젬백스, 진행성핵상마비 2상 임상 연장 IND 승인

젬백스앤카엘(이하 젬백스 (11,550원 ▲640 +5.87%))은 지난 18일 식품의약품안전처로부터 진행성핵상마비 (progressive supranuclear palsy, 이하 PSP) 치료제 GV1001의 국내 2상 연장 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 19일 밝혔다.

이번 승인으로 젬백스는 국내 최초의 PSP 임상시험에서 최대 18개월의 안전성 및 유효성 데이터를 확보할 수 있게 됐다.


이번에 승인받은 임상시험은 위약군과 시험1군(GV1001 0.56mg), 시험2군(GV1001 1.12mg)으로 나눠 진행된 선행 임상시험과 달리 대상자 모두 GV1001 1.12mg을 12개월 동안 투여받는 단일군 임상시험으로, 진행 중인 2상 임상시험을 완료한 환자 중 연장 임상시험에 동의한 환자를 대상으로 한다.

장기 투여 시 약물의 안전성과 질환의 중증도 개선 효과 탐색을 목적으로 하며, 임상시험 기관은 서울대학교병원 운영 서울시 보라매병원을 비롯한 5개 기관으로 동일하다.

내년에는 PSP 글로벌 임상시험도 본격화할 예정이다. 현재 미국 식품의약국(FDA) 및 유럽의약품청(EMA)에 PSP 2상 임상시험을 신청하기 위한 준비가 순조롭게 진행 중이다.


또 이번 임상시험과 별개로 현재 진행 중인 임상시험에서 유효성과 안전성 데이터를 얻게 되면, 희귀의약품 조건부 시판 허가 신청을 검토할 방침이다.

젬백스 관계자는 "국내외에서 알츠하이머병, PSP 등 미충족 의학적 수요가 높은 신경퇴행성분야 약물 개발에 집중하고 있다"라며, "진행 중인 여러 임상시험의 파이프라인 전략에 따라 GV1001의 시장 진입이 빠르게 이뤄질 수 있도록 개발 속도를 높이겠다"라고 말했다.

한편, 젬백스는 지난달 덴마크에서 개최된 '국제 파킨슨병 및 운동 장애 학회(International Congress of Parkinson's Disease and Movement Disorders, MDS)'에서 PSP 전임상시험 결과가 최신혁신초록(Late-breaking abstract)으로 채택되어 세계 각국의 연구자들로부터 주목을 받은 바 있다.

연구자들은 PSP 전임상 결과로 나타난 GV1001의 운동기능회복 효과, 혈액뇌장벽(BBB) 투과능, 약물 안전성 등에 대해 높은 평가를 했으며, 알츠하이머병 2상 임상시험에서 GV1001이 보여준 유효성과 피하주사 방식의 투여편의성에 대해서도 비상한 관심을 보였다.