28ÀÏ ¸ÞµåÆÑÅä¿¡ µû¸£¸é ÀÌ È¸»ç´Â ÃÖ±Ù ¹éÅä¼ÆÁÀ» È°¿ëÇÑ ´ëÀå¾Ï, ÃéÀå¾Ï, °ñÀ°Á¾ ´ë»ó ÀÓ»ó ¼º°ú¸¦ ÅëÇØ ÈÄ¼Ó ´Ü°è ÁøÀÔÀ» Áغñ ÁßÀÌ´Ù. ¼¼ ¾ÏÁ¾ ¸ðµÎ Áö³ÇØ ÁýÁß °ø·« Àü·«À» ÅëÇØ ¹«°Ô¸¦ ½Ç¾î¿Â ºÐ¾ß´Ù.
°¡Àå ´«¿¡ ¶ç´Â ºÐ¾ß´Â MSD Å°Æ®·ç´ÙÀÇ º´¿ë Ä¡·á ÆÄÆ®³Ê·Î °³¹ß ÁßÀÎ ´ëÀå¾ÏÀÌ´Ù. Áö³ 25ÀÏ °ø½Ã¸¦ ÅëÇØ ÀÓ»ó 1b/2a ÁÖ¿ä ÁöÇ¥(ž¶óÀÎ)¸¦ ¹ßÇ¥Çß´Ù. ÀüÀ̼º ´ëÀå¾Ï ¶Ç´Â À§¾Ï ȯÀÚ 71¸í¿¡°Ô ¹éÅä¼ÆÁ(200mg ¶Ç´Â 300mg)°ú Å°Æ®·ç´Ù¸¦ º´¿ë Åõ¿© ÈÄ ¾ÈÀü¼º°ú À¯È¿¼ºÀ» Æò°¡ÇÑ ÀÓ»óÀÌ´Ù.
°ø°³µÈ µ¥ÀÌÅÍ¿¡ µû¸£¸é ÀüÀ̼º ´ëÀå¾Ï ȯÀÚ º´¿ë Åõ¿©±º 59¸íÀÇ Àüü»ýÁ¸±â°£ Áß°£°ª(mOS)Àº 15.8°³¿ù À̾úÀ¸¸ç, ¹éÅä¼ÆÁÀ» 300mg Åõ¿©ÇÑ È¯ÀÚÀÇ mOS´Â 17.35°³¿ùÀÎ °ÍÀ¸·Î È®ÀεƴÙ. ÇöÀç Ç¥ÁØ Ä¡·á¹ý¿¡ È°¿ëµÇ´Â ¹ÙÀÌ¿¤ '½ºÆ¼¹Ù°¡', '·Ð¼ÇÁ' Çã°¡ ´ç½Ã mOS 6.4°³¿ù, 7.1°³¿ù ´ëºñ 10°³¿ù ÀÌ»ó ´Ã¾î³ °á°ú´Ù. ¶Ç ÇϳªÀÇ ÁÖ¿ä ÁöÇ¥·Î ²ÅÈ÷´Â °´°üÀû¹ÝÀÀ·ü(ORR) ¿ª½Ã 18.2%(300mg Åõ¿©±º)À¸·Î 1.0%, 1.6%¿¡ ±×Ä£ ½ºÆ¼¹Ù°¡¿Í ·Ð¼ÇÁ¸¦ Èǽ ¶Ù¾î³Ñ¾ú´Ù.
À̹ø °á°ú´Â »ó¹Ý±â ³» ¸ñÇ¥ ÁßÀÎ ¹éÅä¼ÆÁ-Å°Æ®·ç´Ù º´¿ë¿ä¹ý 3»ó ÀÓ»ó½ÃÇè°èȹ(IND) ½ÂÀÎ °¡´É¼º¿¡ ÈûÀ» ½ÇÀ» Àü¸ÁÀÌ´Ù. Çã°¡ ´Ü°è ÀÓ»óÀ̶ó´Â Á¡¿¡¼ »ó¿ëÈ´Â ¹°·Ð, Ãß°¡ÀûÀÎ ¹°Áú °¡Ä¡ »ó½ÂÀÌ ±â´ëµÈ´Ù. ÇϹݱâ À¯·´Á¾¾çÇÐȸ(ESMO)¿¡¼± º¸´Ù ¼¼ºÎÀûÀÎ µ¥ÀÌÅÍ°¡ °ø°³µÉ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù.
