㈜에이파마, '퍼스트 인 클라스(세계 최초의 약)' 머지않았다

지금까지 승인된 치료가 불가능한 것으로 여겨졌거나 치료제가 없는 질환을 새로운 작용기전으로 치료하는 신약을 '퍼스트 인 클라스 (세계 최초의 약)'이라고 한다. 뚜렷한 치료제가 나와 있지 않고, 증상을 완화하고 상태를 유지하는 정도의 치료법만 있는 대표적인 질환이 비알코올성 간질환과 염증성 장 질환이다.

국내에만 연 8만 명 이상의 환자들이 비알코올성 간 질환과 염증성 장 질환을 앓고 있으며, 이들은 증상을 완화하기 위해 생물학적 제재인 주사제를 장기적으로 투여해야 하는 데 불편과 부담해야 할 비용이 클 수밖에 없다.

세계적으로 약 1조 원 규모의 시장으로 추산되는 비알코올성 간 질환과 염증성 장 질환 치료제 시장에 ㈜에이파마가 등장했다. ㈜에이파마는 머니투데이와 동국대학교산학협력단이 주관한 <2022년 베스트브랜드&테크기업> 대상에서 기존의 약물에 비해 효능이 우수하고, 투여가 용이하며, 환자의 치료비를 현저히 절감할 수 있는 '경구용 저분자 치료제'를 개발을 인정받아 수상했다.

머니투데이는 ㈜에이파마의 연구총괄책임자인 이상길 박사(약물학, 서울대학교)와의 인터뷰를 통해 '퍼스트 인 클라스' 신약 개발 가능성을 짚어보았다.

Q. 에이파마는 어떤 회사인가?
에이파마는 "research for humanity"라는 비전 아래, 첨단 제약 전문지식과 기술의 융합, 정교한 연구개발 설계를 통해 세계인이 사용하는 대사질환 및 간 질환 치료용 신약 개발을 목표로 2019년 11월 26일에 설립됐다.

당사의 핵심사업은 간 질환 및 대사성 질환 관련 신규 타깃을 발굴하고, 세포와 기관 간 새로운 교류 원리를 응용함으로써 바이오 치료 신약을 개발하는 것이다. 당사는 새롭게 발굴한 바이오마커 ITIH1을 이용해 내당능 장애를 수반하는 인슐린 저항성 관련 대사 질환 치료제 및 진단기법, 염증성 장 질환 치료제 개발, 비알코올성 지방간 치료제 개발을 진행하고 있다. 이를 위해 당사가 보유하고 있는 물질 창출 능력과 효능 발굴 능력을 극대화하고, 혁신 신약 개발의 가능성을 제고하고자 한다.

Q.에이파마가 갖는 핵심 가치는 무엇인가?
바이오헬스산업은 4차 산업혁명의 핵심 분야로 떠오르면서 전 세계적으로 관심이 집중되고 있으며 경제협력개발기구(OECD)는 2030년에 바이오산업이 경제 성장을 이끄는 핵심 동력으로 자리 잡는 '바이오경제 시대'가 올 것으로 예측된다.

IT에 비해 상대적으로 BT 및 신약 개발에서는 세계적으로 선두에 있다고는 볼 수 없는 우리나라에서도 한미약품, 유한양행과 같은 유수의 제약기업들이 기술수출(기술 이전)을 통해 가시적인 성과를 내기 시작하고 있다.

기술 이전와 같은 기업처럼 국내뿐 아니라 해외 제약 대기업 등에 기술 이전을 목표로 하고 있으며, 특히나 세계적으로도 주목받는 치료제 시장인 NASH(비알코올성 간 질환)와 염증성 장 질환 치료제 개발을 진행하고 있다.

Q. 에이파마가 개발 중인 신약을 바이오 업계에서 주목하고 있다
에이파마는 세계적으로도 주목받는 치료제 시장인 NASH(비알코올성 간 질환)와 염증성 장 질환 치료제 개발을 진행 중이다. 이들은 약 1조 원 규모의 시장을 갖고 있으며, 본사의 후보물질들은 현재 개발 진행 중인 치료제 또는 사용 중인 치료제보다 월등한 효과와 안정성을 가진 물질이다.

