À̵¿±â ¿Ã¸¯½º ´ëÇ¥´Â 24ÀÏ È¸»ç ȨÆäÀÌÁö ÀÔÀå¹®À» ÅëÇØ "À̹ø ±Ç¸® ¹ÝȯÀ¸·Î ÁÖÁִԵ鲲¼ ¸¹Àº »ó½ÉÀ» ÇϼÌÀ¸¸®¶ó »ý°¢ÇÏ¸é ¸¶À½ÀÌ ¾ÆÇÁ´Ù"¸é¼µµ "´Ù¸¸, À̹ø ±â¼ú ¹ÝȯÀº ÀÓ»ó ÁßÀÎ Ä¡·áÁ¦ÀÇ È¿·Â°ú ¹«°üÇÏ°Ô ÆÄÆ®³Ê»çÀÇ Àü·« º¯°æ¿¡ ÀÇÇØ ¹ß»ýÇÑ °ÍÀ¸·Î¼ ¿Ã¸¯½ºÀÇ Ç÷§Æû ±â¼úÀÇ °¡Ä¡°¡ ÈÑ¼ÕµÈ °ÍÀÌ ¾Æ´Ï´Ù"°í °Á¶Çß´Ù.
¿Ã¸¯½º´Â À̳¯ µÎ ¹°Áú¿¡ ´ëÇÑ ±â¼ú¼öÃâ °è¾à ÇØÁö¸¦ °ø½ÃÇß´Ù. ¿Ã¸¯½º´Â ¶¼¾Æ¿¡ Áö³ 2019³â 3¿ù OLX301A¿¡ ´ëÇÑ ±â¼úÀÌÀü °è¾àÀ» ü°áÇÑ µÚ, À̵ëÇØ 10¿ù OLX301A È®Àå °è¾à°ú OLX301DÀÇ Ãß°¡ ±â¼úÀÌÀü °è¾àÀ» ü°áÇÑ ¹Ù ÀÖ´Ù.
°è¾à ü°á ½Ã ¼ö·ÉÇÑ ¼±±Þ±ÝÀ» ºñ·ÔÇØ ¿¬±¸°³¹ß ´Ü°è¿¡ µû¶ó ±â¼öÃëÇÑ ´Ü°èº° ±â¼ú·á(¸¶ÀϽºÅæ)¿¡ ´ëÇÑ ¹Ýȯ Àǹ«´Â ¾øÁö¸¸, ȸ»ç ÁÖ¿ä ¼º°úÀÇ °è¾à ÇØÁö ¼Ò½Ä¿¡ °ø½Ã ÀÌÈÄ È¸»ç ÁÖ°¡ ¿ª½Ã ±Þ¶ôÀ» ÇÇÇÏÁö ¸øÇß´Ù.
ÀÌ¿¡ ȸ»ç´Â ȨÆäÀÌÁö °ø½Ä ÀÔÀå¹®°ú À̵¿±â ´ëÇ¥ ¼³¸íÀ» ÅëÇØ Àû±Ø ÇØ¸í¿¡ ³ª¼¹´Ù. À̹ø ±Ç¸® ¹Ýȯ °áÁ¤Àº »ó´ë¹æ »ç¾÷ Àü·«¿¡ µû¸¥ °á°úÀ̸ç, ÇöÀç ¹Ì±¹ 1»ó ÀÓ»ó½ÃÇè ÁßÀÎ OLX301AÀÇ ÀÓ»ó °á°ú¿Í´Â º°°³¶ó´Â ¼³¸íÀÌ´Ù.
¿Ã¸¯½º ÃøÀº "OLX301A´Â ¹Ì±¹ 1»ó ´ÜȸÅõ¿©½ÃÇè(SAD)¿¡¼ ¾ÈÀü¼º°ú ¿¹ºñÈ¿·ÂÀ» È®º¸Çß°í, ÇöÀç À¯ÀÏÇÏ°Ô ÀÓ»ó ´Ü°è¿¡ ÀÖ´Â ¾È±¸ ³» RNAi Ä¡·áÁ¦"¶ó¸ç "¹Ì±¹ ½ÄÇ°ÀǾ౹(FDA)¿¡¼µµ À̹ø ÀÓ»ó½ÃÇè°ú ÇâÈÄ °³¹ß °èȹÀ» ÁÖ½ÃÇÏ°í ÀÖ¾î, 1»ó¿¡ Æ÷ÇÔµÈ ´ÙȸÅõ¿©½ÃÇè(MAD) ¼öÇàÀ» ¿Ï·áÇÏÁö ¾Ê¾Æµµ 2»ó ÀÓ»ó½ÃÇèÀ» °³½ÃÇÒ ¼ö ÀÖµµ·Ï °ø¾ð(endorsed)ÇØ ÁØ »óÅ´Ù"°í ¹àÇû´Ù.
