체세포→치료용 세포로…'세포치료제 대중화' 도전장 내민 의대 교수

척추가 손상됐다? 뇌졸중이다? 회복되려면 손상된 신경세포가 자라나 원래 모습을 찾아야 한다. 항체 하나를 넣었다고 기대할 수 있는 결과가 아니다. 세포로 실현 가능하다. 이는 정자와 난자가 만나 만들어지는 수정란(세포) 1개가 서로 다른 300개의 세포로 세분화되는 원리, 즉 '분화'에서 가늠할 수 있다. 몸 안에 들어간 세포가 분화를 거쳐 손상된 세포를 회복시키고 병을 완치시켜주는 것. 세포치료제가 작동하는 원리다.

김경규 셀라퓨틱스바이오 대표 /사진제공=셀라퓨틱스바이오

11일 김경규 셀라퓨틱스바이오 대표는 머니투데이와의 인터뷰에서 "난치성 질환들은 한 가지 물질만 가지고는 회복되기가 어렵다. 세포치료제가 병을 치료할 수 있는 유일한 방법"이라며 '세포치료제' 개발의 중요성을 강조했다. 셀라퓨틱스바이오는 성균관대 의대 교수로 23년간 재직한 김 대표가 2020년 3월 설립한 세포치료제 개발기업이다. 지난 5월 6대1의 경쟁률을 뚫고 중소벤처기업부가 선정하는 글로벌 '아기유니콘' 명단에 이름을 올리는 등 업계 안팎의 주목을 받고 있다.


통상 세포치료제는 줄기세포를 체세포로 전환하는 방식으로 만들어진다. 김 대표는 "현재 사람들이 가장 많이 선택하는 신경세포 만드는 방법이 줄기세포를 활용하는 것"이라며 "수정란에서 다양한 세포가 만들어지는 과정(분화)에서 가장 중요한 역할을 하는 게 줄기세포다. 줄기세포만 있으면 이론적으로는 300개 세포를 만들어낼 수 있다"고 설명했다. 예컨대 뇌졸중 환자에게는 줄기세포에서 뇌세포(체세포)를 만들어 이식하고, 간암 환자에게는 간세포를 만들어 이식하는 원리다.

하지만 이렇게 만들어진 세포치료제엔 한계가 있다는 게 김 대표의 설명이다. 김 대표는 "낮은 가능성이긴 하지만 혹시라도 몸 속에 분화가 안된 줄기세포가 들어가는 경우, 1개의 세포가 300개 세포로 분화하는 줄기세포 특성이 문제를 발생시킬 수 있다"며 "뇌졸중 환자에는 뇌세포만 필요한데 간세포, 심근세포 등 다른 세포까지 만들어져 안전성 문제가 생길 수 있단 얘기"라고 했다. 이어 그는 면역 거부반응 탓에 본인 줄기세포만 활용해야 하는 점, 줄기세포 배양에 돈이 많이 드는 점 등도 한계로 꼽았다.

김 대표는 이같은 한계가 해소된 세포치료제를 고심했다. 이 과정에서 떠올린 게 2012년 노벨생리의학상을 받은 야마나카 신야 일본 교토대 교수의 연구(체세포를 줄기세포로 분화)였다. 신야 교수 연구 이후 세포치료제 개발은 '줄기세포→체세포'와 '체세포→줄기세포→체세포' 방식이 모두 쓰이게 됐다. 김 대표는 " '체세포→줄기세포→체세포' 방식은 기존 '줄기세포→체세포' 방식보다 일이 두 배다보니 비용, 시간이 많이 든다"며 "체세포를 바로 다른 체세포(직접 분화)로 바꾸면 되지 않나 생각했다"고 했다.


또한 김 대표는 '300개 체세포가 유전정보는 같지만 다른 특징을 갖게 된 게 어떤 단백질(유전자)이 발현하느냐에 의한 것'이란 신야 교수의 연구에서도 실마리를 얻었다. 당시 신야 교수는 원하는 세포를 만들려면 해당 세포에서만 발현하는 유전자를 깨우면 된다고 보고 강제 발현을 시도, 유의미한 결과를 얻었단 설명이다. 김 대표는 "유전자는 세포 신호전달에 의해 발현된다"며 "세포 신호전달을 조절하는 물질을 잘 사용하면 유전자 발현을 직접하지 않아도 동일한 효과를 얻는다는 얘기"라고 말했다.

그 결과 셀라퓨틱스바이오가 개발한 기술이 세포 리프로그래밍(직접 분화) 플랫폼 '셀라콘'이다. 김 대표는 "저분자 물질(케미칼) 기반 직접 분화 플랫폼"이라며 "줄기세포를 사용하지 않고, 직접 분화 과정에서 유전자 발현을 유도할 때 유전물질이 아닌 저분자 물질을 사용하기 때문에 가격이나 안전성 측면에서 경쟁사 대비 유리하다"고 강조했다.

셀라퓨틱스바이오는 '셀라콘' 기술을 바탕으로 손상, 난치성 질환 치료제를 개발해나가겠단 계획이다. 김 대표는 "1차적으로는 신경손상 치료제, 2차적으로는 신경손상에 의해 발생하는 질환 치료제 등을 개발하고자 한다"며 "현재 비임상 연구를 진행 중인데, 임상엔 이르면 내년 상반기 진입할 수 있을 것 같다"고 말했다. 셀라퓨틱스바이오는 현재 CPB101을 가지고 척수손상, 말초신경손상, 파킨슨병 세 가지 가지 신경손상 질환에 적용하기 위한 비임상 연구를 진행 중이다.

연구에 속도를 내 '세포치료제 대중화'에 기여하겠다는 게 김 대표의 포부다. 그는 "과학자로서 인류에 도움이 되는 기술 발전에 기여하고 싶단 생각 하에 창업을 하게 됐다"며 "기술 혁신을 통해 효과적인 치료제가 많지 않고, 출시된 치료제들도 가격이 매우 비싼 난치성 질환 치료 분야에 공헌하고 싶다. 셀라콘을 활용해 '세포치료제 대중화'에 기여할 것"이라고 강조했다.