바이젠셀, 급성골수성백혈병치료제 치료목적 사용승인 획득

바이젠셀 (4,765원 ▲140 +3.03%)은 연구개발중인 바이티어(ViTier™) 플랫폼 치료제 'VT-Tri'가 식품의약품안전처로부터 급성골수성백혈병 환자 치료목적 사용승인을 획득했다고 13일 밝혔다.

치료목적 사용승인 제도는 생명이 위급한 중증의 환자나 대체 치료수단이 없는 환자에게 치료를 위해 임상시험중인 의약품을 사용할 수 있도록 식약처가 허락해주는 제도다.


이번에 사용승인 받은 치료제는 현재 임상 1상을 진행 중인 항원특이살해 T세포 치료제 'VT-Tri(1)-A'로, 급성골수성백혈병(AML) 환자 치료를 위해 개인별 환자 대상으로 치료목적 사용승인을 받게 됐다.

급성골수성백혈병은 만성골수성백혈병과 달리 암 유전자 표적이 불확실하고 가변적이다. 집중화학요법을 치료에 활용하지만 강한 독성 부작용으로 고령자 및 기저질환자에 대한 치료가 매우 어렵다. 나이가 들수록 환자 발생은 매우 증가하는데, 65세 이상의 고령환자는 5년 내 생존율이 20%에 못 미칠 정도로 치명적이다.

다행히 최근에는 신약과 조혈모세포이식 기법의 지속적인 발전으로 치료 성적이 점점 나아지고 있는 추세다. 다만, 항암치료 반응이 좋지 않거나 조혈모세포이식 후에도 재발한 경우와 70세 이상의 고령을 포함한 여러 임상 조건으로 조혈모세포이식의 보험급여 적용 대상에서 제외되는 환자의 경우 예후가 좋지 않아 생존율 개선이 요구된다.


바이젠셀은 지난 2007년부터 2013년까지 급성골수성백혈병 환자의 단일 WT1 종양항원을 표적(WT1-CTL)으로 하는 연구자주도 임상을 실시했다. 그 결과 무재발생존율 71%, 5년 재발률 0%와 함께 WT1-CTL에 대한 안전성과 효능을 확인했다.

이후 백혈병 항원특이살해 T세포 치료제의 공격성을 개선해 단일 항원 WT1뿐 아니라 급성골수성백혈병 암세포가 가지고 있는 3가지 공통종양항원(WT1, Survivin, TERT) 표적을 동시에 공격하도록 만든 차세대 T세포 치료제 VT-Tri(1)-A를 개발해 임상연구를 진행중이다.

김태규 바이젠셀 대표는 "급성골수성백혈병은 잦은 재발 및 기존 치료제에 불응하는 난치성 질환"이라며 "VT-Tri의 임상연구를 지속해서 급성골수성백혈병으로 고생하고 있는 환우 및 가족들에게 새로운 치료대안과 희망을 제시할 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.