바이젠셀, 신약 임상 탄력…"첨생법 수혜, 세포치료제 도약 발판"

바이젠셀 주요 파이프라인/그래픽=윤선정

바이젠셀 (4,130원 0.00%)이 주요 신약 파이프라인 임상에 속도를 내며 R&D(연구개발) 성과를 확보하는 데 집중한다. 신약 개발과 함께 첨단바이오의약품 GMP(제조품질관리기준) 설비 사업화, 진단사업 강화 등을 통해 성장의 발판을 마련할 계획이다. 첨단재생바이오법(첨생법) 개정안 통과 등 세포치료제 시장 환경도 우호적이다.

바이젠셀은 NK/T세포 림프종 치료제 'VT-EBV-N'과 급성골수성백혈병(AML) 치료제 'VT-Tri(1)-A' 임상 연구가 순항하고 있다고 8일 밝혔다. 두 파이프라인 모두 바이젠셀의 항원 특이 살해 T세포 치료제 플랫폼 '바이티어'로 개발하는 신약 후보물질이다.


바이젠셀의 파이프라인 중 임상 연구 속도가 가장 앞선 NK/T세포림프종 치료제 VT-EBV-N은 2023년 9월 임상 2상 투약을 마쳤다. 현재 2년간 경과를 관찰하는 단계다. 2019년도 식품의약품안전처(식약처)로부터 개발단계 희귀의약품 지정받은 파이프라인이다. 임상 2상 종료 뒤 신속심사 지정 및 조건부 품목허가를 신청할 계획이다. 2025년 조기 상업화가 목표다.

바이젠셀의 VT-EBV-N은 2023년 12월 유럽의약품청(EMA)에서 희귀의약품으로 지정받았다. 유럽에서 희귀의약품으로 지정되면 희귀의약품의 허가 등과 관련해 프로토콜 지원이나 각종 비용공제, 출시 뒤 10년간 유럽 시장 독점권 부여 등 혜택을 받을 수 있다.

바이젠셀은 앞으로 VT-EBV-N의 사업화 대상 국가를 확대하고 질환 적응증 추가 임상을 통해 목표 시장을 확대할 계획이다. VT-EBV-N은 앞서 연구자 주도 임상에서 NK/T세포 림프종 환자 11명에 대해 전체 생존율(5년) 100%, 5년 무병 생존율 90%를 확인해 기대가 크다.


바이젠셀의 급성골수성백혈병(AML) 치료제 VT-Tri(1)-A는 최근 임상 1상 코호트(동질집단)2를 성공적으로 완료했다. 임상 1상 코호트2에서 중대한 이상반응이나 용량 제한 독성이 발견되지 않았다. 곧 임상 1상 마지막 단계인 코호트3를 서울성모병원 등 총 7개 기관에서 진행할 예정이다.

바이젠셀은 2022년 4월 자체적인 첨단바이오의약품 GMP센터를 준공한 뒤 세포 제조 역량을 높이는 한편 사업화의 발판을 마련했다. '인체세포 등 관리업 허가'를 바탕으로 품질과 안전성을 인증받은 첨단바이오의약품 원료 세포를 외부업체에 공급할 수 있다. 임상시험용 의약품을 직접 제조할 수 있어 임상 과정에서 각종 부대비용을 절감하고 속도를 높일 수 있다.

바이젠셀은 정밀의료 진단사업에도 힘을 쏟는다. 이미 강직성척추염(ViGen HLA-B27 RT Kit)과 베체트병(ViGen HLA-B51 RT Kit) 보조진단키트의 품목인증을 완료했다. 또 면역세포치료제 연구와 시너지를 낼 수 있게 차세대 염기서열 분석법(Next-generation sequencing, NGS)을 활용한 암 유전자 검사 제품과 질병 진단 검사 제품을 개발하고 있다.

바이젠셀은 아직 매출이 없는 신약 개발 바이오지만 비교적 탄탄한 재무건전성이 강점이다. 지난해 말 기준 유동자산 544억원을 보유했다. 자기자본은 715억원, 총 부채는 96억원으로 부채비율은 13.4%에 불과하다.

바이젠셀 관계자는 "올해 1월 제대혈 유래 골수성 억제세포(CBMS)를 활용해 세계 최초로 아토피 피부염에 대한 직접적인 치료 효과를 입증한 연구결과를 SCI급 저널에 게재했다"며 "올해 첨생법 개정안이 통과되면서 바이젠셀의 주력 사업인 세포치료제 시장에 긍정적인 영향을 기대한다"고 말했다.

이어 "첨생법 개정안 통과로 임상연구 대상자 범위가 중증 희귀난치성 질환에서 모든 질환으로 확대됐고 임상을 통해 안전성과 유효성을 확인할 경우 치료가 허용되는 등 임상연구 규제 완화가 이뤄지고 있어 긍정적"이라며 "앞으로 세포치료제 임상시험 비용이나 환자 확보, 외부 업체 및 기관과 공동연구 등 다양한 측면에서 기대가 크다"고 덧붙였다.