4ÀÏ ¾÷°è¿¡ µû¸£¸é ÃÖ±Ù ÁÖ¿ä Áõ±Ç»çµéÀº ¿¡½ºÆ¼ÆÊÀÇ ÁÖ°¡ Àü¸ÁÄ¡¸¦ ÃÖ´ë 13¸¸¿ø ÀÌ»óÀ¸·Î »óÇâÁ¶Á¤Çß´Ù. »ó¹Ý±â 10¸¸~11¸¸¿ø ¼öÁØ ´ëºñ 20%°¡·® ³ô¾ÆÁø ¼öÄ¡´Ù. ½ÇÁ¦ ȸ»ç ÁÖ°¡ ¿ª½Ã Áö³´Þ ÃÊ 7¸¸¿ø´ë Ãʹݿ¡¼ Áö³´Þ ¸» 10¸¸¿øÀ» ³Ñ¾î¼¸ç ±â´ëÄ¡¿¡ ºÎÀÀÇß´Ù.
¿¡½ºÆ¼ÆÊÀÇ ¸ö°ª ±â´ëÄ¡ »óÇâÀº ÁÖ·Â »ç¾÷ÀÎ ¿Ã¸®°íÇÙ»ê ¿ø·á¼ö¿ä Áõ°¡´Ù. ¿Ã¸®°íÇÙ»êÀº ¸®º¸ÇÙ»ê(RNA) Ä¡·áÁ¦ ¿ø·á·Î ¿¡½ºÆ¼ÆÊÀº ±Û·Î¹ú 3À§ »ý»ê´É·ÂÀ» º¸À¯ÇÑ CDMO(À§Å¹°³¹ß»ý»ê) ±â¾÷ÀÌ´Ù. Áö³ÇØ »ç»ó ÃÖ´ë ¸ÅÃâ¾×(2841¾ï¿ø) ¿ª½Ã Àüü ¸ÅÃâÀÇ 65% ÀÌ»óÀ» Â÷ÁöÇÏ´Â ¿Ã¸®°íÇÙ»ê ½ÇÀûÀÌ Àü³â ´ëºñ 20% ÀÌ»ó Áõ°¡ÇÑ °ÍÀÌ µ¿·ÂÀÌ µÆ´Ù.
¿¡½ºÆ¼ÆÊÀº Áö³ÇرîÁö ³ë¹ÙƼ½º °íÁöÇ÷Áõ Ä¡·áÁ¦ '·ººñ¿À'¿Í ¹ÙÀÌ¿ÀÁ¨ ô¼ö¼º±ÙÀ§ÃàÁõ Ä¡·áÁ¦ '½ºÇɶóÀÚ'¿¡ ¿Ã¸®°íÇÙ»ê ¿ø·á¸¦ °ø±ÞÇß´Ù. ¿©±â¿¡ Áö³ 6¿ù ¹Ì±¹ Á¦·ÐÀÇ °ñ¼öÇü¼ºÀÌ»óÁõÈıº(MDS) Ä¡·áÁ¦ '¶óÀÌÅÚ·Î'(¼ººÐ¸í 'À̸ÞÅÚ½ºÅ¸Æ®')°¡ ¹Ì±¹ ½ÄÇ°ÀǾ౹(FDA) Ç°¸ñÇã°¡¿¡ ¼º°øÇß´Ù. °ø½ÄÈÇÑ °ÍÀº ¾øÁö¸¸ ¿¡½ºÆ¼ÆÊÀÌ ¿ø·á¸¦ °ø±ÞÇÏ´Â °ÍÀ¸·Î ¾Ë·ÁÁø Ç°¸ñÀÌ´Ù. ƯÈ÷ MDS ºÐ¾ß ÃÖÃÊÀÇ RNA Ä¡·áÁ¦, ¿¡½ºÆ¼ÆÊ µ¶Á¡ °ø±ÞÀ̶ó´Â Á¡¿¡ ÁÖ¸ñµµ°¡ ³ô´Ù.
