ÄÚ¿À·Õ»ý¸í°úÇÐ »ç¿Á Àü°æ /»çÁø=ÄÚ¿À·Õ»ý¸í°úÇÐ |
ÄÚ¿À·Õ»ý¸í°úÇÐÀÌ ÀüÀÏ ¼ö·ÉÇÑ CSR¿¡´Â KLS-2031¸¦ Åõ¾à ¹ÞÀº ȯÀÚµéÀÌ Åõ¾à 52ÁÖÂ÷¿¡ ÀÌÁß ´«°¡¸²À» ÇØÁ¦ÇÑ ÈÄ 104ÁÖÂ÷±îÁö Ãß°¡ÀûÀ¸·Î ¼öÁýµÈ µ¥ÀÌÅÍ°¡ Æ÷ÇԵƴÙ. º¸°í¼¿¡ µû¸£¸é ÄÚ¿À·Õ»ý¸í°úÇÐÀº Åõ¾à 104ÁÖÂ÷±îÁö ÀÓ»óÀÇ 1Â÷ ¸ñÀûÀÎ ¾à¹°ÀÇ ³»¾à¼º(well-tolerated) °ú ¾ÈÀü¼º(good safety)À» ÀÔÁõÇß´Ù.
2Â÷ ¸ñÀûÀÎ 104ÁÖÂ÷ÀÇ À¯È¿¼ºÀº Áß°£ °á°ú º¸°í¼(52ÁÖÂ÷)¿Í À¯»çÇÑ °æÇ⼺À» º¸¿´´Ù. ´Ù¸¸, Åõ¾à 52ÁÖÂ÷¿¡ ÀÌÁß ´«°¡¸² ¹æ½Ä°ú º´¿ë¾à¹° Á¦ÇÑÀÌ ÇØÁ¦µÆ±â ¶§¹®¿¡ À¯È¿¼º µ¥ÀÌÅÍ´Â º¸Á¶ÀûÀÎ Àǹ̷θ¸ È°¿ë °¡´ÉÇÏ´Ù.
KLS-2031Àº ÀçÁ¶ÇÕ ¾Æµ¥³ëºÎ¼Ó¹ÙÀÌ·¯½º(rAAV)¿Í Ä¡·á À¯ÀüÀÚ 3Á¾ À» µµÀÔÇØ, ³ú·Î °¡´Â ÅëÁõ ½Ã±×³ÎÀ» Â÷´ÜÇÏ°í ÁÖº¯ ¸é¿ª ȯ°æÀ» °³¼±ÇÏ´Â ½Å°æº´Áõ¼º ÅëÁõ Ä¡·áÁ¦´Ù.
À̹ø ½ÃÇèÀº Áö³ 2019³â ¹Ì±¹ ½ÄÇ°ÀǾ౹(FDA)ÀÇ ½ÂÀÎÀ» ¹Þ¾Æ 2020³â 4¿ùºÎÅÍ 2023³â 10¿ù±îÁö 3³â 6°³¿ù°£ ¹Ì±¹ ³» ±â°ü µÎ °÷¿¡¼ 18¸íÀ» ´ë»óÀ¸·Î ÀÌÁß ´«°¡¸² ¹× À§¾à ´ëÁ¶ ¹æ½ÄÀ¸·Î ½Ç½ÃµÆ´Ù.
´ë»óÀÚµéÀº KLS-2031ÀÇ Àú¿ë·®, Áß¿ë·®, °í¿ë·®À¸·Î ±¸ºÐµÈ ¼¼ Á¾·ùÀÇ ÄÚȣƮ¿Í À§¾à ´ëÁ¶±ºÀ¸·Î ¹«ÀÛÀ§ ¹èÁ¤µÆÀ¸¸ç, Ç¥Àû Èı٠½Å°æÀý(DRG) ÁÖº¯ ¿µ¿ª¿¡ °æÃß°£°ø °æ¸· ¿Ü Áֻ簡 ´Üȸ Åõ¿©µÆ´Ù.
º¸°í¼¿¡ µû¸£¸é ÃÑ ¿¬±¸±â°£ 104ÁÖÂ÷±îÁö ¹ß»ýÇÑ Áß´ëÇÑ ÀÌ»ó¹ÝÀÀ(SAEs)Àº 1°Ç(¾ç¼º Æó ½Å»ý¹°)À¸·Î ¾à¹°°ú Àΰú°ü°è Æò°¡´Â '°¡´É¼º ÀûÀ½'(unlikely)À¸·Î È®ÀεƴÙ. Ä¡·á ÈÄ ¹ß»ý ÀÌ»ó¹ÝÀÀ(TEAEs)À» °æÇèÇÑ ´ë»óÀÚ ¼ö´Â KLS-2031 Àú¿ë·® Åõ¿©±º 2¸í, Áß¿ë·® Åõ¿©±º 4¸í, °í¿ë·® Åõ¿©±º 4¸í, À§¾à±º 5¸í µî ÃÑ 15¸íÀÌ´Ù.
ÀÌ Áß 2¸íÀÌ ¾à¹°°ú °ü·ÃµÈ Ä¡·á ÈÄ ¹ß»ý ÀÌ»ó¹ÝÀÀ(Drug-Related TEAEs)À» °æÇèÇß´Ù. °í¿ë·® Åõ¿©±º 1¸íÀÇ ´ë»óÀÚ¿¡¼ ¾Ë¶ó´Ñ ¾Æ¹Ì³ëÆ®·£½ºÆÛ¶óÁ¦(ALT) »ó½ÂÀÌ °üÂûµÆÀ¸³ª °æÁõÀ¸·Î Áõ»ó¹ßÇö½ÃÁ¡ 4ÁÖÂ÷¿¡ ȸº¹ÇÑ °ÍÀ¸·Î º¸°íµÆ´Ù.
ÀÌ ¹Û¿¡ À§¾à±º 1¸íÀÇ ´ë»óÀÚ°¡ µÎÅë°ú ´ÙÇÑÁõÀ» °æÇèÇÑ °ÍÀ¸·Î º¸°íµÆ´Ù. ÄÚ¿À·Õ»ý¸í°úÇÐÀº Åõ¾à ÈÄ 5³âÂ÷±îÁöÀÇ Àå±â ¾ÈÀü¼º ¹× ³»¾à¼º µ¥ÀÌÅÍ È®º¸¸¦ À§ÇÑ Àå±â ÃßÀû ¿¬±¸¸¦ ÁøÇà ÁßÀÌ´Ù.
±è¼±Áø ÄÚ¿À·Õ»ý¸í°úÇÐ ´ëÇ¥ÀÌ»ç´Â "À̹ø ÀÓ»ó½ÃÇè °á°ú¸¦ Åä´ë·Î ÈıâÀÓ»ó ±ÇÀå¿ë·®(RP2D) ¼±Á¤, ´ë»óÆ÷Áø ÈÄ ½Å°æÅë(PHN), ´ç´¢º´¼º ¸»ÃʽŰ溴Áõ(DPN) ÅëÁõ µî ÀûÀÀÁõ È®´ë¸¦ À§ÇÑ ¾à¹° À¯È¿¼º Æò°¡ ¸ñÀûÀÇ ÈÄ¼Ó ÀÓ»ó ¶Ç´Â ¶óÀ̼±½º ¾Æ¿ô µî ´Ù¾çÇÑ °³¹ß °èȹÀ» °í·ÁÇÏ°í ÀÖ´Ù"°í ¸»Çß´Ù.