진코어, 초소형 염기교정 유전자가위 기술 개발

머니투데이

이유미 기자

효과적인 체내 유전자 교정 치료를 위해서는 치료 목적에 맞게 유전자 가위를 원하는 곳에 전달하는 기술이 뒤따른다. AAV(아데노부속바이러스)를 이용하는 게 가장 최선의 방법으로 알려져 있다. 하지만 AAV가 전달할 수 있는 유전자 크기는 4.7 kb로 제한적이다. 대표적 크리스퍼 유전자가위는 흔히 카스9로 불리는 'CRISPR-Cas9'다. 하지만 이는 유전자 크기가 크다. 카스9 기술이 가장 대중적임에도 불구하고 유전자 치료제로서의 한계가 있어 왔던 셈이다.

이런 가운데 한국생명공학연구원 연구원창업기업 진코어(대표 김용삼)가 초소형 염기교정 유전자가위 기술 개발에 성공했다. 회사는 해당 성과를 세계적 저널인 '네이처 케미컬 바이올로지'(IF 16.174) 온라인 판에 게재했다고 11일 밝혔다.

진코어가 개발한 것은 새로운 염기 교정 유전자가위다. 기존에 전달 가능했던 간 외 △뇌 △근육 △심장 △폐 등 다양한 조직으로 전달이 가능해진 것이다. DNA 절단이 필요 없는 염기 교정이 가능해 유전자 치료제로서의 사용 가능성을 높였다는 게 이번 연구의 주된 의의다.

논문을 통해 공개한 동물모델에 따르면 해당 기술은 AAV 바이러스의 전달 가능성과 및 교정 효율을 시사한다. 기존 유전자 가위로 접근할 수 없었던 염기 변이에 의한 유전 질환을 치료할 수 있는 길을 열 수 있을 것으로 진코어 측은 보고 있다.

김용삼 진코어 대표는 "최근 서울연구센터를 확장하고 대규모 인력을 유치해 초소형 유전자가위 기술 기반의 유전자 치료제를 개발 중"이라며 "치료 가능한 유전 질환을 확대할 수 있다는 가능성을 보여준 게 이번 연구의 성과"라고 설명했다. 이어 "인류 발전에 기여할 수 있는 유전자 치료 기술로 자리잡길 바란다"고 덧붙였다.

해당 논문은 'Hypercompact adenine base editors based on transposase B guided by engineered RNA'라는 이름으로 게재됐다. 제 1저자는 김도연 박사와 정유희 박사다. 교신 저자는 김용삼 진코어 대표가 수행했다. 중소벤처기업부·농촌진흥청·과학기술정보통신부·생명연이 지원했다.