바이젠셀, '환자 5년 생존율 100%' 림프종 치료제 내년 허가 도전

바이젠셀 (4,480원 ▼195 -4.17%)이 대표 파이프라인 면역항암제의 임상 2상을 진행하는 가운데 내년 상용화에 속도를 낸다. 실제 환자 대상 시험에서 전체생존율 100%를 달성한 신약 후보물질로 기대가 크다. 이에 더해 백혈병 치료제, 아토피 피부염 치료제 등 파이프라인 개발도 순항하고 있다.

바이젠셀은 NK/T세포 림프종 면역항암 세포치료제 'VT-EBV-N'의 임상 2상에서 환자 48명에 대한 투약을 완료했고 2년간 경과 관찰 기간을 거쳐 내년 조건부 품목허가를 신청할 계획이라고 25일 밝혔다 현재 국내 8개 임상 실시 기관에서 대조군을 포함한 상업용 임상 2상 시험을 진행하고 있다.


VT-EBV-N은 바이젠셀의 항원 특히 살해 T세포(CTL) 치료제 개발 플랫폼 '바이티어'로 개발하는 신약이다. 엡스타인 바 바이러스(EBV)를 타깃하는 NK/T세포 림프종 치료제로 개발 단계에서 희귀의약품으로 지정됐다.

EBV는 국제암연구소(IARC)에 의해 1급 발암물질로 분류됐다. 타액을 통해 전파되는데 비호지킨림프종과 비인두암, 위암 등 연간 20만건의 악성 종양을 유발하는 것으로 알려졌다. 표준 치료법이 없고 환자의 생존율이 낮은 데다 재발률이 비교적 높다.

바이젠셀은 VT-EBV-N의 양성 종양 동물모델 시험에서 종양 크기 감소와 생존기간 증가와 같은 항 종양 능력을 확인했다. 또 실제 NK/T 림프종 환자 11명을 대상으로 한 연구자 주도 임상에서 장기 추적 관찰 결과 무재발생존율 90%, 전체생존율(5년) 100%를 기록했다.


VT-EBV-N은 2019년 한국 식품의약품안전처(식약처)에 이어 지난해 12월 유럽의약품청(EMA)로부터 희귀의약품으로 지정받았다. 유럽에서 희귀의약품으로 지정할 경우 희귀의약품의 허가 등과 관련된 프로토콜 지원이나 각종 비용공제, 출시 뒤 10년간 유럽 시장 독점권 부여 등 혜택를 받을 수 있다.

후속 파이프라인 연구도 한창이다. VT-EBV-N과 같은 바이티어 플랫폼으로 개발하는 급성골수성백혈병 치료제 'VT-Tri(1)-A'는 현재 허가용 임상 1상 코호트2 단게다. 앞서 환자 10명을 대상으로 실시한 연구자 주도 임상에서 무재발생존율 71.4%, 2년 재발률 0%를 기록했다. 이미 치료 목적 사용 승인을 총 9건 획득했다. 향후 삼중 항원 양성 고형암으로 적응증을 확장할 계획이다.

바이젠셀의 면역억제 치료제 플랫폼 '바이메디어'(ViMedier)로 개발하는 아토피피부염 치료제 'VM-AD'는 전임상 단계다. 최근 제대혈 유래 골수성 억제세포(CBMS)를 활용해 세계 최초로 아토피피부염에 대한 직접적인 치료 효과를 입증한 연구가 SCI급 저널 '프론티어스 인 이뮤놀로지'(Frontiers in Immunology)에 게재되며 주목을 받았다.

이에 앞서 지난해 11월 포도막염 대상 CBMS 효능 확인 동물실험 결과를 SCI급 국제안과 학술지 'IOVS'(Investigative Ophthalmology & Visual Science)에 게재하기도 했다. 이를 통해 포도막염을 비롯한 다른 염증성 질환에 대한 치료 가능성을 확인했단 의미가 있다.

바이젠셀은 이 외에도 감마델타T세포 기반 신약 개발 플랫폼 바이레인저(ViRanger)를 토대로 범용 세포 치료제를 개발하고 있다. 감마델타T세포는 특성상 대량생산이 용이하고, CAR-T(카티) 치료제와 달리 높은 조직 침투력으로 체내 독성에 대한 안전성 문제를 해결할 수 있다.

한송협 대신증권 연구원은 "바이젠셀은 자체 GMP(의약품 제조 및 품질 관리 기준) 시설을 통해 임상시험과 상업화를 지원할 수 있는 인프라를 구축한 가운데 자체 신약 개발 플랫폼을 통해 표준치료법이 없고 재발률이 높은 혈액암 파이프라인을 개발하고 있다"며 "핵심 파이프라인 VT-EBV-N은 임상 2상에서 환자 투약을 완료한 상태로 2025년 국내 시판을 기대한다"고 분석했다.

바이젠셀 관계자는 "VT-EBV-N은 2025년 상용화 목표로 조건부 품목허가를 받으면 보령과 맺은 국내 판권계약을 통해 판매를 시작할 예정"이라며 "중장기적으로 사업화 대상 국가를 확대하고 EBV 관련 질환 적응증 추가 임상을 통해 목표 시장을 확대하는 게 목표"라고 말했다.

또 "암을 비롯한 각종 난치성 질환에 대한 질병 진단검사를 실시해 향후 '개인별 정밀 맞춤의료'를 실현하고 면역세포치료제 개발 사업과 시너지를 내겠다"며 "현재 베체트병과 강직성 척추염 진단키트 2종에 대한 품목인증을 완료했다"고 말했다.