시장성이 있다"고 말했다.이어 "국내임상2상을 진행함과 동시에 라이선스 아웃을 추진하고, 코스닥 기술특례 상장을 위한 기술평가도 진행할 예정"이라며 "일본과 미국 임상도 진행해 글로벌 진출을 추진하겠다"고 덧붙였다 .