Á¦·ÐÀº ¶óÀÌÅڷΠŸ±ê½ÃÀå 35¾ï´Þ·¯(¾à 4Á¶4960¾ï¿ø)ÀÇ ¾à 30%ÀÎ 13¾ï´Þ·¯(¾à 1Á¶7450¾ï¿ø)¸¦ ¸ÅÃâ¸ñÇ¥·Î ¼³Á¤Çß´Ù. ¶óÀÌÅڷΰ¡ Àç¹ß¡¤ºÒÀÀ °ñ¼ö¼¶À¯Áõ(MF) 3»ó°ú ±Þ¼º°ñ¼ö¼º¹éÇ÷º´(AML) 2»óÀ» ÁøÇà ÁßÀÎ ¸¸Å ¾ÕÀ¸·Î ÀûÀÀÁõ È®´ë¿¡ µû¸¥ Ãß°¡ ¿ø·á°ø±Þµµ °¡´ÉÇÏ´Ù.
¶Ç ¿À´Â 12¿ù19ÀÏ FDA Çã°¡ ±âÀÏ(PDUFA)·Î Á¤ÇØÁø ¹Ì±¹ ¾ÆÀÌ¿À´Ï½º ½ÉÇ÷°ü Ä¡·áÁ¦ '¿Ã·¹ÀÚ¸£¼¾' °á°ú¿¡ µû¶ó ¿¡½ºÆ¼ÆÊÀÌ ¿ø·á¸¦ °ø±ÞÇÏ´Â »ó¾÷È Ç°¸ñÀº ¿¬³» 4°³±îÁö ´Ã¾î³¯ Àü¸ÁÀÌ´Ù. ¾ÆÀÌ¿À´Ï½ºÀÇ À¯Àü¼º Ç÷°ü ºÎÁ¾ Ä¡·áÁ¦ 'µµ´Ï´Þ·Î¼¾' ¿ª½Ã »ó¹Ý±â ±àÁ¤Àû 3»ó Áß°£°á°ú¸¦ È®ÀÎÇÑ ¸¸Å ³»³â »ó¾÷È ±â´ëµµ ³ô´Ù.
À̹ۿ¡ ±âÁ¸ °í°´»çÀÎ ³ë¹ÙƼ½º¿Í ¾ÆÀÌ¿À´Ï½º°¡ °øµ¿°³¹ß ÁßÀÎ Â÷¼¼´ë ½ÉÇ÷°üÁúȯ Ä¡·áÁ¦ 'Æç¶óÄ«¸£¼¾' ¿ª½Ã ³»³â¸» Çã°¡¿©ºÎ°¡ °áÁ¤µÉ Àü¸ÁÀÌ´Ù. Æç¶óÄ«¸£¼¾±îÁö Çã°¡¿¡ ¼º°øÇÏ¸é ³»³â ¿¡½ºÆ¼ÆÊ¿¡ ¿ø·á¸¦ °ø±ÞÇÏ´Â ±Û·Î¹ú Çã°¡ RNA Ä¡·áÁ¦´Â 6°³·Î È®´ëµÈ´Ù.
ÀÌ¹Ì °ø±Þ ÁßÀÎ »ó¾÷È Ç°¸ñ ¿ø·á¼ö¿ä È®´ëµµ ±àÁ¤Àû ¿äÀÎÀÌ´Ù. ¿¡½ºÆ¼ÆÊÀº Áö³´Þ 14ÀÏ 864¾ï¿ø ±Ô¸ðÀÇ ¿Ã¸®°íÇÙ»ê ¿ø·á°ø±Þ °è¾à ¼Ò½ÄÀ» ¾Ë·È´Ù. ¿ÃÇØ ¸»ºÎÅÍ ³»³â ¸»±îÁö 1³â°£ °ø±ÞµÇ´Â ¹°·®ÀÌ´Ù. ·ººñ¿À ¿ø·á·Î ¾Ë·ÁÁ³À¸¸ç ¿ÃÇØ ÃßÁ¤ °ø±Þ·®(400¾ï¿ø)ÀÇ 2¹è ÀÌ»óÀ̶ó´Â Á¡¿¡¼ ³»³â ½ÇÀûÈ®´ë¸¦ ¿¹°íÇß´Ù. ¿ÃÇØ ¿¡½ºÆ¼ÆÊÀÇ ¸ÅÃâ¾× Àü¸ÁÄ¡´Â 3074¾ï¿øÀ¸·Î Àü³â ´ëºñ 7.9% ¼ºÀåÀÌ ¿¹»óµÈ´Ù. Áõ±Ç¾÷°è´Â ¿ÃÇØ 393¾ï¿ø ¼öÁØÀÇ ¿¡½ºÆ¼ÆÊ ¿µ¾÷ÀÌÀÍÀÌ ³»³â 601¾ï¿ø¿¡ À̸¦ °ÍÀ¸·Î º¸°í ÀÖ´Ù.