Â÷Á¾ÇÕ¿¬±¸¿ø°ú Â÷¹ÙÀÌ¿ÀÅØ, ÁøÄھ ÁøÇàÇÑ '°â»ó ÀûÇ÷±¸ ºóÇ÷(sickle cell anemia) ¹× º£Å¸ ÁöÁßÇØ ºóÇ÷(¥â-thalassemia) Ä¡·áÁ¦ °³¹ßÀ» À§ÇÑ Çù¾à½Ä¿¡¼ (¿ÞÂʺÎÅÍ)ÁøÄÚ¾î ÀÌ¿µÇÊ¡¤±è¿ë»ï °øµ¿´ëÇ¥, Â÷Á¾ÇÕ¿¬±¸¿ø À±È£¼· ¿øÀå, Â÷¹ÙÀÌ¿ÀÅØ ¿À»óÈÆ ´ëÇ¥°¡ »çÁø ÃÔ¿µÀ» ÇÏ°í ÀÖ´Ù. /»çÁøÁ¦°ø=Â÷¹ÙÀÌ¿À±×·ì |
ÀÌ Çù¾à¿¡ µû¶ó Â÷Á¾ÇÕ¿¬±¸¿ø°ú Â÷¹ÙÀÌ¿ÀÅØÀÇ ¹ÙÀÌ·²º¤ÅÍ ±â¼ú°ú ÁøÄÚ¾îÀÇ À¯ÀüÀÚ°¡À§ ±â¼úÀ» °áÇÕÇØ Çì¸ð±Û·Îºó À¯ÀüÀÚ º¯ÀÌ¿¡ ÀÇÇØ ¹ß»ýÇÏ´Â Ç÷¾×ÁúȯÀÎ °â»ó ÀûÇ÷±¸ ºóÇ÷°ú º£Å¸ ÁöÁßÇØ ºóÇ÷ À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ °³¹ßÀ» À§ÇÑ °øµ¿¿¬±¸¸¦ ÁøÇàÇÑ´Ù.
°â»ó ÀûÇ÷±¸ ºóÇ÷°ú º£Å¸ ÁöÁßÇØ ºóÇ÷Àº ´ÜÀÏ À¯ÀüÀÚ º¯ÀÌ¿¡ ÀÇÇØ ³ªÅ¸³ª´Â °¡Àå ´ëÇ¥ÀûÀÎ Ç÷¾× ÁúȯÀÌ´Ù. Ç÷¾× ´Ü¹éÁúÀÎ Çì¸ð±Û·ÎºóÀÌ À¯ÀüÀû °áÇÔÀ¸·Î °áÇ̵ǰųª ºñÁ¤»óÀûÀ¸·Î »ý¼ºµÅ ¹ß»ýÇÑ´Ù. Çظ¶´Ù ¼¼°èÀûÀ¸·Î 30¸¸¸í ÀÌ»óÀÇ ¾Æ±â°¡ °â»ó ÀûÇ÷±¸ ºóÇ÷À̳ª º£Å¸ ÁöÁßÇØ ºóÇ÷°ú °ü·ÃµÈ À¯ÀüÀÚº¯À̸¦ °®°í žÙ. Áõ»óÀÌ ½É°¢ÇÒ °æ¿ì Æò»ý 2~5ÁÖ¸¶´Ù ¼öÇ÷À» ¹Þ¾Æ¾ß ÇÑ´Ù.
2022³â 8¿ù ºí·ç¹öµå¹ÙÀÌ¿À(Bluebird Bio)°¡ ÁöÁßÇØ ºóÇ÷ ȯÀÚ¸¦ À§ÇØ °³¹ßÇÑ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ 'ÁøÅ×±Û·Î'(Zynteglo)°¡ ¹Ì±¹ ½ÄÇ°ÀǾ౹(FDA)ÀÇ ½ÂÀÎÀ» ¹Þ¾Ò´Ù. ±×¸®°í ¹öÅؽº(Vertex)¿Í Å©¸®½ºÆÛÅ׶óǻƽ½º(CRISPR Therapeutics)¿¡¼ °øµ¿ °³¹ßÇÏ´Â ¿¢»ç¼¿(exa-cel)Àº ÇöÀç ¹Ì±¹°ú À¯·´¿¡¼ Çã°¡ ½É»ç¸¦ ÁøÇàÇÏ°í ÀÖ´Ù. ÁøÅ×±Û·ÎÀÇ °æ¿ì Ç÷¾×¾Ï ¹ßº´ °¡´É¼º°ú 1ȸ Åõ¿©¿¡ ¾à 37¾ï¿ø(¾à 280¸¸´Þ·¯)¿¡ ´ÞÇÏ´Â °í°¡ÀÇ Ä¡·áºñ ¶§¹®¿¡ ȯÀÚ°¡ ÀÌ¿ëÇϱ⠽±Áö ¾Ê´Ù.
À±È£¼· Â÷Á¾ÇÕ¿¬±¸¿øÀåÀº "ÁøÄÚ¾îÀÇ ÃʼÒÇü À¯ÀüÀÚ°¡À§ ±â¼úÀ» È°¿ëÇØ Èñ±ÍÇ÷¾×Áúȯ À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ °³¹ßÀÇ Ãʼ®À» ¸¶·ÃÇÏ°Ú´Ù"°í ¸»Çß´Ù.
±è¿ë»ï ÁøÄÚ¾î ´ëÇ¥´Â "ÀÌ Áúȯ¿¡ ´ëÇÑ ¾ÈÀüÇÑ Ä¡·áÁ¦ °³¹ßÀ» À§ÇØ ¾Æµ¥³ë¿¬°ü¹ÙÀÌ·¯½º¿Í °°Àº ¾à¹°Àü´Þü°¡ ÇʼöÀû"À̶ó¸ç "ÁøÄÚ¾îÀÇ ÃʼÒÇüÀ¯ÀüÀÚ°¡À§¿Í Â÷Á¾ÇÕ¿¬±¸¿ø°ú Â÷¹ÙÀÌ¿ÀÅØÀÌ º¸À¯ÇÑ ¹ÙÀÌ·²º¤ÅÍ ±â¼úÀ» È°¿ëÇØ ÁöÁßÇØ ºóÇ÷ À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ °³¹ß¿¡ ¼Óµµ¸¦ ³»°Ú´Ù"°í ¸»Çß´Ù.