°ñÀ°Á¾ ´ë»ó ¹éÅä¼ÆÁ ´Üµ¶ ¿ä¹ý ¿ª½Ã ¹Ì±¹ ³» ù ȯÀÚ Åõ¾àÀ» ¾ÕµÎ°í ÀÖ´Ù. Áö³ÇØ 8¿ù ¹Ì±¹ ½ÄÇ°ÀǾ౹(FDA)¿¡ ÀÌ¾î ¿ÃÇØ 2¿ù ±¹³»±îÁö ÀÓ»ó 1/2»óÀ» ½ÂÀι޾ҴÙ. ȯÀÚ ¸ðÁýÀÌ ¾î·Á¿î Èñ±Í¾ÏÁ¾ÀÌÁö¸¸ ÀÌ¹Ì FDA·ÎºÎÅÍ Èñ±ÍÀǾàÇ°(ODD), Èñ±Í¼Ò¾ÆÁúȯÀǾàÇ°(RPDD), ½Å¼Ó½É»çÁöÁ¤(FTD) Ç°¸ñ ÁöÀ§¸¦ ȹµæÇØ ¼øÁ¶·Î¿î ÁøÇàÀÌ ±â´ëµÈ´Ù.
ÃéÀå¾Ï º´¿ë ¿ä¹ý(ÀÓ»ó 1»ó Áß) ¿ª½Ã ±Û·Î¹ú 2»ó IND ½ÅûÀ» Áغñ ÁßÀÌ´Ù. ÇöÀç ±âÁ¸ Ç×¾ÏÁ¦ÀÎ '¿À´Ï¹ÙÀ̵å', 'ÆúÆø½º'¿ÍÀÇ º´¿ë ÀÓ»óÀ» °¢°¢ ÁøÇàÇÏ°í ÀÖ´Ù. ÀÌ °¡¿îµ¥ ¿À´Ï¹ÙÀ̵å¿ÍÀÇ º´¿ë ¿ä¹ýÀÌ ¿ì¼±¼øÀ§¿¡ ¼¹´Ù. ¾Õ¼ ´Üµ¶ ¿ä¹ý ´ëºñ °³¼±µÈ »ýÁ¸À² °á°ú µîÀ» ¹Þ¾Æµç »óÅ´Ù.
ÇØ´ç ºÐ¾ß ÀÓ»ó ¼øÇ× ¹è°æÀº Áö³ÇØ ¼±ÅÃÇÑ °ú°¨ÇÑ Àü·« º¯°æÀ̶ó´Â ºÐ¼®ÀÌ ÁÖ¸¦ ÀÌ·é´Ù. ¹éÅä¼ÆÁÀº ¾Ï¼¼Æ÷¿¡ °ú¹ßÇöµÅ Ç×¾ÏÁ¦ ºñ¹ÝÀÀÀ» À¯µµÇÏ´Â TGF-¥â ´Ü¹éÁúÀ» ÀúÇØÇÏ´Â Ç×¾Ï ½Å¾à¹°ÁúÀÌ´Ù. ¸ÞµåÆÑÅä´Â ÃÖ±Ù ¼ö³â°£ ¹éÅä¼ÆÁÀÇ Ç×¾Ï º´¿ë¿ä¹ý È¿´É ÀÔÁõ¿¡ ÁÖ·ÂÇØ ¿Ô´Ù. Ÿ±êÇÏ´Â ÀûÀÀÁõÀº ºñ¼Ò¼¼Æ÷Æó¾Ï, À§¾Ï, ´ëÀå¾Ï, ÃéÀå¾Ï, ¹æ±¤¾Ï µî ´Ù¾çÇÑ ³Ä¡¼º ¾ÏÁ¾ÀÌ´Ù. ¸ÞµåÆÑÅä´Â ¹éÅä¼ÆÁÀ» È°¿ëÇØ ÃÑ 12°³ ´Üµ¶ ¶Ç´Â º´¿ë ÀÓ»óÀ» ÁøÇà ÁßÀÌ´Ù.
