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노벨파마, 산필리포증후군 치료제 美 FDA '희귀소아질환의약품' 지정

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노벨파마, 산필리포증후군 치료제 美 FDA '희귀소아질환의약품' 지정

머니투데이
  • 김건우 기자
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  • 2023.01.18 10:11
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희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마가 GC녹십자와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형 혁신신약(MPS III A)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 '희귀 소아질환 의약품(RPDD, Rare Pediatric Disease Designation)으로 지정됐다고 18일 밝혔다.

노벨파마, 산필리포증후군 치료제 美 FDA '희귀소아질환의약품' 지정
이번 RPDD 지정으로 노벨파마는 개발 중인 MPS III A의 기술력과 임상 성공 가능성을 인정받게 됐다. 신속한 임상 진행을 통해 신약 개발에 더욱 속도를 낼 예정이다.


RPDD는 희귀 소아질환 신약 후보물질 개발을 장려하고자 제정된 FDA 특수 프로그램이다. RPDD로 지정 받으면 허가 신청 시 특례에 따라 우선심사바우처(PRV)를 신청할 수 있다.

이 바우처는 향후 다른 의약품의 신약허가신청(NDA) 심사기간을 6개월로 단축할 수 있는 인센티브 제도이다. 다른 회사에 판매 및 양도도 가능해 최근에는 미국 블루버드바이오가 네덜란드 아르겐엑스(argenx S.E.)에 1억200만 달러(약 1259억원)에 판매하기도 했다.

회사 관계자는 "현재 FDA로부터 RPDD 승인에 이어 희귀의약품 지정(ODD) 승인도 기다리는 중"이라며 "지속적인 연구개발 및 임상 진행을 통해 희귀질환으로 고통받는 환자들의 생명 연장과 치료를 위해 노력하겠다"고 말했다.


노벨파마는 산필리포증후군 A형 외에도 모르퀴오증후군 B형(MPS IV B), GM1 강글리오시드증, 크라베(Krabbe)병 등 희귀질환을 주요 타겟으로 혁신신약을 개발하는 바이오벤처다. 지난해 GC녹십자와 함께 FDA에 산필리포증후군 A형 치료제에 대한 RPDD와 ODD를 신청했다. 회사는 연내 FDA에 임상 허가 신청(IND)과 함께 글로벌 임상에 돌입할 계획이다.

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