현재 염증성 장 질환 치료제는 증상을 완화해 유지하는 용도로 활용되므로 지속적인 투여가 필요한데, 기존의 것은 대부분 생물학적 제제의 형태를 띠고 있어 주사 투여 또는 장기 투여에 있어 환자들의 애로사항이 매우 크다고 생각된다. 에이파마의 '신규 기전을 갖는 경구용 혁신적 저분자 치료제'를 개발할 경우 기존의 약물에 비해 효능이 우수하고, 투여가 용이하며, 환자의 치료비를 현저히 절감할 수 있을 것으로 기대한다.

Q. '퍼스트 인 클라스'가 어떤 의미이며 그 가능성을 알려달라
'퍼스트 인 클래스'는 기존에는 치료가 불가능한 것으로 여겨졌던 질환을 새로운 작용기전으로 치료하는 '세계 최초의 약'을 말한다. 이는 특정 타깃(단백질, mRNA) 등이 될 수도 있고, NASH(비알콜성 간 질환)와 같은 현재 FDA에서 승인된 치료제가 없는 경우에는 이 질환에 대한 치료제가 '최초의 치료제' 또는 '퍼스트-인-클래스' 치료제가 될 수 있다.

미국 식품의약청(FDA)의 신약 승인 현황을 살펴보면 지난해 허가받은 53개 신약 중 '퍼스트 인 클래스'는 21개(약 40%)로 나타났다. 최근 5년간 살펴봐도 37% 수준이다. 반면, 국산 신약 중 '퍼스트 인 클래스'는 한 개도 없는 상황이다. 국내 제약 바이오 사의 신약 파이프라인 중 '퍼스트 인 클래스'가 5%에 불과하다는 조사 결과도 있다.

'퍼스트-인-클래스'와 대비되는 '베스트 인 클래스'는 '퍼스트 인 클래스'가 개발된 이후, 동일한 작용기전(단백질 타깃)으로 유효성, 안전성 등이 더욱 개선된 다른 '화합물 구조 또는 성분'의 신약을 뜻한다. 같은 질병을 가진 사람이라도 질병 진행 과정에서 특징적으로 나타나는 바이오마커(생체지표)가 다를 수 있기 때문에 '퍼스트 인 클래스' 신약이 모든 환자의 치료에 해결책이 될 수 없다. 같은 계열의 2세대, 3세대 '베스트 인 클래스'가 창출되는 이유다.

에이파마는 ITIH1을 타깃으로 하는 monoclonal antibody (단일클론항체)를 기반으로 하는 당뇨 진단 기술을 보유하고 있고, 이에 대한 시제품을 생산 완료했으며 향후 사업화를 위한 임상 적용 논문 보고 준비가 진행되고 있다. 그뿐만 아니라 에이파마의 또 하나의 주력 사업은 저분자 치료제(Small molecule drug)이다. 특히 염증성 장 질환, 대사질환NASH(비알코올성 간 질환), 당뇨병성 신장병 치료제 개발을 진행하고 있으며, 그중 염증성 장 질환 치료제 후보인 AP313N은 비임상 단계를 진행 중이고, 대사질환/NASH 치료제 후보인 AP32H 또한 초기 비임상 실험 단계에 들어가 있다.

Q. 신약의 타깃 국내 시장 규모와 사업추진에 필요한 핵심 요소를 꼽으면
국내의 경우 2019년 기준 염증성 장 질환 환자 수는 8만 명 이상이며, 이에 대한 요양 급여 비용은 약 700억 원 정도이다. 개발하고자 하는 염증성 장 질환 치료제는 2025년 임상 돌입을 목표로 하고 있으며, 현재 요양 급여 비용 10% CAGR (연평균 성장 속도) 고려 시 2025년에 염증성 장 질환 환자 수는 95,000명, 요양 급여 비용은 1,700억 원에 이를 것으로 예상된다.

따라서 국내 기준 약 약 5%에서 10%에 해당하는 85억에서 170억 규모의 1차 목표 시장을 책정하고 있으며, 향후 1,000억 규모의 2차 목표 시장까지를 목표로 하고 있다.

신약 개발 사업 추진에 있어 가장 중요한 부분은 두 가지라고 생각된다. 신약 개발 과정에서 소요되는 비용이 매우 크기 때문에 적절한 투자 또는 정부 R&D 사업 등을 통한 개발 소요 비용 확보가 중요하다. 그리고 하나의 스타트업이 신약 개발 전반적인 모든 과정을 혼자서 해낼 수 없기 때문에 협력 기관, 업체들과의 밀접한 협동이 필수적이라고 생각하고 있다.