MTIR sponsor
ÇØ´ç Ä¡·áÁ¦´Â ÀÛ³â 1¿ù ¹Ì±¹ ½ÄÇ°ÀǾ౹(FDA)À¸·ÎºÎÅ͵µ Èñ±Í¼Ò¾ÆÁúȯÀǾàÇ° ÁöÁ¤(RPDD, Rare Pediatric Disease Designation), Èñ±ÍÀǾàÇ° ÁöÁ¤(ODD)À» ¹ÞÀº ¹Ù ÀÖ´Ù. À¯·´ ½ÂÀÎÀÌ Ãß°¡µÊ¿¡ µû¶ó ÇØ´ç Áúȯ¿¡ ´ëÇØ ¹Ì±¹°ú À¯·´¿¡¼ 3°ÇÀÇ Èñ±ÍÀǾàÇ°¡¤Èñ±Í¼Ò¾ÆÁúȯÀǾàÇ° ÁöÁ¤À» ¹Þ°Ô µÆ´Ù. À¯·´¿¡¼ Èñ±ÍÀǾàÇ°À¸·Î ÁöÁ¤µÇ¸é Ç°¸ñÇã°¡ ½Åû ¼ö¼ö·á¿Í ¼¼±Ý °¨¸é ÇýÅÃ, ½ÃÆÇÇã°¡ ½ÂÀÎ ½Ã 10³â(¼Ò¾Æ Ä¡·áÁ¦´Â 12³â)°£ µ¶Á¡±Ç ºÎ¿© µîÀÇ ÇýÅÃÀ» ¹ÞÀ» ¼ö ÀÖ´Ù.
»êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº(AÇü)Àº À¯ÀüÀÚ °áÇÔÀ¸·Î ÁßÃ߽Űæ°è¿¡ ÇìÆĶõ Ȳ»ê¿°ÀÌ ÃàÀûµÅ ÁßÃ߽Űæ°èÀÇ Á¡ÁøÀûÀÎ ¼Õ»óÀÌ À¯¹ßµÇ´Â ¿¼º À¯ÀüÁúȯÀ¸·Î ´ëºÎºÐÀÇ È¯ÀÚ°¡ 15¼¼ ÀüÈÄ¿¡ »ç¸Á¿¡ À̸£°Ô µÇ´Â ÁßÁõ Èñ±ÍÁúȯÀÌ´Ù. ¾ÆÁ÷ Çã°¡ ¹ÞÀº Ä¡·áÁ¦°¡ ¾ø±â ¶§¹®¿¡ ȯÀÚµéÀÇ ¹ÌÃæÁ·ÀÇ·á¼ö¿ä°¡ ¸Å¿ì Å©´Ù.
MPS IIIA ȯÀÚµéÀÇ ³úº´º¯ Ä¡·á¸¦ À§ÇØ GC³ì½ÊÀÚ¿Í ³ëº§Æĸ¶´Â 2020³âºÎÅÍ È¯ÀÚÀÇü³»¿¡¼´Â ¹ßÇöµÇÁö ¾Ê´Â È¿¼Ò(ÇìÆĶõ N ¼³ÆÄŸÁ¦)¸¦ ³ú½Ç ³» Á÷Á¢ Åõ¿©(ICV)ÇÏ´Â ¹æ½ÄÀÇ È¿¼Ò´ëü¿ä¹ý Ä¡·áÁ¦(ERT, Enzyme Replacement Therapy)¸¦ °øµ¿°³¹ß ÁßÀÌ´Ù. ¿À·£ ¿¬±¸ ³¡¿¡ ³ú½Ç ³» Åõ¿© °¡´ÉÇÑ Á¦ÇüÀÇ °í³óÃà È¿¼Ò¸¦ »ý»êÇϴµ¥ ¼º°øÇßÀ¸¸ç ±¹³» ¿Ü ´Ù¼öÀÇ °ü·Ã ƯÇ㸦 È®º¸ÇÏ°í ÀÖ´Ù.
¾ç»ç´Â GC³ì½ÊÀÚÀÇ µ¶ÀÚÀûÀÎ ÀçÁ¶ÇÕ ´Ü¹éÁú »ý»ê ±â¼úÀ» ±â¹ÝÀ¸·Î GMP(¿ì¼öÀǾàÇ° Á¦Á¶ ¹× Ç°Áú°ü¸®±âÁØ) ½Ã¼³¿¡¼ ¾à¹°À» »ý»êÇØ ÇâÈÄ °øµ¿À¸·Î ÀÓ»ó ¿¬±¸¸¦ ÁøÇàÇÒ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù.
GC³ì½ÊÀÚ °ü°èÀÚ´Â "¹Ì±¹¿¡ À̾î À¯·´±îÁö ÇØ´ç ÆÄÀÌÇÁ¶óÀÎ(½Å¾àÈĺ¸¹°Áú)ÀÌ ÁúȯÀÇ º´º¯À» ÇؼÒÇÒ ¼ö ÀÖÀ½À» ÀüÀÓ»ó ´Ü°è¿¡¼ ÀÎÁ¤¹ÞÀº ¸¸Å ½Å¼ÓÇÑ ÀÓ»ó ÁøÀÔÀ» À§ÇØ ÃÖ¼±À» ´ÙÇÒ °Í"À̶ó°í ¸»Çß´Ù.