ÀÌ´Â ±âÁ¸ À¯ÀüÀÚ °¡À§ÀÇ »çÀÌÁî ¹®Á¦·Î ü³» Àü´Þ¿¡ ÇÑ°è°¡ ÀÖ¾ú´ø °ÍÀ» ÇØ°áÇÒ ¼ö ÀÖ´Â '½Å±Ô À¯ÀüÀÚ °¡À§ ±â¼ú'¿¡ ´ëÇÑ ³í¹®ÀÌ´Ù. À¯ÀüÀÚ °¡À§ÀÇ °íÁúÀû À§Çè ¿ä¼Ò·Î ²ÅÈ÷´Â '¿ÀÇÁŸ°Ù'(ÀǵµÇÏÁö ¾Ê¾Ò´ø °÷ÀÇ ±³Á¤)ÀÇ È°¼ºÀÌ ±âÁ¸ ¹æ½Äº¸´Ù ³·¾Æ ¾ÈÀü¼ºÀÌ ³ô´Ù´Â ¼º°úµµ ´ã°å´Ù.
´ëÇ¥ÀûÀÎ À¯ÀüÀÚ °¡À§±â¼úÀÎ 'Å©¸®½ºÆÛ Ä«½º9'(CRISPR-Cas9)Àº À¯ÀüÀÚ Å©±â°¡ Ä¿ AAV(¾Æµ¥³ëºÎ¼Ó¹ÙÀÌ·¯½º) Àü´Þü¸¦ ÀÌ¿ëÇØ Ã¼³»¿¡ Àü´ÞÇÏ´Â °ÍÀÌ ¾î·Á¿ü´Ù. ÇöÀç·Î¼´Â À¯ÀüÀÚ ±³Á¤ Ä¡·á¿¡ AAV ¹ÙÀÌ·¯½º¸¦ ÀÌ¿ëÇÏ´Â °ÍÀ» ÃÖ¼±ÀÇ ¹æ¹ýÀ¸·Î ²ÅÁö¸¸, AAV°¡ Àü´Þ °¡´ÉÇÑ À¯ÀüÀÚ Å©±â´Â 4.7Kb·Î Á¦ÇÑÀûÀÌ´Ù. 'Ä«½º9'ÀÌ °¡Àå ´ëÁßÀûÀÎ ±â¼úÀÌÁö¸¸ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦·Î½á È°¿ëµµ°¡ ¶³¾îÁø´Ù´Â Æò°¡¸¦ ¹Þ´Â ÀÌÀ¯´Ù.
¹Ý¸é ÁøÄھ °³¹ßÇÑ 'Å©¸®½ºÆÛ Ä«½º12f-GE'´Â »çÀÌÁî°¡ 'Ä«½º9'ÀÇ 1/3 ¼öÁØÀ¸·Î 'ÃʼÒÇü'ÀÌ´Ù. AAV Àü´Þ¿ë À¯ÀüÀÚ °¡À§·Î½áÀÇ ÀÌ»óÀû Ư¡ÀÌ ÀÖ´Â µ¥´Ù À¯È¿¼º°ú ¾ÈÀü¼ºÀ» Áö´Ï°í ÀÖ¾î À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦·ÎÀÇ È°¿ë °¡´É¼ºÀÌ ³ô´Ù´Â °Ô ÁøÄÚ¾î Ãø ¼³¸íÀÌ´Ù.
±è¿ë»ï ÁøÄÚ¾î ´ëÇ¥´Â "À¯ÀüÀÚ °¡À§¸¦ È°¿ëÇÑ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á Çõ¸íÀ» À̲ø¾î ³¾ ±â¼ú"À̶ó¸ç "À¯ÀüÀÚ °¡À§ ¿øõ ±â¼ú¿¡ ´ëÇÑ À̽´¸¦ ÇؼÒÇ߱⠶§¹®"À̶ó°í Çß´Ù. À̾î "µ¶ÀÚÀûÀÎ À¯ÀüÀÚ ±â¼úÀ» ÅëÇØ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ ¹× ½ÅÇ°Á¾ °³¹ß¿¡ ¹ÚÂ÷¸¦ °¡ÇÒ °Í"À̶ó¸ç "»êÇп¬ °øµ¿¿¬±¸¸¦ ÅëÇØ À¯ÀüÀÚ °¡À§ ±â¼ú ½ÃÀåÀ» ¼±µµÇÒ °èȹ"À̶ó°í µ¡ºÙ¿´´Ù.
ÇÑÆí ÁøÄÚ¾î´Â Çѱ¹»ý¸í°øÇבּ¸¿ø À¯ÀüÀÚ±³Á¤¼¾ÅÍÀåÀ» ¿ªÀÓÇÑ ±è¿ë»ï ¹Ú»ç¸¦ ÇʵηΠÇÑ ¿¬±¸¿ø â¾÷±â¾÷ÀÌ´Ù. Áß¼Òº¥Ã³±â¾÷ºÎÀÇ ºò3(¹ÙÀÌ¿ÀÇコ, ½Ã½ºÅ۹ݵµÃ¼, ¹Ì·¡Â÷) ºÐ¾ß Áö¿ø »ç¾÷À¸·Î ¼±Á¤µÅ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦¿Í ÀÇ·á¿ë ´ë¸¶ µî À¯ÀüÀÚ °¡À§ ±â¹Ý ¼Ö·ç¼ÇÀ» Á¦°øÇÏ°í ÀÖ´Ù.
/»çÁøÁ¦°ø=ÁøÄÚ¾î |