압타머사이언스, 차세대 ADC 임상 신청…"기술이전 속도 붙을 것"

압타머사이언스의 고형암 치료제 후보물질 'AST-201' 약물 개요 관련 사진. /사진제공=압타머사이언스

압타머사이언스 (2,725원 ▲25 +0.93%)가 차세대 ADC(항체-약물 접합체) 기술로 개발하는 고형암 치료제 파이프라인의 임상시험 절차에 돌입했다. 압타머 기반 ApDC(Aptamer-Drug Conjugate, 압타머-약물 접합체) 플랫폼의 가치를 임상시험을 통해 입증하고 기술이전 등 상업화에 속도를 내겠단 목표다.

압타머사이언스는 ApDC 기반 고형암 치료제 파이프라인 'AST-201'에 대한 임상 1상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처(식약처)에 제출했다고 13일 밝혔다. AST-201은 항암물질 '젬시타빈'을 내재해 간암뿐 아니라 폐암과 췌장암 등에 효과가 있을 것으로 기대되는 신약 후보물질이다.


이 임상은 간암 등 진행성 고형암 환자를 대상으로 AST-201의 예비효능을 평가하기 위한 시험이다. 간암·췌담도암 항암치료 분야 권위자인 전홍재 분당차병원 교수가 총괄책임자(CI)를 맡는다. 또 삼성서울병원과 세브란스병원, 국립암센터가 참여한다. 시험 대상자는 최대 70명이다.

간암은 세계적으로 발병률과 사망률이 높은 암이다. 최근 5년간 간암 환자의 생존율은 39.3%로 전체 암 평균(72.1%)보다 낮다. 진행성 간암 환자에겐 주로 화학항암제 '소라페닙'을 표준치료제로 사용했는데 최근 '아테졸리주맙(Atezolizumab)+베바시주맙(Bevacizumab)' 병용이 표준치료요법으로 자리 잡았다.

다만 아테졸리주맙과 베바시주맙 병용요법이 일부 간암 환자(GPC3 과발현)에게 치료 효과가 떨어진다는 해외 연구가 최근 보고됐다. 또 내성으로 병용투여에 실패할 경우 2차 치료제 옵션이 제한적이다. 여전히 간암 치료의 미충족 수요가 높단 의미다. AST-201이 임상에서 좋은 데이터를 확보할 경우 새로운 간암 치료 옵션으로 부상할 가능성이 있다.


압타머사이언스의 AST-201은 압타머 기반 약물 전달 플랫폼 ApDC 파이프라인으로 처음 임상에 진입한다. ApDC는 표적전달체로 항체 대신 압타머를 사용하는 기술이다. 약물을 표적 암세포에 높은 효율로 전달해 부작용 이슈가 적고 약물 제조공정에 이점이 있어 차세대 기술로 주목받는다.

압타머사이언스는 이 임상시험을 통해 AST-201의 유효성과 ApDC 플랫폼의 기술 가치를 입증하는 데 주력할 계획이다. 이어 면역항암제 AST-202 등 후속 파이프라인 개발에 탄력이 붙을 것으로 기대하고 있다.

이를 위해 압타머사이언스는 의약품위탁개발생산(CDMO) 파트너인 중국 아심켐(Asymchem)과 전략적 파트너십 확장을 논의하고 있다. 또 간암 치료제 세계 최대 시장인 중국 쑤저우(Suzhou)에서 이달 열리는 바이오차이나2024(BIOCHINA 2024)에 참여해 다수 현지 기업과 미팅을 가질 예정이다.

한동일 압타머사이언스 대표는 "오랜 기다림 끝에 압타머 2호 신약인 아이저베이(Izervay)가 최근 출시되면서 압타머 기술에 대한 제약 시장의 기대감이 커졌다"며 "압타머사이언스의 차별화된 ApDC 플랫폼으로 개발한 AST-201이 고형암 치료제로 임상시험에 진입하는 의미는 크다"로 말했다. 이어 "AST-201 임상은 ApDC 플랫폼의 기술력을 입증하고 현재 진행하고 있는 기술이전 거래를 가속화하는 중요한 계기가 될 것"이라고 강조했다.