셀리버리, 유전체·유전자 편집·교정 기술 美 특허 등록

셀리버리 (6,680원 ▼2,850 -29.91%)는 미국 특허청(USPTO)으로부터 세포투과성 유전자교정효소(CP-Cas9)와 이를 이용한 유전체·유전자의 편집·교정기술의 미국 특허 등록 결정통지서를 수령했다고 14일 밝혔다.
이번 특허 등록을 받은 유전자 편집과 교정을 목적으로 하는 원천기술은 인체 유전체 지놈(Genome)의 특정 DNA 염기서열을 인식해 이 유전체와 유전자를 자르고 붙이거나 바꿔치기(치환) 할 수 있는 유전체 조작기술이다.
부모에게 물려받은 유전 정보는 유전체 안의 고유의 DNA로 구성돼 있는데, DNA의 특정 부위는 개개인의 특성을 나타내는 정보를 암호화하고 있으며 이를 유전자(Gene) 라고 한다. 유전자는 개인의 생김새와 특성에 관여할뿐 아니라, 각종 질환들의 발병에도 깊숙히 연계돼 있어 이를 자유롭게 편집·교정 할 수 있는 이 기술은 불·난치성 질병치료에 중요한 해결책이 될 것으로 기대되고 있다.
셀리버리는 이 유전체·유전자 편집·교정 시스템(CRISPR/Cas9 System)에 약리물질 전달 플랫폼 TSDT 기술을 적용한 차세대 유전자 교정효소인 CP-Cas9와 이를 이용한 유전체·유전자 편집·교정기술을 개발했다. 이 기술에 대해 지난 3년간 심사를 통해 최종 등록에 성공했다.
현재 유전자 편집·교정 시스템 기술은 희귀 유전질환이나 정상세포 손상없이 암세포만을 선택적으로 죽이는 환자 맞춤형 표적 치료법에 응용돼 개발되고 있다. 미국 유전자생명공학기업 인텔리아(Intellia)와 리제네론(Regeneron)은 치료 방법이 없는 희귀유전질환 환자에게 유전자 편집·교정기술 기반 신약물질을 주입해 질병치료 효능을 보인 임상물질을 '사이언스'에 보고하고 신약으로 개발하고 있다.
이처럼 유전자 편집·교정기술은 마땅한 치료제가 없는 희귀유전질환이나 현재까지도 정복되지 않은 암 질환에서 빠르고 탁월한 치료 효과를 보여줄 수 있기 때문에 해당 기술의 임상적용은 매우 혁신적이라는 게 업계의 설명이다.
유전자 편집·교정기술은 유전학에 혁명을 일으킨 것으로 업계에서 평가되고 있다. 2020년 노벨화학상 공동수상자로 UC-버클리의 제니퍼 다우드나(Jennifer Anne Doudna) 교수와 독일 막스플랑크연구소(MPI) 에마뉘엘샤르팡티에(Emmanuelle Marie Charpentier) 교수를 선정했으나, 노벨상 수상을 둘러싼 유전자 편집·교정 원천기술의 특허권을 두고 2012년부터 지속된 특허 분쟁은 현재도 진행 중이다.

불·난치 질병에 새로운 치료법을 제공해 줄 수 있는 만큼, 현재 미국 매사추세츠공대(MIT)와 하버드대가 공동설립한 브로드연구소와 UC-버클리대가 해당 기술의 원 소유권을 두고 첨예하게 분쟁 중이다. 2018년 미국 특허심판원(PTAB)는 MIT·하버드 브로드연구소의 손을 들어줬지만 2019년 UC-버클리는 2차 분쟁을 시작해 현재도 특허권에 담긴 경제적 이익을 두고 대립하고 있다.
셀리버리 연구책임자는 "이 유전자 편집·교정기술은 유전자를 인위적으로 조작하는 방식의 미래기술로 주목 받는 상태"라며 "당사는 이 기술에 혁신적 신약개발기술인 약리물질 전달시스템 TSDT를 적용해 더욱 효율적인 유전체·유전자 조작기술을 개발했다"고 설명했다.
이어 "이 기술에 사활을 걸고 있는 많은 관련 글로벌 바이오 제약사들에게 큰 경제적 이득을 가져다 줄 수 있는 의미 있는 특허권이 될 것"이라며 "특정 질병에 대한 치료제 개발을 독자적으로 진행하기보다 기술 전체에 대한 독점적 특허권 양도를 목적으로 비즈니스를 전개하고 있다"고 강조했다.
셀리버리는 현재 TSDT 플랫폼 기술을 적용한 다수의 신약 파이프라인들의 비임상·임상 개발을 진행 중이다. 복수의 글로벌 제약사들과 TSDT 플랫폼 기술의 기술 이전과 신약 물질의 라이센싱아웃(L/O) 관련 협의를 진행 중인 것으로 알려져 있다.


해당 유전체·유전자 조작 기술 분야에 특허분쟁이 심화되는 만큼 이 유전자 교정기술 특허권을 글로벌 제약사들에게 기술 이전하는 비즈니스가 구체화될 것으로 예측된다.

문정우 머니투데이방송 MTN 기자