![]() |
¸ÞµåÆÑÅä´Â °ñÀ°Á¾ Ä¡·áÁ¦¸¦ ¹Ì±¹»Ó ¾Æ´Ï¶ó À¯·´¿¡¼ Èñ±ÍÀǾàÇ°À¸·Î ÁöÁ¤ÇÏ¸é¼ ±Û·Î¹ú ½ÃÀå¿¡¼ ¶Ç ÇÑ ¹ø ¹éÅä¼ÆÁÀÇ °æÀï·ÂÀ» ÀÎÁ¤¹Þ¾Ò´Ù°í 7ÀÏ ¹àÇû´Ù. ÀÖ´Ù. °ñÀ°Á¾Àº ¸¶¶¥ÇÑ Ä¡·áÁ¦°¡ ¾ø´Â °ñ°Ý°è ¾Ç¼º Á¾¾ç Áß Çϳª·Î ÁÖ·Î ¾î¸°ÀÌ¿Í Ã»¼Ò³â¿¡ ¹ß»ýÇÑ´Ù.
¹éÅä¼ÆÁÀÇ °ñÀ°Á¾ Ä¡·áÁ¦ ¿¬±¸¿¡ ´ëÇÑ ±â´ë°¨Àº ¹Ì±¹ FDA(½ÄÇ°ÀǾ౹)ÀÇ Æò°¡¸¦ ÅëÇØ À¯ÃßÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù. ¾Õ¼ FDA´Â ¹éÅä¼ÆÁ °ñÀ°Á¾ Ä¡·áÁ¦¿¡ ´ëÇØ 'Èñ±Í ¼Ò¾ÆÁúȯ ÀǾàÇ°'(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)À¸·Î ÁöÁ¤Çß´Ù. FDA´Â 18¼¼ ÀÌÇÏ ¾î¸°ÀÌ¿Í 20¸¸¸í ¹Ì¸¸ÀÇ »ç¶÷¿¡ ÁÖ·Î ¿µÇâÀ» ³¢Ä¡´Â ½É°¢ÇÏ°í »ý¸íÀ» À§ÇùÇÏ´Â Áúº´¿¡ ´ëÇØ RPDD·Î ÁöÁ¤ÇÑ´Ù. RPDD·Î ÁöÁ¤¹ÞÀ¸¸é ¼Ò¾ÆÈñ±ÍÁúȯ Ä¡·á ½Å¾à Çã°¡ Ư·Ê¿¡ µû¶ó ¿ì¼±½É»ç ¹Ù¿ìó(PRV)¸¦ ½ÅûÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù.
¶Ç FDA´Â ¹éÅä¼ÆÁ °ñÀ°Á¾ Ä¡·áÁ¦¿¡ ´ëÇØ '½Å¼Ó½É»çÁ¦µµ'(Fast Track Designation, ÆнºÆ®Æ®·¢) °³¹ß Ç°¸ñÀ¸·Î ÁöÁ¤Çϱ⵵ Çß´Ù. FDAÀÇ ÆнºÆ®Æ®·¢Àº ÁßÁõÁúȯ Ä¡·áÁ¦ µî Áß¿äÇÑ ½Å¾àÀ» Á¶±â¿¡ ȯÀÚ¿¡°Ô °ø±ÞÇÏ·Á´Â ¸ñÀûÀ¸·Î ½ÃÇàÇÏ´Â ½Å¾à °³¹ß ÃËÁø Á¦µµ´Ù. Ä¡·áÁ¦ ¿¬±¸ °úÁ¤¿¡¼ ´Ù¾çÇÑ Áö¿ø ÇýÅÃÀ» Á¦°øÇÑ´Ù. Åë»óÀûÀ¸·Î ÆнºÆ®Æ®·¢ °³¹ß Ç°¸ñÀ¸·Î ÁöÁ¤µÇ¸é ÀÓ»ó½ÃÇè µî ¿¬±¸ °úÁ¤°ú Çã°¡ ÀýÂ÷°¡ »ó´ëÀûÀ¸·Î »¡¸® ÁøÇàµÉ ¼ö ÀÖ´Ù.
ÀÌ»Ó ¾Æ´Ï´Ù. Áö³ÇØ FDA´Â ¹éÅä¼ÆÁÀ» °ñÀ°Á¾ ȯÀÚ¿¡ ´ëÇÑ Ä¡·á¸ñÀû»ç¿ë(Compassionate Use, µ¿Á¤Àû »ç¿ë)À» ½ÂÀÎÇß´Ù. Ä¡·á¸ñÀû»ç¿ëÀº Ä¡·á ´ë¾ÈÀÌ ¾ø´Â ÁßÁõ ȯÀÚ¸¦ Ä¡·áÇϱâ À§ÇØ ¾ÆÁ÷ Çã°¡ ¹ÞÁö ¾ÊÀº ÀǾàÇ°À» »ç¿ëÇÒ ¼ö ÀÖ°Ô Çã¿ëÇÏ´Â Á¦µµ´Ù. À̸¦ ±Ù°Å·Î ¹Ì±¹ ÄÉÀ̽º¿þ½ºÅϸ®Àúºê´ëÇÐ(Case Western Reserve University) ·¹Àκ¸¿ì ¼Ò¾Æº´¿øÀº Áö³ÇØ 2¿ù °ñÀ°Á¾ ȯÀÚ¿¡°Ô ¹éÅä¼ÆÁÀ» Åõ¿©Çß´Ù. ÀÌÈÄ ÀÌ È¯ÀÚ´Â Áõ»óÀÌ È£ÀüµÅ °Ç°ÇÑ ÀÏ»ó»ýÈ°À» ÇÏ°í ÀÖ´Ù. ºÎÀÛ¿ëÀ̳ª ÇÕº´Áõµµ ³ªÅ¸³ªÁö ¾Ê¾Ò´Ù.
