소바젠 "세계 최초 국소피질이형성증 소아 난치성 뇌전증 신약 개발 속도"

소바젠 CSO인 이정호 카이스트 의과학대학원 신경유전체의학연구실 교수

'전 세계 6500만명, 국내 환자 수 30~40만명' 뇌질환 중 치매와 뇌졸중 다음으로 숫자가 많은 뇌전증 환자의 규모다. 최근 인구 고령화와 함께 노년층 환자가 늘고 있다. 이에 국내에서는 신약개발 기업 소바젠을 선두로 뇌전증 치료제 개발이 활발히 이뤄지고 있다.


15일 바이오업계에 따르면 소바젠은 CSO(최고과학책임자)인 이정호 카이스트 의과학대학원 신경유전체의학연구실 교수를 중심으로 소아 희귀 난치성 뇌전증 신약을 개발하고 있다.

뇌전증은 뇌신경세포의 과도한 전기적 방전으로 인하여 갑자기 경련, 의식 소실, 이상 행동 등 다양한 증상이 반복적으로 나타나는 병이다. 흔히 말하는 간질병, 간질의 정식 명칭이다. 미국 식품의약국(FDA)에서 허가받은 항경련제가 20개가 넘는데도 불구하고, 약물 치료로 발작이 조절되지 않아 사회나 일상생활에 지장을 초래하는 '난치성 뇌전증' 환자의 비율은 전체 뇌전증 환자의 30%에 이른다.

이정호 교수는 연세대 의대 박사학위를 받은 뒤 미국 샌디에이고 캘리포니아대학으로 갔다. 이곳에서 하워드휴즈의학연구소 소속의 신경유전학자 조지프 글리슨 교수 실험실에서 연구했고, 이후 이 교수는 네이처와 사이언스 등 세계적 학술지에 난치성 뇌질환에 대한 연구결과를 발표했다.

이 교수는 2020년 7월 다케다제약과 뉴욕과학아카데미가 주관하는 '제3회 과학혁신가상-신진과학자상'을 수상했다. 희귀 발달성 뇌질환을 유발할 수 있는 뇌 줄기세포 내 유전적 변이에 대한 연구 업적을 인정받았다. 또 9월 경암교육문화재단의 경암상도 수상했다.

대뇌피질이 비정상적인 구조를 띄는 국소피질이형성증은 소아 난치성 뇌전증의 주요한 원인으로 알려져 있다. 이 교수 연구진은 국소피질이형성증 환자의 뇌조직에서 공통적으로 발견되는 유전자 변이를 찾아냈다. 환자 조직에서 찾아낸 유전자 변이를 정상 쥐 뇌에 주입해 정상 쥐에서 발작이 일어나는 것을 확인했고, 발견한 유전자 변이가 발작의 원인이 되는 것을 세계 최초로 입증했다.


소바젠은 유전자 변이로 초래되는 발작 증상을 조절할 수 있도록 분자생물학적 신규 타깃을 발굴해, 세계 최초로 국소피질이형성증 소아 난치성 뇌전증 신약을 개발하고 있다. 소바젠 뇌전증 신약은 2021년 국가신약개발과제로 선정된 바 있다.

소바젠 관계자는 "뇌전증 신약 개발 글로벌 추세에 맞게 뇌전증 병리 이해를 토대로 혁신적인 글로벌 신약을 개발한다는 점에서 의미가 크다"고 말했다.

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