ȸ»ç´Â OLX301AÀÇ ÀÓ»ó 1»óÀ» Â÷Áú¾øÀÌ ÁøÇàÇØ ´õ ³ôÀº °¡Ä¡·Î ÀÎÁ¤¹Þ°Ô ÇÑ´Ù´Â °èȹÀÌ´Ù. À̵¿±â ´ëÇ¥ ¿ª½Ã ȸ»ç ±â¼ú·Â¿¡ ´ëÇؼ± ¿©ÀüÇÑ ÀڽۨÀ» Ç¥ÇÏ°í ÀÖ´Ù.
ÀÌ ´ëÇ¥´Â "¿Ã¸¯½º´Â ¾È°ú Ä¡·áÁ¦¿¡ ±¹ÇѵÇÁö ¾ÊÀº, RNAi Ç÷§Æû ¿øõ ±â¼úÀ» ¹ÙÅÁÀ¸·Î ´Ù¾çÇÑ Áúȯ¿¡ ´ëÇÑ Çõ½Å ½Å¾àÀ» °³¹ßÇÏ´Â ±â¾÷À̸ç, ȸ»ç °¡Ä¡´Â ÇѵΠ°³ ÆÄÀÌÇÁ¶óÀο¡ ´Þ·ÁÀÖ´Â °ÍÀÌ ¾Æ´Ï¶ó RNAi Ç÷§Æû ±â¼ú"À̶ó¸ç "½ÇÁ¦·Î ÇѼÒÁ¦¾à¿¡ ±â¼úÀÌÀüÇÑ GalNAc-asiRNA Ç÷§Æû ±â¼úÀ» ÀÌ¿ëÇÑ ½ÉÇ÷°ü ¹× ´ë»ç¼º Áúȯ Ä¡·áÁ¦µéÀº Â÷Áú ¾øÀÌ °³¹ß Áß¿¡ ÀÖÀ¸¸ç, ´Ù¼öÀÇ Áß鱂 ¹× ±¹³» Á¦¾à»çµé·ÎºÎÅÍ À¯»çÇÑ Çù·Â ¿äûµµ À̾îÁö°í ÀÖ´Â »óȲÀÌ´Ù"°í ¼³¸íÇß´Ù.
À̾î "¸·¹ÙÁö ´Ü°è¿¡ ÁøÀÔ ÁßÀÎ MASH¡¤ºñ¸¸Ä¡·áÁ¦¿Í Å»¸ð ÇÁ·Î±×·¥ ¿ª½Ã ±Û·Î¹ú ÃÊ´ëÇü ±â¾÷µé°ú ±¸Ã¼ÀûÀÎ ¾×¼ö¸¦ Æ÷ÇÔÇÑ ¼¼ºÎÀûÀÎ Á¶°Ç¿¡ ´ëÇÑ Çù»óÀÌ ÁøÇà Áß"À̶ó¸ç "¿Ã¸¯½º°¡ º¸À¯ÇÑ RNAi Ç÷§ÆûÀÇ ±â¼ú·Â°ú °¡Ä¡¿¡ ´ëÇÑ ¹ÏÀ½¿¡ ´ëÇØ ´Ü ÇÑ ¹øµµ Èçµé¸° ÀûÀÌ ¾øÀ¸¸ç, ÀÌ ±â¼úÀÌ ±×¿¡ ¸Â´Â °¡Ä¡¸¦ ÀÎÁ¤¹ÞÀ» °ÍÀ̶ó´Â È®½ÅÀ» °¡Áö°í ÀÖ´Ù"°í µ¡ºÙ¿´´Ù.