'황당한 약물혼용' 헬릭스미스 3상 결론 도출 실패

김선영 헬릭스미스 대표이사가 24일 오전 서울 여의도 NH투자증권 여의도 본사에서 열린 헬릭스미스 임상3상 결론 도출 실패 관련 간담회에서 관련 내용 및 앞으로의 로드맵을 발표하고 있다./사진제공=뉴스1

헬릭스미스 (4,465원 ▲55 +1.25%)의 당뇨병성 신경병증(DPN) 유전자치료제 '엔젠시스(개발명 VM202)' 첫번째 임상 3상이 '약물 혼용'이라는 이례적인 일로 사실상 실패했다. 헬릭스미스는 6개월 내에 두번째 임상 3상을 시작하고 2022년 2월 미국 식품의약국(FDA)에 품목허가를 신청한다는 계획이다.

헬릭스미스는 24일 오전 서울 여의도 NH투자증권빌딩에서 첫번째 임상 3상 약물 혼용 관련 설명회를 열고 이같이 밝혔다. 앞서 헬릭스미스는 전날 저녁 첫번째 임상 3상 데이터를 정밀 분석하던 중 엔젠시스 투여군과 위약군(가짜약) 간 약물 혼용 가능성을 확인, 엔젠시스의 약효를 입증하는 것이 불가능하게 됐다고 밝혔다.


김선영 헬릭스미스 대표는 이날 "임상과정에서 약물 혼용이 일어나는 경우가 가끔 있다고 들었지만 우리에게 벌어질 줄 몰랐다"며 "20년 동안 엔젠시스를 개발한 사람으로서 애통하다"고 말했다. 이어 "이런 불상사가 발생해 송구스럽다"며 "후속 임상에서는 이런 일이 벌어지지 않도록 하겠다"고 덧붙였다.

지난 16~18일 미국 시카고에서 외부와 내부 전문가 팀을 구성해 첫번째 임상 3상 데이터를 정밀 분석하던 중 위약군 환자 약 36명의 혈액에서 엔젠시스가 검출됐다. 엔젠시스를 투여받은 환자 32명의 경우 약물 농도가 지나치게 낮았다. 이는 위약군과 약물군 간의 혼용 가능성이 있다는 것을 의미한다.

김 대표는 "약물이 혼용되면서 위약군의 경우 통증 감소효과가 증가했고 엔젠시스를 투여받은 환자들은 오히려 통증 감소효과가 줄어들었다"며 "두 실험군간 통증감소 효과 차이가 통계적으로 유의미하지 않아 정확한 약효 확인이 불가능하게 됐다"고 설명했다.


다만 회사측은 약물이 혼용된 환자들을 제외할 경우 안정성과 약효가 유효했다고 주장했다. 그러나 FDA의 품목허가를 받는데 이번 데이터는 사용할 수 없다.

헬릭스미스는 혼용 원인 등을 밝히기 위해 지난 20일 조사단을 구성해 정밀 조사를 시작했다고 밝혔다. 추후 법적 조치 가능성을 고려해 명확한 결론에 도달할 때까지 비공개로 조사를 진행한다는 방침이다.

김 대표는 "임상이 이뤄지는 사이트(병원)에서 약물이 혼용될 가능성이 높다고 보고 있다"며 "소송을 진행할 계획이기 때문에 혼용 원인 등을 지금 섣불리 밝히기는 어렵다"고 말했다.

헬릭스미스는 앞으로 6개월 내에 두번째 임상 3상을 시작해 2022년 2월쯤 판매허가를 신청할 계획이다. 임상을 효율적으로 관리할 수 있도록 규모를 줄여 2~3개의 임상을 진행할 것이라고 밝혔다.

임상 3-2상의 경우 환자 등록 6개월, 추적관찰 6개월을 거쳐 엔젠시스의 통증 감소 효과를 확인한다. 이 중 효과가 좋은 환자들을 모아 엔젠시스의 신경 재생효과를 관찰하는 임상을 따로 진행할 예정이다. 또 통증 감소 효과를 한번 더 확인하는 임상 3-3상을 내년 중에 시작하고 2022년 2월에 품목허가를 제출할 계획이다.

김 대표는 "임상 3-3상의 경우 기존 임상들을 진행하며 배운 것들을 적용한 임상이라고 생각하면 된다"며 "앞으로의 임상은 정확하고 신속하게 진행하겠다"고 말했다.