뉴라클제네틱스, 황반변성 유전자치료제 캐나다 임상 1/2a상

뉴라클제네틱스(대표 김종묵)는 자사가 개발 중인 AAV(아데노부속바이러스) 기반의 유전자치료제가 캐나다 연방 보건부(Health Canada)의 임상 1/2a상 시험 승인을 획득했다고 3일 밝혔다. 이는 습성노인성황반변성(wAMD) 치료제 'NG101'다.

이번 임상 시험으로 NG101의 안전성, 내약성 및 효능을 평가할 예정이다. 오픈라벨(Open-Label) 형태의 용량 증량 연구로 진행될 계획이다. 환자 모집 수는 총 18명으로 각 코호트당 6명씩 각기 다른 용량의 3개 코호트로 구성되며 망막하 투여 방식으로 환자에게 전달된다.


뉴라클제네틱스는 고효율 AAV 유전자전달체를 자체 개발한 회사다. 이 기술로 단회(원샷) 투여만으로 장기간의 치료 효능을 나타내고 경쟁 그룹에 비해 낮은 용량에서도 동등 이상의 치료 효과를 보일 것으로 회사 측은 기대하고 있다.

낮은 용량을 사용할 수 있다면 치료물질 투여에 의한 부작용 가능성을 획기적으로 낮출 수 있으며 동시에 치료제 생산 단가 또한 낮출 수 있기 때문에 경제성 측면에서도 유리하다는 해석이다. 특히 습성노인성황반변성은 희귀질환이 아닌 '대중적 질환'이기 때문에 생산 단가에서의 경쟁력이 향후 시장 경쟁력으로 이어질 것이란 판단이다.

기존의 습성노인성황반변성 시장은 혈관내피세포 성장인자(VEGF)를 타깃으로 한 항체 치료제들이 주로 활용되고 있다. 글로벌 시장 규모는 2021년 98억달러에 이른다(Grand View Research, 2022). 하지만 대부분 1~2개월에 한 번씩 지속적으로 안구에 주사해야 하는 불편함 때문에 투여 횟수를 획기적으로 줄이는 것에 대한 의학적 '미충족 수요'(unmet needs)로 꼽히고 있다.


업체에 따르면 NG101 개발에 있어 가장 중요한 포인트는 '환자의 눈에서 VEGF 결합 단백질을 얼마나 효율적이고 지속적으로 만들 수 있는가'다. 이는 유전자전달체의 성능에 달려 있다. 뉴라클제네틱스는 고효율 AAV 유전자전달체 기술로 유전자 발현을 최적화하고 안구에서의 치료 단백질의 발현량을 증가시키도록 했다. 이를 응용해 안과 질환을 타깃으로 한 추가 파이프라인 개발에도 나선다는 계획이다.

회사는 2020년 이연제약과 총 100억원 규모의 NG101 공동개발 및 상용화 계약을 체결함으로써 임상시험 수행을 위한 GMP(의약품 제조 및 품질 관리 기준) 생산 파트너십을 구축했으며, 이연제약은 공동개발계약을 통해 NG101의 전세계 독점 생산권 및 공급권을 확보한 바 있다.

김종묵 뉴라클제네틱스 대표는 "이번 임상시험 승인으로 AAV 유전자치료제 분야에서 새로운 대안을 제시하는 데 한 걸음 더 나아갈 수 있게 됐다"고 말했다.

유전자 치료제 원리 예시를 담은 개요도. 뉴라클제네틱스는 AAV 기반 '유전자 전달체'를 고효율로 구현해낸 바 있다/사진제공=뉴라클제네틱스