세계가 주목하는 아보메드 윌슨병 치료제…임상연구 어벤져스 떴다

아보메드가 지난 3월 미국 소화기학회 공식학술지인 소화기학에 발표한 논문 'ARBM101은 윌슨병을 유발한 쥐에서 담즙 배설을 통해 과도한 간의 구리를 배출한다'에 수록한 연구 설명 그림. /사진제공=아보메드

국내 신약개발 바이오 벤처 아보메드가 윌슨병 치료제 'ARBM-101'의 임상시험을 도울 어벤져스를 모았다. 전 세계 최고 권위의 석학과 의료기관이 ARBM-101의 R&D(연구개발)와 상업화를 위해 뭉쳤다. 아보메드는 ARBM-101을 윌슨병 치료의 패러다임을 바꿀 혁신 신약으로 개발하겠단 목표다. 이르면 내년 글로벌 임상 1상에 진입하고 연구 데이터까지 확보할 수 있을 것으로 기대하고 있다.


아보메드는 미국의 저명한 윌슨병 전문의 12명으로 임상자문위를 구성했다고 26일 밝혔다.

특히 윌슨병 치료의 가이드라인을 만든 마이클 쉴스키 예일대 교수가 자문의 의장을 맡아 눈길을 끈다. 또 미국윌슨병협회(WDA)에서 윌슨병 치료에 역량이 있다고 지정한 현지 상위 7개 병원 중 5곳이 참여한다.

국내 바이오 벤처의 신약 파이프라인 임상시험을 지원하기 위해 이 정도 수준의 자문위를 구성한 사례는 찾기 힘들다. 그만큼 ARBM-101에 대한 해외 의료 현장의 기대감이 크다는 방증이다.

아보메드는 최근 국제 학술지에 ARBM-101의 안전성과 유효성을 연구한 눈몬을 발표하며 파이프라인 가치를 다시 한번 입증했다. 지난 3월 소화기 분야 세계적 저널이자 미국 소화기학회 공식학술지인 소화기학(Gastroenterology, IF 33.883)에 ARBM-101의 동물 모델 실험 결과를 게재했다.


이 논문의 제목은 <ARBM101(Methanobactin SB2) drains excess liver copper via biliary excretion in Wilson Disease rats>(ARBM101은 윌슨병을 유발한 쥐에서 담즙 배설을 통해 과도한 간의 구리를 배출한다)다. 윌슨병 치료 여부를 판정할 때 중요한 요건인 구리 배출량을 근거로 ARBM-101의 효능을 질환 동물 모델에서 증명한 연구다.

이 논문에서 아보메드는 윌슨병을 유발한 쥐에 ARBM-101을 투여했을 때 대조군 대비 신속한 구리 배출을 유도한단 사실을 증명했다. 또 정상적인 구리 배출 경로이자 생리적 현상인 대변을 통해 구리를 배출함으로써 부작용을 최소화하는 약리적 효능을 확인했다.

아보메드는 이 연구를 통해 ARBM-101이 간 기능 저하로 인한 비대상성 간경화 진행을 억제하고 치료할 수 있는 혁신적인 약물이란 점을 입증했다고 설명했다.

아보메드는 앞서 2022년 미국간학회(AASLD)에서 ARBM-101을 동물 모델에 투여했을 때 부작용을 최소화하면서 구리의 신속한 배출을 촉진하는 효능이 있다는 연구 결과를 공개했다. 아보메드 자문의 중 한 명인 발렌티나 메디치(Valentina Medici) 유씨 데이비스(UC. Davis) 교수가 당시 발표를 맡았다.

또 윌슨병 관련 주요 미팅인 '윌슨 아서스(Wilson Aarthus) 2022 심포지엄'에서 윌슨병 동물 모델 연구 결과를 발표하며 관련 학계의 주목을 받은 바 있다.

아보메드는 현재 진행 중인 ARBM-101 비임상 연구를 2024년 1분기까지 완료할 계획이다. 이어 2024년 여름 글로벌 임상 1상에 진입하고 연말까지 주요 데이터를 확보할 예정이다.

윌슨병은 인종에 상관없이 약 3만명에 1명이 발병하는 선천적인 유전병이다. 미국에 약 1만명, 우리나라에도 약 1500명의 환자가 있다. 간염 증상과 간섬유화, 간경화가 나타나며 심한 경우 사망한다.

윌슨병 치료제는 1970년 미국 FDA(식품의약국)의 승인을 받은 페니실라민이 있지만 간경화 등 증상 완화 효과가 비교적 크지 않고 여러 부작용이 있는 편이라 복용 환자의 약 30%가 약물 치료를 중단한다. ARBM-101은 한 달에 한 번꼴로 복용하는 치료제인데다 주요 증상을 직접적으로 개선할 수 있어 기대가 크다.

박교진 아보메드 대표는 "지난해 주요 학회에서 ARBM-101의 동물 모델 연구 데이터를 발표한 데 이어 최근 미국 현지의 저명한 의료진들을 대상으로 임상자문위 네트워크를 구축했다"며 "세계 최고 수준의 윌슨병 권위자들로 자문위를 구성한 만큼 ARBM-101 임상시험과 관련한 심도 있는 논의에 속도를 내겠다"고 말했다.

또 "최대한 빠르게 ARBM-101 임상시험에 들어가기 위해 이른 시일 안에 미국 FDA(식품의약국)에 임상시험계획(IND)을 제출할 예정"이라며 "ARBM-101은 지금까지 없던 방식과 구조의 완전히 새로운 치료제인 만큼 윌슨병 환자의 삶의 질을 획기적으로 높일 수 있는 혁신신약으로 개발하기 위해 최고 수준의 석학들과 최선을 다하겠다"고 강조했다.