한미약품, 폐섬유증 신약 美 FDA 희귀의약품 추가 지정

한미약품 (310,500원 ▲500 +0.16%)은 바이오신약 랩스트리플아고니스트(LAPSTriple Agonist, HM15211)가 지난 10일(현지시각) 미국 FDA(식품의약국)로부터 특발성 폐섬유증(IPF, Idiopathic Pulmonary Fibrosis) 치료를 위한 희귀의약품으로 추가 지정됐다고 12일 밝혔다.

랩스트리플아고니스트는 지난해 3월 원발 경화성 담관염(PSC, Primary sclerosing cholangitis)과 원발 담즙성 담관염(PBC, Primary biliary cholangitis)으로 FDA의 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.


이어 지난해 7월 FDA로부터 NASH(비알코올성지방간염) 치료제 개발에 대한 패스트트랙(Fast Track)으로 지정받아 FDA의 지원과 긴밀한 협의를 통해 연구가 진행되고 있다.

이번 추가 지정으로 한미약품은 6개 파이프라인에서 10건의 적응증으로 총 17건의 희귀의약품 지정을 받았다. 국내 제약사 중 최다 건수다. 보다 구체적으로 FDA 9건, 유럽의약품청 5건, 식품의약품안전처(식약처) 3건이다.

희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)은 FDA가 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 때 7년간 독점권 등 다양한 혜택을 준다.


이번에 지정받은 특발성 폐섬유증은 원인을 알 수 없는 폐 염증 과정에서 섬유세포가 과증식해 폐 조직의 섬유화를 유발하고, 이로 인해 폐 기능이 급격히 저하돼 심하면 사망에 이르는 희귀 질환이다.

매년 10만명당 100명 이하 꼴로 발병한다. 호흡곤란 등 일상생활이 어려운 증상을 보이지만 대증요법 외 효과적인 치료법이 없다.

한미약품은 특발성 폐섬유증 동물 모델에서 랩스트리플아고니스트의 항염증 및 항섬유화 효과를 확인했다.

권세창 한미약품 대표는 "NASH 등 복합적인 간 질환에서 의미있는 효과를 나타내는 랩스트리플아고니스트가 FDA로부터 폐질환 치료제의 가능성도 인정받았다"며 "미충족 의학적 수요가 높은 염증 및 섬유화 분야에서 고통받는 환자를 위해 조속한 상용화에 최선을 다하겠다"고 말했다.