[바이오칼럼]다윗이 골리앗을 이기려면(2)

세계 시장에서 살아남으려면

세계적인 다국적 기업인 P&G이나 화이자는 이미 지난 수년 전부터 연구개발(R&D) 전략을 C&D(Connect & Development)라 불리는 '개방형 연구개발'(Open Architecture) 모델로 전환하고 있다.


이는 'P&G와 화이자가 필요로 하는 기술의 50%를 외부에서 조달한다'는 규칙(rule)을 수립한 데서 잘 알 수 있다. 급변하는 비즈니스 환경에서 자체적으로 보유한 막강한 연구인력이 오히려 외부로부터 혁신기술의 도입을 저해하고 있으며 이는 중장기적으로 혁신제품 개발을 지연시켜 기업의 경쟁력을 약화시킬 소지가 있다고 판단했기 때문이라고 한다.

다국적 제약사들의 이러한 R&D 전략 변화야 말로 향후 우리나라의 바이오 벤처기업과 제약업계가 날로 첨예화 되어 가는 다자간 자유무역협정(FTA) 환경에서도 신약개발 원동력을 잃지 않고 롱런할 수 있는 효과적인 생존전략인 '라이선싱' 또는 '기술이전'의 효용가치를 극대화시키고 있다.

이 방법을 요약하면 다음과 같다.
1)세계적인 경쟁력 및 우수한 R&D 역량과 혁신적인 원천기술로 무장한 바이오 벤처기업이나 대학 (연구소) 에서 유력한 신약 후보물질을 개발하고
2)이를 국내 제약사들이 1차 라이센싱하여 판매권을 확보하는 동시에 비임상 또는 전임상 단계였던 개발과정을 다음 단계로 진척시키며
3) 궁극적으로 다국적 거대 제약사에 2차 라이센싱하여 국제적인 규모의 신약으로 발전할 수 있는 공동 개발환경을 조성함과 동시에
4) 다국적 제약사가 보유한 글로벌 브랜드 파워를 활용하여 명실상부한 국제적인 신약으로 성공할 수 있는 발판을 마련하는 것이다.


상대적으로 자본력이 취약한 대학(연구소)이나 바이오 벤처기업은 국내 제약사와의 1차 라이선싱을 통해 안정적인 연구개발 환경을 마련할 수 있다. 국내 제약사 역시 다양한 소싱 루트를 통하여 확보한 초기단계의 연구결과물을 한단계 업그레이드한 뒤 이를 다국적 제약사에 2차 라이센싱하여 상용화 성공에 한걸음씩 다가가자는 것이다. 선급금과 경상 로열티로 중장기적으로 안정된 수익모델을 마련하는 한편, 다국적제약사와의 공동개발을 통해 글로벌 네트웍에 용이하게 진입할 수 있는 라이선싱이야 말로 현실적으로 가장 가능성 있는 신약개발 전략이라고 생각한다.

이를 위해서 바이오 벤처기업은 혁신기술의 국내외 특허로 산업화의 발판을 마련하고, 네이처.네이쳐메디신 등 정상급 저널에 연구결과를 게재하여 객관적 평가를 받아내야 할 필요가 있다. 거대자본과 마케팅 능력을 보유한 다국적 제약사들과 동등한 파트너쉽을 통해 국제적인 혁신 신약으로서 성공하기 위해서는 반드시 거쳐야 할 관문이라고 할 수 있다.


신약개발의 새로운 패러다임 : 단백질소재 바이오 신약

프로셀은 신약개발 타깃(target)을 합성화합물이 아닌 사람의 몸 속에 존재하는 단백질 그 자체에서 찾고 있다.

이를 위해 먼저 약효를 가진 단백질과 같은 거대분자(macromolecule)를 생체 내의 단위세포 내로 연속전송(Cell-To-Cell Delivery) 할 수 있는 혁신적인 원천기술을 개발하였다. 세계적으로도 유일한 이 원천기술을 이용하면 약효는 확실하나 큰 분쟈량으로 인해 세포 내 침투가 불가능하여 약으로 이용하기 어려웠던 수많은 타깃 단백질들을 수백 종류의 새로운 세포투과성 (cell permeability) 바이오신약 후보물질로 재창조 할 수 있다.

한국에 귀국한 후 지난 2년여에 걸쳐 강력한 세포투과성을 지난 193개의 새로운 '거대분자 전송 도메인(Novel MTD)' 개발을 완료하였으며, 현재 이를 이용하여 200여종 이상의 단백질소재 바이오신약 후보물질을 개발완료 또는 개발중이다.

'항암제'(암형성 억제제, 암혈관형성 억제제, 암전이 억제제), '항염증제', '고도비만 치료제', '골(骨) 형성 촉진제', '퇴행성 뇌질환 치료제', '세포투과성 항체' 등 기전특이적(mechanism specific)인 단백질소재 신약후보물질 연구가 본격적으로 진행되고 있으며, 항암제 등의 일부 후보물질은 이미 국내외 제약사와 라이선싱을 추진하는 단계에 이르렀다.

"도전하지 않으면 얻을 수 없다"(Nothing Ventured Nothing Gained)

세포투과성 단백질 치료법(Protein Therapy)은 우리나라의 연구자가 처음으로 개발하여 완성한 분야다. 이를 실제 생체(in-vivo) 내에 적용할 수 있는 기술을 보유한 프로셀은 현재 이 분야에서 세계 최정상의 연구역량을 가진 셈이다.

프로셀의 독창적인 '거대분자 세포 내 전송기술 (MITT)'은 이미 지난 10여 년간의 기초연구 및 상용화 공정개발을 마치고 이제 '단백질소재 바이오신약'의 완성을 목전에 두고 있다. 지난 10여년간 그려왔던 '한국에서의 바이오벤처'라는 소박했던 꿈이 비로소 가시적인 성과와 함께 현실로 나타나고 있는 것이다.

무늬만 그럴듯한 바이오벤처가 아닌 진정으로 한국을 대표할 수 있는 블록버스터급 바이오 혁신신약 개발을 목표로 오늘도 프로셀은 쉬지않고 달려가고 있다.