¹éÅä¼ÆÁÀÇ °ñÀ°Á¾ Ä¡·á ¿¬±¸¿¡ ´ëÇÑ ÇØ¿Ü ½ÃÀåÀÇ °ü½ÉÀº ȹ±âÀûÀÎ ÀüÀÓ»ó °á°ú¿¡¼ ºñ·ÔÇß´Ù. ƯÈ÷ Áã ½ÇÇèÀ» ÅëÇØ ¹éÅä¼ÆÁÀÇ ¾Ï ÀüÀÌ ¾ïÁ¦ È¿´ÉÀ» ÀçÂ÷ È®ÀÎÇß´Ü Á¡¿¡¼ Àǹ̰¡ ÀÖ´Ù. ¹éÅä¼ÆÁÀÌ °ñÀ°Á¾ ¾Ï¼¼Æ÷ÀÇ ¼ºÀå°ú Æó ÀüÀ̸¦ ¾ïÁ¦ÇØ »ýÁã »ýÁ¸À²À» 100% °³¼±Çß´Ù.
¸ÞµåÆÑÅä´Â ¹Ì±¹°ú À¯·´¿¡¼ °ñÀ°Á¾ ¿¡ ´ëÇÑ ¹éÅä¼ÆÁÀÇ Èñ±ÍÀǾàÇ° ÁöÁ¤À» ÅëÇØ °³¹ßºñ Áö¿ø°ú ¼¼¾×°øÁ¦, Çã°¡½É»ç ¼ö¼ö·á °¨¸é µî ÇýÅÃÀ» ¹ÞÀ» ¼ö ÀÖ¾î ÀÓ»ó½ÃÇè µî ¿¬±¸¿¡ ¼Óµµ°¡ ºÙÀ» °ÍÀ¸·Î ±â´ëÇÏ°í ÀÖ´Ù.
¶Ç ÀÓ»ó½ÃÇèÀ» ÅëÇØ ´Üµ¶ Åõ¿©·Î °ñÀ°Á¾ Ä¡·á È¿°ú¸¦ È®ÀÎÇÒ °æ¿ì ¹éÅä¼ÆÁÀÇ º»Áú °¡Ä¡°¡ ´õ¿í Ä¿Áú °ÍÀ¸·Î °üÃøµÈ´Ù. ¸ÞµåÆÑÅä´Â ¹éÅä¼ÆÁÀ» ´ëÀå¾Ï°ú ÃéÀå¾Ï Ä¡·áÁ¦·Îµµ °³¹ßÇÏ°í ÀÖ´Ù. ¹«¾ùº¸´Ù ¹Ì±¹ MSD(¸ÓÅ©)¿Í ÇÔ²² ÁøÇàÇÏ´Â ¹éÅä¼ÆÁ°ú Å°Æ®·ç´Ù º´¿ë ´ëÀå¾Ï Ä¡·áÁ¦ ÀÓ»ó 3»ó¿¡ ´ëÇÑ °ü½ÉÀÌ Å©´Ù. ÇöÀç ¸ÓÅ©¿Í ÀÓ»ó 3»ó °èȹ(IND)À» ÁغñÇÏ°í ÀÖ´Ù.
¸ÞµåÆÑÅä °ü°èÀÚ´Â "¸ÓÅ©¿Í ÇÔ²² ´ëÀå¾Ï 3»óÀ» ÁøÇàÇÏ¸é¼ ÀÓ»ó½ÃÇè µî¿¡ ´ëÇÑ ¿©·¯ ³ëÇϿ츦 ¾òÀº Ãø¸éÀÌ ÀÖ°í, À̸¦ ¹ÙÅÁÀ¸·Î ¹éÅä¼ÆÁ ´Üµ¶À¸·Î °ñÀ°Á¾ Ä¡·áÁ¦¸¦ °³¹ßÇϱâ À§ÇÑ Çѱ¹°ú ¹Ì±¹ ÀÓ»ó 1/2»ó¿¡ ÀÓÇÏ°í ÀÖ´Ù"¸ç "¹Ì±¹°ú À¯·´¿¡¼ Èñ±ÍÀǾàÇ°À¸·Î ÁöÁ¤¹ÞÀº ¸¸Å °ñÀ°Á¾ ȯÀÚ¿¡°Ô ¹éÅä¼ÆÁÀÌ È¹±âÀûÀÎ Ä¡·áÁ¦°¡ µÉ ¼ö ÀÖµµ·Ï ¼º°øÀûÀ¸·Î ÀÓ»óÀ» ¿Ï·áÇÏ°Ú´Ü ¸ñÇ¥"¶ó°í ¸»Çß´Ù.
¶Ç "°ñÀ°Á¾ ÀÓ»ó 1/2»óÀº °è¼Ó ȯÀÚ¸¦ ¸ðÁýÇÏ°í ÀÖ°í Áö³ 5¿ù ù ȯÀÚ Åõ¾à ÀÌÈÄ ¼øÁ¶·Ó°Ô ÁøÇàµÇ°í ÀÖ´Ù"¸ç "´ëÀå¾Ï ÀÓ»ó 3»óÀº ¹Ì±¹ FDAÀÇ ½É»ç¸¦ ÇÑ ¹ø¿¡ Åë°úÇÒ ¼ö ÀÖµµ·Ï º¸´Ù ¿Ïº®ÇÑ °èȹÀ» ¼ö¸³Çϱâ À§ÇØ ¸ÓÅ©¿Í ²ÙÁØÈ÷ ÇùÀÇÇÏ°í ÀÖ´Ù"°í ¸»Çß´Ù.