±Û·Î¹ú ÁÖ¿ä Ç×¾ÏÁ¦¿ÍÀÇ º´¿ë ÆÄÆ®³Ê °¡´É¼º¿¡ ÁÖ¸ñ¹Þ´ø ¹éÅä¼ÆÁ Çຸ´Â Áö³ÇØ ¾ÏÃʸ¦ ¸¸³µ´Ù. ¿¬ÃÊ ºñ¼Ò¼¼Æ÷Æó¾ÏÀ» Ÿ±êÀ¸·Î ÇÑ Å°Æ®·ç´Ù¿ÍÀÇ º´¿ë ÀÓ»ó 2»ó ¿¬Àå ½ÅûÀÌ °ÅÀýµÆ±â ¶§¹®ÀÌ´Ù. °á°úÀûÀ¸·Î ¹éÅä¼ÆÁ È¿´É ÀÚü¿£ ¹®Á¦°¡ ¾ø´Ù´Â °ÍÀ» ÀÔÁõÇßÁö¸¸ ÀÏ°¢¿¡¼± ¹°Áú °¡Ä¡¿¡ ´ëÇÑ ÀDZ¸½Éµµ Á¦±âµÆ´Ù.
ÀÌ¿¡ ¸ÞµåÆÑÅä´Â ´ëÀå¾Ï°ú °ñÀ°Á¾, ÃéÀå¾Ï¿¡ ¹«°Ô Áß½ÉÀ» ½ÇÀº Àü·«À» ¼±ÅÃÇß´Ù. ÇÑÁ¤µÈ ÀÚ¿øÀ» È¿À²ÀûÀ¸·Î ÁýÁßÇØ ¿ì¼± »ó¾÷È °¡´ÉÇÑ Ç°¸ñÀ» Àû±ØÀûÀ¸·Î À°¼ºÇÑ´Ù´Â °èȹÀ̾ú´Ù. Á¶±â»ó¿ëÈ Àü·«Àº ÃÖ±Ù ´ëÀå¾ÏÀ» ºñ·ÔÇÑ ÁÖ¿ä ¾ÏÁ¾ ÀÓ»ó ¼º°ú·Î À̾îÁö´Â ÁßÀÌ´Ù. ÀÌ´Â ÇöÀç ÁøÇà ÁßÀÎ ¹éÅä¼ÆÁ °ü·Ã ¿¬±¸ °¡Ä¡ Á¦°í´Â ¹°·Ð, »õ·Î¿î º´¿ë ÆÄÆ®³Ê ¸ð»ö ±âȸ·Î À̾îÁö´Â ¼±¼øȯ ÀÛ¿ë µ¿·ÂÀÌ µÉ Àü¸ÁÀÌ´Ù.
¸ÞµåÆÑÅä °ü°èÀÚ´Â "3°³ ¾ÏÁ¾¿¡ ÁÖ·ÂÇÏ´Â Àü·« ¼Ó¿¡¼µµ ¿ì¼±¼øÀ§´Â Á¸ÀçÇÑ´Ù. °¡Àå À̸¥ »ó¿ëÈ ´Ü°è ÀÓ»ó ÁøÀÔÀÌ ±â´ëµÇ´Â ´ëÀå¾Ï ºÐ¾ß°¡ ÇöÀç ÃÖ¿ì¼± ¼øÀ§°í, ¿¬³» 3»ó µ¹ÀÔÀÌ ¸ñÇ¥"¶ó¸ç "ºñ±³Àû ¿ì¼±¼øÀ§°¡ ³·Àº ÃéÀå¾Ï ¿ª½Ã ±Û·Î¹ú 2»ó ÁøÀÔÀ» À§ÇÑ Áغñ°¡ ¼øÁ¶·Ó°Ô ÁøÇà ÁßÀÎ ¸¸Å ¼ö¸³ÇÑ Àü·«¿¡ µû¶ó Çϳª¾¿ ¼º°ú·Î °¡Ä¡¸¦ ÀÔÁõÇØ ³ª°¥ °Í"À̶ó°í ¸»Çß´Ù.