"미국서 3년 전 출시된 희귀질환약 '레주록', 내달 국내서도 출시"

배경은 사노피 한국법인 대표가 24일 서울 강남구 오크우드 프리미어 코엑스 센터에서 진행된 기자간담회에서 인사말을 하고 있다./사진= 박미주 기자

"미국에서 이미 3년 전에 출시됐고 이후로 영국, 캐나다, 중국에서 출시됐으며 올 봄에는 일본에서도 '레주록'(성분명 벨루모수딜메실산염(미분화))이 출시됐습니다. 한국에서도 최근 허가를 받게 돼 기쁘게 생각합니다."

배경은 사노피 한국법인 대표가 24일 서울 강남구 오크우드 프리미어 코엑스 센터에서 기자간담회를 열고 이같이 말했다. 희귀질환인 만성 이식편대숙주질환의 치료제인 사노피의 레주록을 국내 환자들도 복용할 수 있게 됐다. 사노피는 내달 중순~말 레주록을 유통시킬 예정이며 연내 급여 신청도 준비 중이다.


레주록은 최초이자 유일한 경구용 ROCK2(염증·섬유화 유발 물질) 선택적 억제제다. 지난 8월 식품의약품안전처로부터 이전에 2차 이상 전신요법에 실패한 성인과 12세 이상 소아 환자의 만성 이식편대숙주질환 치료제로 허가를 받았다. 레주록은 만성 이식편대숙주질환의 염증 반응과 섬유화 과정을 표적하는 새로운 작용기전인 ROCK2 선택적 억제제로서 혁신성을 인정받아 미국 식품의약국(FDA)에서 우선 심사 대상으로 승인된 바 있다.

배 대표는 "만성 이식편대숙주질환은 질병 부담과 미충족 수요가 높지만 치료가 제한적인 데다 환자들이 겪는 고통 또한 많이 알려지지 않은 중증질환"이라며 "레주록 허가를 통해 국내 만성 이식편대숙주질환 환자들께 새로운 치료 기회를 제공하고 환자와 가족들의 삶의 질을 높이는 데 기여할 것"이라고 강조했다.

만성 이식편대숙주질환은 백혈병이나 재생불량성빈혈 등 같은 질환으로 동종 조혈모세포를 이식받은 환자 절반에서 발생하는 합병증이다. 전신에 걸쳐 다발적으로 숙주 반응이 발생해 장기에 염증을 유발한다. 폐렴과 전신을 뒤덮는 붉은 발진과 가려움증, 구토, 설사, 안구건조와 광선 공포증 등이 발생하며 환자의 생명을 위협할 만큼 치명적이다. 일상 생활, 정신 건강, 사회경제 활동 등에도 부정적인 영향을 미쳐 환자의 삶의 질 또한 현저히 저하시킨다.


서울성모병원 혈액병원장인 김희제 교수는 간담회에서 "만성 이식편대숙주질환은 혈액암 환자의 암의 재발을 제외한 비재발사망률에서 37.8%를 차지하는 가장 주요한 사망원인"이라며 "심지어 1차 치료제로 쓰이고 있는 스테로이드제로 충분한 치료 효과를 보지 못하는 환자가 70%나 되고, 그 외 2차 치료제에도 더 이상 반응하지 않아 3차 치료로 넘어가는 환자가 50%나 돼 새로운 치료 접근 필요성이 절실했다"고 말했다.

김 교수는 "만성 이식편대숙주질환 환자의 42%는 진단 당시 4개 이상의 장기에 숙주 반응을 앓고 있다"며 "특히 폐와 간에서 발생하는 숙주 반응은 혈액암 환자에게 치명적인 영향을 끼칠 수 있어 이를 효과적으로 관리할 수 있는 치료제가 절실했는데, 레주록은 기존 치료제에 반응하지 않는 환자의 폐와 간 숙주 반응을 효과적으로 관리할 수 있는 치료 선택권"이라고 기대감을 표시했다.

임상연구 결과 레주록은 이전에 2차 이상 전신요법에서 실패한 환자의 모든 장기에서 만성 이식편대숙주질환 증상 개선과 삶의 질 개선 효과가 확인됐다. 정준원 세브란스병원 혈액내과 교수는 간담회에서 "레주록을 1일 1회 200mg 복용한 환자군의 75%에서 객관적 치료 반응률이 나타났으며 64%에서는 스테로이드 사용 용량 감소가 확인됐다"면서 "삶의 질 측면에서도 52%에서 개선 효과를 확인했다"고 설명했다.

정 교수는 "그동안은 2차 치료 후에도 증상이 개선되지 않은 만성 이식편대숙주질환 환자들에게 다시 스테로이드를 포함한 병용요법을 적용해야 했는데 감수해야 할 부작용 위험이 높아 고민이 많았다"며 "레주록의 임상연구 결과를 보면 1년 시점에 치료 환자의 62%에서 치료 반응을 나타내며 사망하거나 새로운 전신요법을 사용하지 않은 것으로 나타났다. 이제 만성 이식편대숙주질환도 혁신적인 3차 이상의 치료 선택권을 갖게 된 것에 큰 의의가 있다"고 말했다. 레주록으로 폐 섬유화가 개선된 경우도 있다.

록스타 연구 결과 레주록을 1일 1회 200mg 복용 후 최초 반응까지 걸린 시간의 중앙값은 1.8개월이다. 환자들의 치료 유지 기간 중간값은 9.4개월이다. 레주록은 내약성을 확인했으며 가장 흔한 부작용은 폐렴(7%)이었다. 3~4등급 정도의 흔한 부작용(5% 이상)으로는 폐렴(8%), 고혈압(6%), 고혈당(5%) 등이 확인됐다. 24%에서는 간기능 검사 수치가 상승했다.